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Medizin

19. Juni 2019 Sichelzellanämie: Bei Schlaganfall-freien Kindern mit zerebraler Vaskulopathie ist bei Stenose eine Stammzelltransplantation einer Dauer-Transfusion überlegen

Auf dem EHA wurden Ergebnisse einer prospektiven Studie veröffentlicht, die zeigen konnte, dass das klinische Outcome nach einer Stenose bei Schlaganfall-freien Patienten mit Sichelzellanämie mit zuvor auffälligen transkraniellen Doppler-Untersuchungen nach einer Stammzelltransplantation (SCT) im Vergleich zu einer Behandlung via Dauer-Transfusion signifikant verbessert wird. Aufgrund dieser Ergebnisse empfehlen die Autoren, bei Patienten mit einer Stenose eine frühe systemische Stammzelltransplantation durchzuführen, sofern eine Spende eines passenden Spenders verfügbar ist.   
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Bei Kindern mit Sichelzellanämie stellt eine zerebrale Makrovaskulopathie, bestimmt durch transkranielle Doppler-Untersuchung (TCD) und durch zerebrale und zervikale Magnetresonanzangiographie (MRA) bestätigt, ein hohes Risiko für einen Schlaganfall dar. Um dies zu verhindern, werden Dauer-Transfusionen oder Stammzelltransplantation (SCT) eingesetzt. Diese Studie verglich nun diese beiden Behandlungsoptionen im Hinblick auf das Outcome der Patienten. Dazu wurden die Durchlaufgeschwindigkeiten zum Zeitpunkt des Studieneinschlusses, nach 1 und 3 Jahren gemessen. Insgesamt konnten die Daten von 60 Kindern mit Sichelzellanämie und einem auffälligen TCD in der Vorgeschichte in dieser prospektiven Studie ausgewertet werden. Die Stenose war definiert als Verengung um ≥ 25%. Die MRA-Stenose-Scores reichten von 0 (bestes Ergebnis) bis 32 (schlechtestes Ergebnis) und waren definiert als gewichtete Summen über die 8 gemessenen zerebralen Arterien: rechte und linke mittlere zerebrale (MCA), anteriore (ACA), innere carotide (ICA) und extrakranielle innere carotide Arterien (eICA): 0 entspricht keiner Stenose, 1 einer milden Stenose (25-49%), 2 einer mittleren Stenose (50-74%), 3 einer schweren Stenose (75-99%) und 4 einem kompletten Verschluss.

Unter den 60 Schlaganfall-freien Patienten bei Einschluss in die Studie wurden 28 mit einer Stammzellspende eines passenden Spenders transplantiert, während 32 ohne passenden Spender als Erhaltungstherapie eine Dauer-Transfusion bekamen. Bei denjenigen Patienten, die unter Transfusion nach spätestens einem Jahr normalisierte Durchlaufgeschwindigkeiten und keine Stenose mehr aufwiesen, wurde ein Wechsel zu Hydroxyurea vorgeschlagen. Bei Einschluss in die Studie hatten aus jeder Gruppe 14 Patienten eine Stenose. In der SCT-Gruppe hatten 10 Patienten eine intrakranielle Stenose, 5 eine extrakranielle ICA-Stenose, die bei 1 Patienten mit einer intrakraniellen Stenose assoziiert war, während in der Transfusionsgruppe 9 Patienten eine intrakranielle Stenose und 8 eine extrakranielle ICA-Stenose hatten, die bei 3 Patienten mit einer intrakraniellen Stenose assoziiert war. Nach einem Jahr hatten in der SCT-Gruppe 9 Patienten immer noch eine Stenose: 6 intrakraniell und 3 extrakraniell, während in der Transfusionsgruppe immer noch 10 eine Stenose hatten: 6 Patienten hatten eine intrakranielle und 7 eine extrakranielle ICA-Stenose (bei 3 Patienten mit einer intrakraniellen Stenose assoziiert).

Nach 3 Jahren hatten in der SCT-Gruppe noch 5 Patienten eine Stenose: 3 intrakraniell und 2 extrakraniell, während im Standardarm noch 10 eine Stenose hatten: 6 intrakraniell, 7 extrakraniell (bei 3 Patienten mit einer intrakraniellen Stenose assoziiert). Im Hinblick auf das Outcome nach Stenose-Score wurde in der SCT-Gruppe keine Verschlechterung der Stenose beobachtet und es kam bei 13/14 Patienten zu einer Verbesserung der Stenose, bei einem Patienten blieb sie stabil. Im Gegensatz dazu wurde bei 6 Patienten unter Dauer-Transfusion eine Verschlechterung der Stenose beobachtet (p=0,035). Darüber hinaus waren nach 3 Jahren und 1 Jahr die Stenose-Scores in der SCT-Gruppe signifikant verbessert von im Mittel -1,26 in der SCT-Gruppe vs. -0,06 in der Standardbehandlungsgruppe (p=0,019).

Das Fazit der Autoren war, dass das Outcome nach einer Stenose bei Schlaganfall-freien Kindern mit Sichelzellanämie und einer abnormalen TCD in der Vorgeschichte signifikant verbessert ist, wenn eine SCT anstatt einer Dauer-Transfusion gegeben wird.
(übers. v. sk)
 

Quelle: EHA 2019

Literatur:

Verlhac S et al., EHA 2019; Abstract #LB2605
 


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