Medizin

Die paroxysmale nächtliche Hämoglubinurie (PNH) zeigt sich durch eine höchstunterschiedliche Symptomatik, die die Diagnostik erschwert. Das Internationale PNH-Patientenregister wurde ins Leben gerufen, um zu einer schnellen und eindeutigen Diagnose zu gelangen und die Behandlung der Patienten zu optimieren.

Die Europäische Kommission hat Ravulizumab (Ultomiris^®) die Zulassung erteilt, zur Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hohe Krankheitsaktivität haben (Hämolyse mit klinischen Symptomen), sowie für erwachsene Patienten, die nach mind. 6 Monaten Behandlung mit Eculizumab klinisch stabil sind.

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, erworbene klonale hämatopoetische Zellkrankheit, die durch die Zerstörung hämatopoetischer Zellen durch Aktivierung des Komplementsystems mit Manifestationen gekennzeichnet ist, die lebensbedrohlich sein können, einschließlich Hämolyse, Thrombose und Markversagen. Die allogene hämatopoetische Zelltransplantation (HCT) ist nach wie vor die einzige kurative Therapie der PNH....

Patienten, die unter paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) leiden, können seit mittlerweile 10 Jahren von der Wirksamkeit des terminalen Komplementinhibitors Soliris^® (Eculizumab) profitieren (1,2). PNH ist eine äußerst seltene, chronische und lebensbedrohliche Erkrankung, die durch die klinische Trias aus hämolytischer Anämie, Thrombophilie und/oder Zytopenie (Knochenmarksversagen) charakterisiert ist (3,4). Vor der...

Die Diagnose macht Betroffene oft ratlos: Wer hat schon von Aplastischer Anämie und Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie gehört? Tatsächlich sind diese Knochenmarkserkrankungen äußerst selten - und ohne Therapie meist tödlich. Bei einem Patienten- und Angehörigenseminar am Samstag, den 22. März (9:00 Uhr, N27), informieren betreuende Ärzte, Selbsthilfegruppen und das Zentrum für Seltene Erkrankungen der Uni Ulm (ZSE)...

Waren Erkrankungen infolge einer chronisch unkontrollierten Komplementaktivierung aufgrund ihrer Seltenheit und den mangelnden Therapieoptionen bislang nicht im Zentrum des hämatologischen Interesses, rücken sie jetzt immer mehr in den Fokus. Denn für Indikationen wie die Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH) und das atypische Hämolytisch-Urämische Syndrom (aHUS) existiert mit Eculizumab (Soliris^®) erstmals eine zielgerichtete...