Medizin

Ob Patienten, die an einem Non-Hodgkin-Lymphom erkrankt sind, durch eine allogene Stammzelltransplantation (bessere) Heilungschancen haben, hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) untersucht. In seinem jetzt vorgelegten Abschlussbericht kommt das Institut zu dem Ergebnis, dass Aussagen zum Nutzen dieser risikoreichen Therapie nicht möglich sind. Für die häufig sehr kleinen Patientengruppen fehlen aussagekräftige Studien....

Die primäre Analyse der L-MIND-Studie mit Tafasitamab (MOR208) + Lenalidomid bei rezidiviertem oder refraktärem (r/r) diffus großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) bestätigt die Daten, die für diese Studie bereits früher berichtet wurden: Eine objektive Ansprechrate (ORR) von 60%, eine komplette Ansprechrate (CR) von 43% und ein medianes progressionsfreies Überleben (mPFS) von 12,1 Monaten mit einer medianen Nachbeobachtungszeit von 17,3 Monaten, was auf eine...

Die CAR-T-Zell-Therapie ist ein wichtiger Forschungsansatz beim refraktären/rezidivierten multiplen Myelom (r/rMM), weil es bei dieser Entität weiterhin großen Bedarf an neuen Therapien gibt. Interimsergebnisse der laufenden Phase-I-Studie CRB-401 (NCT02658929) mit dem Prüfwirkstoff bb2121, einer BCMA-gerichteten CAR-T-Zell-Therapie für r/rMM-Patienten, sind nun in NEJM publiziert worden.

Die primäre Analyse (Stichtag: 30. November 2018) der laufenden, einarmigen Phase-II-Studie L-MIND zeigt, dass der primäre Endpunkt, definiert als beste objektive Ansprechrate (ORR) im Vergleich zu den publizierten Daten der entsprechenden Monotherapien, erreicht wurde. Die ORR betrug 60% (48 von 80 Patienten), und die Rate der kompletten Remissionen (CR) lag bei 43% (34 von 80 Patienten). Das mediane progressionsfreie Überleben (mPFS) betrug 12,1 Monate mit einer medianen...

Viele Patienten, bei denen erstmals eine Philadelphia-Chromosom-positive CML festgestellt wurde und die anschließend erfolgreich mit einem Tyrosinkinaseinhibitor (TKI) behandelt wurden, können den TKI erfolgreich absetzen. Voraussetzung dafür ist eine tiefe und stabile molekulare Remission.

Für Patienten mit rezidivierten oder refraktären Non-Hodgkin-Lymphomen wie dem diffus großzelligen B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) oder dem primär mediastinalen B-Zell-Lymphom (PMBCL) besteht ein hoher Bedarf an neuen, wirksamen Therapien. In der retrospektiven Studie SCHOLAR-1 lag das mediane Gesamtüberleben für Patienten mit r/r DLBCL bei 6,3 Monaten, die 2-Jahres-Überlebensrate betrug 20% (1). CAR-T-Zell-Therapien könnten eine realistische Option...

Die Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson haben 2 neue Daratumumab-Kombinationstherapien zur Zulassung bei der EMA eingereicht. Zentral ist dabei die angestrebte Zulassungsergänzung des vollhumanen, monoklonalen CD38-Antikörpers um die D-Rd-Therapie in der Erstlinie. Diese ist für neu diagnostizierte Patienten mit Multiplem Myelom, die nicht für eine autologe Stammzelltransplantation infrage kommen, vorgesehen. Daneben soll das zugelassene...

Auf dem 45. Jahrestreffen der Europäischen Fachgesellschaft für Blutstammzelltransplantation (EBMT) in Frankfurt/Main ist Prof. Dr. Uwe Platzbecker, Direktor der Medizinischen Klinik und Poliklinik I am UKL, Bereich Hämatologie und Zelltherapie, mit dem „Van Bekkum-Award“ für die beste wissenschaftliche Arbeit ausgezeichnet worden. Der Preis gilt als der renommierteste, den die EBMT vergibt. Platzbecker nahm den Preis im Namen der „Deutschen...

Die Europäische Kommission hat das neue erweiterte Dosierungsschemas von 400 mg alle 6 Wochen (Q6W) für den PD-1-Inhibitor Pembrolizumab (KEYTRUDA^®) für alle zugelassenen Indikationen in der Monotherapie zugelassen. Damit ist Pembrolizumab der erste PD-1-Antikörper, der in der EU in einer Dosierung von 400 mg alle 6 Wochen als Monotherapie verabreicht werden kann. Die neu zugelassene Dosierung steht künftig zusätzlich zur derzeit empfohlenen...

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat positive Stellungnahmen zu 2 Triplett-Regimen veröffentlicht, die auf den von Celgene entwickelten und vermarkteten IMiD^®-Wirkstoffen Lenalidomid (REVLIMID^®) und Pomalidomid (IMNOVID^®) basieren. Der CHMP empfiehlt die Zulassung einer Indikationserweiterung von Lenalidomid zur Kombinationstherapie mit Bortezomib und Dexamethason (RVd) für...

Die 2018 in "Blood" erschienene Vollpublikation der Phase-II-Studie BLAST mit Blinatumomab (BLINCYTO^®) wurde von den Herausgebern unter die Top 10 der in der Zeitschrift publizierten Beiträge des letzten Jahres gewählt. Diese Auszeichnung wird Publikationen zuteil, die bemerkenswerte Fortschritte in der Hämatologie dokumentieren. Die Daten der BLAST-Studie führten im Januar 2019 zur Zulassungserweiterung von Blinatumomab (1,2). Indiziert ist...

Die Zwischenergebnisse der bisher größten Registerstudie Europas zur Anwendung von Defibrotid für die Behandlung der hepatischen venookklusiven Erkrankung (Veno-Occlusive Disease, VOD) bei Erwachsenen und Kindern (1) liegt vor. Die Ergebnisse der Registerstudie DEFIFrance wurden erstmals auf der 45. Jahrestagung der European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) in Frankfurt vorgestellt (1).

In Frankfurt am Main im Rahmen des EBMT-Kongresses wurde der DKMS Mechtild Harf Wissenschaftspreis 2019 an US-Mediziner Dr. Stephen J. Forman verliehen. Durch sein Wirken ist die Überlebensrate von Patienten nach einer Stammzelltransplantation gestiegen und Blutkrebs für viele Patienten heilbar geworden.

Die Konditionierungstherapie bei MDS und AML ist ein entscheidender Faktor für den Therapieerfolg, allerdings noch immer mit hoher Morbidität und Mortalität assoziiert. Auf dem EBMT präsentierte finale Phase-III-Studiendaten belegen einen erheblichen klinischen Vorteil hinsichtlich des Überlebens mit einem Treosulfan-basierten Reduced-Toxicity Konditionierungsregime (RTC) .

Für die Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) gibt es bereits zugelassene Therapien ohne Chemotherapie: den Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) Ibrutinib für die Erstlinie und das Rezidiv, den Phosphatidylinositol-3-Kinase (PI3K)-Inhibitor Idelalisib in Kombination mit Rituximab beim Rezidiv und den BCL2-Inhibitor Venetoclax, der beim Rezidiv und TP53del/mut oder nach Kinaseinhibitor-Versagen zugelassen ist. Der Nachteil dieser Therapien ist, dass sie dauerhaft...

Mit der europäischen Zulassung des Rezeptortyrosinkinase (RTK)-Inhibitors Midostaurin steht Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) mit einer FLT3-Mutation nun das erste Medikament für die zielgerichtete Therapie in allen 3 Phasen (Induktion, Erhaltung und Konsolidierung) zur Verfügung. Die randomisierte multizentrische Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie RATIFY belegt, dass FLT3-mutierte AML-Patienten in der Erstlinientherapie von einer...

Für den Anti-CD38-Antikörper Daratumumab (Darzalex^®) wurden auf dem diesjährigen ASH neue Daten präsentiert: Demnach konnte bei Patienten mit neu-diagnostiziertem multiplen Myelom (MM), die für eine Transplantation nicht infrage kamen, die Hinzunahme von Daratumumab zu der bislang empfohlenen Zweier-Kombination aus Bortezomib und Dexamethason das Risiko für ein Fortschreiten der Erkrankung um 44% reduzieren.

Die Daten der Phase-III-Studien MEDALIST und BELIEVE unterstreichen die potenzielle Bedeutung von Luspatercept zur Behandlung von MDS und β-Thalassämie. Erste Daten der AUGMENT-Studie zeigen das Potential von Lenalidomid (REVLIMID^®) als Chemotherapie-freie Behandlungsoption bei indolenten Non-Hodgkin-Lymphomen.

Die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) ist eine wichtige Therapieoption bei Patienten mit Störungen der Blutbildung. Auch bei der Gentherapie von Erkrankungen des blutbildenden Systems kommt sie zum Einsatz. Forschende des Paul-Ehrlich-Instituts (PEI), Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel, haben mit dem Endothelialen Protein-C-Rezeptor (EPCR) eine Zielstruktur identifiziert, mit der sich die Stammzelltransplantation positiv beeinflussen...

Die Wirkstoffklasse der immunmodulierenden Substanzen (IMiDs^®) nimmt in der Behandlung des multiplen Myeloms (MM) eine zentrale Rolle ein. Das ist u.a. in ihrer Schlüsselfunktion für moderne Kombinationstherapien und ihrem möglichen Einsatz in verschiedenen Therapielinien begründet. Zahlreiche neue Studienergebnisse, die beim ASH-Kongress 2018 in San Diego, USA, präsentiert wurden – insgesamt 76 Beiträge zu Lenalidomid...