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Medizin

19. Juni 2019 HOPE-Studie mit Voxelotor bei Sichelzellkrankheit

Anämie, Hämolyse und Gefäßokklusion sind die Symptom-Trias der Sichelzellkrankheit, das durch deoxygeniertes Sichel-Hämoglobin (HbS) ausgelöst wird. Daraus resultieren eine reduzierte Lebensqualität und Lebenserwartung. Die randomisierte Phase-III-Studie HOPE (NCT03036813) evaluiert Wirksamkeit und Sicherheit des HbS-Polymerisationsinhibitors Voxelotor bei Sichelzell-Patienten im Alter von 12-65 Jahren. Auf dem EHA wurde nun eine präspezifizierte Analyse des Teils A präsentiert.
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Die Patienten wurden randomisiert für Voxelotor 1.500 mg/Tag, 900 mg/Tag oder Placebo über mind. 24 Wochen. Primärer Endpunkt war der Patientenanteil mit > 1,0-g/dl Hb-Anstieg zu Woche 24. Sekundäre Endpunkte beinhalteten die Messung der Hämolyse (Retikulozyten, indirektes Bilirubin, Laktatdehydrogenase) und Sicherheit.

In Teil A waren 154 Patienten inkludiert. Zu Woche 24 war der Anteil der Patienten mit einem > 1,0-g/dl Hb-Anstieg für beide Voxelotor-Dosierungen (1.500 mg: 65%; p<0,0001; 900 mg: 33%; p=0,0159) vs. Placebo (10%) signifikant höher. Median betrug der Hb-Anstieg ab Baseline 1,5 g/dl bei 1.500 mg, 0,6 g/dl bei 900 mg – vs. 0 g/dl unter Placebo. Auch die Hämolyse-Parameter verbesserten sich.

Die unerwünschten Wirkungen waren in allen Behandlungsarmen ähnlich, lediglich Diarrhoe trat mit 21% bzw. 19% in den Verumarmen häufiger auf als unter Placebo (10%).

Voxelotor zeigte einen dosisabhängigen HB-Anstieg. Bei der Mehrheit der Patienten mit Voxelotor 1.500 mg verbesserte sich der Hb-Wert um > 1,0 g/dl. Die Ergebnisse zeigen, dass Voxelotor bei Sichelzellkrankheit die Anämie und Hämolyse und damit assoziierte Morbidität und Mortalität verbessern kann.

(übers. v. ab)

Quelle: EHA 2019

Literatur:

Vichinsky E et al. abstr. S147


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