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JOURNAL ONKOLOGIE – NEWS
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15. Juni 2015

EHA 2015: Thrombopoetinrezeptor-Agonist in der Erstlinienbehandlung der schweren aplastischen Anämia wirksam

Eine immunsuppressive Therapie bringt bei schwerer aplastischer Anämie in 60-65% der Fälle eine hämatologische Remission, die aber nur bei rund 10% der Patienten komplett ist. Der orale Thrombopoetinrezeptor-Agonist Eltrombopag (Revolade®) kann bei refraktärer schwerer aplastischer Anämie 40% Remissionen erzielen und wurde deshalb in einer Investigator-initiierten Phase-II-Studie in zwei Kohorten von 30 bzw. 31 zuvor nicht behandelten Patienten zusätzlich zu einer immunsuppressiven Therapie mit humanem Anti-Thymozyten-Globulin (h-ATG) und Ciclosporin A gegeben.

Die Gesamtansprechraten in den beiden Kohorten lagen nach drei Monaten bei jeweils 77%, nach sechs Monaten bei 80% bzw. 87%, so Danielle Townsley, Bethesda, beim 20. Kongress der European Hematology Association (EHA) in Wien. Komplettremissionen wurden nach drei Monaten bei 17% bzw. 26%, nach sechs Monaten bei 33% bzw. 22% der Patienten registriert. Die Komplettremissionsrate nach sechs Monaten war der primäre Endpunkt der Studie, weil historische Daten nahelegen, dass Komplettremissionen einen Surrogatmarker für spätere Ereignisse darstellen, denn sie sind mit einem geringeren Risiko der Entwicklung einer Monosomie 7 bzw. einer akuten Leukämie assoziiert und korrelieren mit einem hervorragenden Langzeitüberleben.

Darüber hinaus war ein merklicher Anstieg CD34-positiver Stammzellen zu beobachten sowie das Auftreten multipotenter Vorläuferzellen und eine rasche Erholung der Zellzahlen im Blut. Das legt einen Wirkmechanismus von Eltrombopag nahe, durch den Stamm- und Vorläuferzellen direkt stimuliert werden, so Townsley. Auf jeden Fall sind die Komplettremissionsraten mit Eltrombopag höher als in historischen Vergleichskohorten mit reiner Immunsuppression.

jg

 
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