Medizin

PNH: Neue Perspektiven dank proximalem Komplementinhibitor Pegcetacoplan

Bei seltenen hämatologischen Erkrankungen ist das therapeutische Repertoire oft recht überschaubar und bereits ein partielles Ansprechen wird im Praxisalltag teils als positiv eingeordnet. Bei der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) hat die terminale Komplementinhibition Mortalität und Morbidität deutlich reduziert. Unter der Blockade mit C5-Inhibitoren sind über 60% der Patient:innen jedoch weiterhin anämisch. Gute Chancen auf ein besseres Ansprechen bietet nun der innovative, als erster Wirkstoff proximal am C3 ansetzende, Inhibitor Pegcetacoplan, welcher im Gegensatz zu anderen zugelassenen Substanzen sowohl die intravasale als auch die extravasale Hämolyse hemmt. Welche veränderten Therapiekonzepte und Ziele ergeben sich hieraus? Im Rahmen eines von Sobi unterstützten DGHO-Symposiums lotete PD Dr. Jens Panse von der Uniklinik Aachen neue Möglichkeiten einer patient:innen-individuell optimierten Therapie aus.

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