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Medizin

15. Oktober 2020 EBMT 2020: Neue Daten zu Treosulfan und Fludarabin

Neue und hochinteressante Daten zum Einsatz von Treosulfan und Fludarabin in der Konditionierung vor Stammzelltransplantation wurden auf der diesjährigen virtuellen Tagung der europäischen Gesellschaft für Blut- und Knochenmarkstransplantation (EBMT) von einer Vielzahl europäischer Studiengruppen vorgestellt.
 
Ein vielbeachteter Vortrag im Presidential Symposium von Eileen van der Stoep Leiden, Niederlande, zeigte ein exzellentes Überleben bei Kindern mit nicht-malignen Erkrankungen, die ein Treosulfan-basiertes Konditionierungsregime erhalten hatten. Mehr als 1.000 Kongressteilnehmende sahen alleine während der 4-tägigen Kongressdauer Daten der von medac durchgeführten Kinderstudie, die von Krzysztof Kalwak (Breslau, Polen) im Rahmen einer Industry Theatre Session vorgestellt wurden. Aufgrund der hohen Sicherheit und Wirksamkeit wird die Kombination von Treosulfan und Fludarabin bei Kindern mit malignen hämatologischen Erkrankungen zur Konditionierung vor Stammzelltransplantation auch hier empfohlen. Diese Vorträge sind für registrierte Teilnehmer noch bis Anfang November weiter abrufbar (1, 2).

In Ergänzung zu den Vorträgen wurde auf zahlreichen Postern die hohe Wirksamkeit einer Treosulfan-basierten Konditionierung bei verschiedenen hämatologischen Erkrankungen, insbesondere bei älteren Patienten und Patienten mit Begleiterkrankungen präsentiert (3-6). Weitere Poster zeigten Daten zur insbesondere bei pädiatrischen Patienten hochrelevanten Fragestellung der Fertilität nach Stammzelltransplantation; auch hier wurden mit Treosulfan vielversprechende Ergebnisse erzielt, die in Zukunft weiter untersucht werden sollen (7, 8).

In Übereinstimmung zu diesen sehr positiven Präsentationen erschien bereits vor dem EBMT am 5. August 2020 eine neue Guidance des britischen National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Diese benennt Treosulfan mit Fludarabine als in den meisten Analysen wirksamer und mit geringeren Kosten als niedrigdosiertes Busulfan mit Fludarabine verbunden und empfiehlt diese Kombination für Patienten, die ansonsten ein sogenanntes „reduced intensity regimen“ erhalten würden (9).

Quelle: medac

Literatur:

(1) Van der Stoep E. et al. TREOSULFAN EXPOSURE IN PEDIATRIC HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION IS ASSOCIATED WITH EARLY TOXICITY BUT NOT WITH EVENT-FREE SURVIVAL (O173): EBMT; 2020 (cited 2020 Sep 9). URL: https://www.professionalabstracts.com/ebmt2020/iPlanner/#/presentation/772.
(2) EBMT Annual Meeting Information: EBMT; 2020 (cited 2020 Sep 9). URL: https://www.ebmt.org/annual-meeting/ebmt-annual-meeting-information.
(3) Pianka A. et al. CONDITIONING REGIMEN WITH FLUDARABIN/TREOSULFAN COMPARED TO BUSULFAN/CYCLOPHOSPHAMID PRIOR TO ALLOGENEIC STEM CELL TRANSPLANTATION IN YOUNGER PATIENTS WITH AML AND MDS: A SINGLE CENTER RETROSPECTIVE ANALYSIS (A210): EBMT; 2020 (cited 2020 Sep 9). URL: https://www.professionalabstracts.com/ebmt2020/iPlanner/#/presentation/5159.
(4) Strahm B. et al. HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION (HSCT) IN REFRACTORY CYTOPENIA OF CHILDHOOD (RCC): IMPROVED ENGRAFTMENT FOLLOWING A TREOSULFAN BASED CONDITIONING REGIMEN (B283): EBMT; 2020 (cited 2020 Sep 9).: https://www.professionalabstracts.com/ebmt2020/iPlanner/#/presentation/5837
(5) Piemontese S. et al. ALLOGENEIC STEM CELL TRANSPLANTATION IN PATIENTS ≥ 65 YEARS WITH HEMATOLOGICAL MALIGNANCIES AFTER MYELOABLATIVE TREOSULFAN-BASED CONDITIONING: RESULTS IN 118 PATIENTS (A168): EBMT; 2020 (cited 2020 Sep 9). URL: https://www.professionalabstracts.com/ebmt2020/iPlanner/#/presentation/5117.
(6) Gonzalez Romero Y. et al. TREOSULFAN COMBINED WITH FLUDARABINE AS CONDITIONING REGIMEN IN ALLOGENEIC STEM CELL TRANSPLANATION OF MYELOID DISEASES, ALLOWS HIGH OVERALL SURVIVAL WITH LOW RELATED TOXICITY (B057): EBMT; 2020 (cited 2020 Sep 9). URL: https://www.professionalabstracts.com/ebmt2020/iPlanner/#/presentation/5355.
(7) Kostareva I. et al. GONADOTOXICITY AFTER TREOSULFAN-BASED MYELOABLATIVE CONDITIONING REGIMEN FOR ALLOGENEIC HSCT IN GIRLS WITH LEUKEMIA (A458): EBMT; 2020 cited 2020 Sep 9. URL: https://www.professionalabstracts.com/ebmt2020/iPlanner/#/presentation/5717.
(8) Lupo-Stanghellini M. T. et al. FATHERHOOD AFTER A MYELOABLATIVE TREOSULFAN BASED ALLOGENEIC STEM CELL TRANSPLANTATION: ANALYSIS ON 453 PATIENTS A460: EBMT; 2020 cited 2020 Sep 9. URL: https://www.professionalabstracts.com/ebmt2020/iPlanner/#/presentation/5719
(9) National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Treosulfan with fludarabine for malignant disease before allogeneic stem cell transplantNICE: Technology appraisal guidance TA640: National Institute for Health and Care Excellence (NICE); 2020 cited 2020 Sep 9. URL: https://www.nice.org.uk/guidance/TA640.


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