13. Februar 2020

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Aktuelle Daten vom ASH 2019

Zur Therapie der Polycythaemia vera (PV), einer seltenen myeloproliferativen Neoplasie, kommentierte Prof. Florian Heidel, Jena, 2 Registerstudien aus Deutschland (Abstr. 1672) und den USA (Abstr. 1659) sowie eine retrospektive Analyse der RESPONSE-Studie (Abstr. 2947). Letztere hatte 2015 zur Zulassung des JAK1/2-Inhibitors Ruxolitinib (Jakavi^®) bei der PV geführt. Die nun auf dem ASH 2019 präsentierte post-hoc-Analyse der Studie zeigte, dass PV-Patienten im Langzeitverlauf über 5 Jahre von Ruxolitinib profitierten und zwar unabhängig davon, ob sie 32 Wochen nach Therapiebeginn eine Hämatokritkontrolle erreicht hatten.

Langanhaltende Remissionen bei CML unter Nilotinib

In der Behandlung der chronischen myeloischen Leukämie (CML) verdeutlichten Interimsergebnisse der TIGER-Studie (Abstr. 495), dass die Erstlinientherapie von CML-Patienten mit dem Tyrosinkinaseinhibitor (TKI) Nilotinib (Tasigna^®) zu einer hohen Rate an tiefen, langanhaltenden Remissionen führt, wobei sich die Kombination aus Nilotinib und PEG-IFNα als noch wirksamer erwies als die Nilotinib-Monotherapie, so Prof. Philipp Jost, München. Anhaltende und tiefe molekulare Remissionen können ein Absetzen der TKI-Therapie ermöglichen, wobei Nilotinib als einziger TKI für das Absetzen zugelassen ist.

CLL: Vielversprechende Ergebnisse unter Venetoclax

Prof. Clemens-Martin Wendtner, München verdeutlichte, dass in der Therapie der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) zielgerichtete Ansätze nach und nach die Chemoimmuntherapien verdrängen. In der CLL14-Studie hatte die zeitlich begrenzte Therapie mit Venetoclax (Venclyxto^®) als Erstlinientherapie bereits vielversprechende Ergebnisse gezeigt. Auf dem ASH 2019 zeigte nun eine weitere Analyse der CLL14-Studie (Abstr. 36), dass die MRD (Minimal Residual Disease)-Rate als Surrogatmarker für das progressionsfreie Überleben dienen kann. Zudem ergaben die 4-Jahres-Daten der MURANO-Studie, dass der bereits in der Erstanalyse beobachtete klinische Nutzen von Venetoclax auch langfristig bestehen bleibt (Abstr. 355).

Polycythaemia vera

Prof. Heidel, Jena, stellte neue Daten vom ASH 2019 zur Polycythaemia vera (PV) vor, einer seltenen malignen Bluterkrankung, bei der es zu einer erhöhten Hämatopoese kommt. Bei fast allen Patienten (etwa 98%) liegt eine Mutation im JAK2-Tyrosinkinase-Gen vor (1). Die Überaktivierung des JAKA-STATB-Signalwegs führt zu einer verstärkten Zellproliferation und Zelldifferenzierung. Häufigste Komplikationen der myeloproliferativen Neoplasie sind arterielle und venöse Thrombosen. Die Lebensqualität der Patienten ist aber auch durch die mit der PV einhergehenden Symptome wie Fatigue und Pruritus deutlich und im Krankheitsverlauf zunehmend eingeschränkt. Die Therapieziele bei der PV sind in der Regel palliativ. Vorrangiges Behandlungsziel ist die Reduktion thromboembolischer Ereignisse. Außerdem sollen Spätkomplikationen wie eine sekundäre Myelofibrose und eine sekundäre akute myeloische Leukämie verhindert werden. Auch die Verbesserung der Lebensqualität rückt in letzter Zeit mehr in den Vordergrund (1).