Medizin

Asunercept (APG101) hat von der Europäischen Kommission die Orphan Designation zur Behandlung des myelodysplastischen Syndroms (MDS) erhalten. Die Orphan Designation umfasst den Zugang zu einem zentralisierten Marktzulassungsverfahren für die Europäische Union, zehn Jahre Wettbewerbsschutz gegenüber ähnlichen Medikamenten für die jeweilige Indikation sowie Gebührenermäßigungen für Konsultationen mit der EMA. Asunercept hat bereits die Orphan...

Die Europäische Kommission hat Epoetin Alfa (Erypo^®) am 26.04.2017 zum Einsatz bei Patienten mit Myelodysplastischem Syndrom (MDS) zugelassen. Die Zulassung der Erythropoese-stimulierenden Substanz (ESA) umfasst die Behandlung von symptomatischer Anämie bei MDS-Patienten mit niedrigem bis intermediärem-1 Risiko und niedrigem Erythropoetin-Serumspiegeln (< 200 mU/ml) (1). In der DGHO-Leitlinie der Niedrigrisiko MDS wird der Einsatz von ESA, trotz fehlender...

Diagnostik und Therapie angeborener Anämien bei Kindern, die durch Eisenstoffwechselstörungen ausgelöst werden, konnten am Zentrum für Kinder und Jugendmedizin in den letzten 6 Jahren entscheidend ausgebaut werden. Angeborene Anämien sind eine sehr heterogene Erkrankungsgruppe, die durch viele verschiedene, teils seltene genetische Defekte hervorgerufen werden.

Die finalen Daten aus einer klinischen Phase-I-Studie zur Analyse der Sicherheit und Wirksamkeit von Asunercept (APG101) bei MDS-Patienten mit einem niedrigeren (niedrig bis intermediär) Risikoprofil wurden in einem Vortrag auf der diesjährigen ASH-Tagung am 3. Dezember 2016 in San Diego, Kalifornien, USA, präsentiert. Asunercept ist ein Fusionsprotein, das aus der extrazellulären Domäne des humanen CD95-Rezeptors und der Fc-Domäne eines humanen...

Das Leitlinienprogramm Onkologie hat im Dezember 2016 erstmals eine S3-Leitlinie zur supportiven Therapie bei onkologischen PatientInnen vorgelegt. Die Leitlinie entstand unter der Federführung der Arbeitsgemeinschaft Supportive Maßnahmen in der Onkologie, Rehabilitation und Sozialmedizin (ASORS) in der Deutschen Krebsgesellschaft, der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) und der Deutschen Gesellschaft für Radioonkologie (DEGRO).

Die Anämie stellt eines der häufigsten Begleitprobleme von PatientInnen mit Krebs und chronischen Entzündungen dar. In Form der Sichelzellanämie  und der Thalassämie, die durch einen Untergang von roten Blutzellen charakterisiert sind, tritt sie auch als eigenständige, angeborene Erkrankung auf. Für die Verhinderung der im Rahmen der Blutarmut entstehenden Organschäden könnten Tiroler Forscher nun eine wirksame Therapieoption gefunden haben.

Eltrombopag (Revolade^®) ist in der EU seit August für erwachsene Patienten mit erworbener schwerer Aplastischer Anämie (SAA) zugelassen, die entweder gegenüber einer vorangegangenen Therapie mit Immunsuppressiva refraktär oder stark vorbehandelt und für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation nicht geeignet sind. SAA-Patienten leiden unter einer Störung der Hämatopoese, die ein erhöhtes Risiko für lebensgefährliche...

Mit der EU-Zulassung von Eltrombopag (Revolade^®) steht erwachsenen Patienten mit erworbener schwerer Aplastischer Anämie, die entweder gegenüber einer vorangegangenen Therapie mit Immunsuppressiva refraktär oder stark vorbehandelt und für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation nicht geeignet sind, eine neue Behandlungsoption zur Verfügung. Hierbei handelt es sich um den einzigen Vertreter aus der Wirkstoffklasse der Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten...

Die Europäische Kommission hat am 25. August 2015 die Zulassung von Eltrombopag (Revolade^®) zur Behandlung erwachsener Patienten mit schwerer Aplastischer Anämie (SAA) erteilt, die entweder gegenüber einer vorangegangenen Therapie mit Immunsuppressiva refraktär oder stark vorbehandelt und für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation nicht geeignet sind (1). Damit steht dieser Patienten-Gruppe erstmals ein Vertreter aus der Wirkstoffklasse der...

Der Microtubulin-Inhibitor Eribulin ist hoch aktiv in der Erstlinientherapie des metastasierten Urothelkarzinoms und bei vortherapierten Patienten. David I Quinn präsentierte Phase-II-Daten einer Studie des California Cancer Consortiums von 150 Patienten mit fortgeschrittenem Urothelkarzinom, in der eine Ansprechrate von 34,7%, ein PFS von 4,1 Monaten und ein Gesamtüberleben von 9,5 Monaten erzielt werden konnte. Die Nebenwirkungen waren tolerabel. Eribulin konnte in der vollen...

In der Phase-II-Studie RECORD ^A-4 wurde Everolimus als reine Zweitlinien­therapie beim metastasierten Nierenzellkarzinom (mRCC) nach Progression unter nur einer Anti-VEGFR ^B-Therapie untersucht (1). Die Gesamtstudienpopulation in RECORD-4 erzielte unter der Behandlung mit Everolimus ein medianes progressionsfreies Überleben (PFS) von 7,8 Monaten.
Diese PFS-Ergebnisse bestätigen den Nutzen von Everolimus als Zweitlinientherapie nach Progression unter...

Eine immunsuppressive Therapie bringt bei schwerer aplastischer Anämie in 60-65% der Fälle eine hämatologische Remission, die aber nur bei rund 10% der Patienten komplett ist. Der orale Thrombopoetinrezeptor-Agonist Eltrombopag (Revolade^®) kann bei refraktärer schwerer aplastischer Anämie 40% Remissionen erzielen und wurde deshalb in einer Investigator-initiierten Phase-II-Studie in zwei Kohorten von 30 bzw. 31 zuvor nicht behandelten Patienten...

Kinder mit Hämoglobinopathien müssen lebenslang Erythrozyten-Transfusionen erhalten, was mit erheblichen Organschäden einhergeht und deshalb eine permanente Eisenchelationstherapie erfordert. Eine dreijährige nicht-interventionelle Studie aus der Türkei zeigt, dass es sehr auf eine strikte individuelle Dosisanpassung ankommt, will man die Balance zwischen ausreichender Anämiebehandlung und Eisenüberladung halten.

Der orale Thrombopoetinrezeptor-Agonist Eltrombopag (Revolade^®) ist zugelassen zur Behandlung erwachsener Patienten mit chronischer Immun-Thrombozytopenie und mit Hepatitis-C-assoziierter Thrombozytopenie und zeigt auch bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie Wirksamkeit.

Der orale Eisenchelator Deferasirox (Exjade^®) ist für erwachsene ebenso wie für pädiatrische Patienten mit einer Transfusions-bedingten Eisenüberladung zugelassen. In einer Beobachtungsstudie war die Behandlung pädiatrischer Patienten über etwa fünf Jahre sehr effektiv und gut verträglich.

Heidelberger Wissenschaftler des Universitätsklinikums Heidelberg und des Europäischen Laboratoriums für Molekularbiologie (EMBL) haben einen bisher unbekannten Mechanismus der Infektionsabwehr entdeckt. Chronische Infektionen, wie sie häufig bei Menschen mit geschwächtem Immunsystem auftreten, führen indirekt auch zu einem Mangel an rotem Blutfarbstoff. Die Betroffenen leiden unter Anämie. Nun haben Wissenschaftler des Universitätsklinikums...

GSK hat bei der EMA eine Zulassungserweiterung für Eltrombopag (Revolade^TM) zur Behandlung erwachsener Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (SAA), die unzureichend auf Immunsuppression angesprochen haben, beantragt.

Ein Defekt im so genannten Kit-Rezeptor führt normalerweise dazu, dass sich die betroffenen Zellen ungebremst teilen. Bei der Blutzell-Reifung hat er dagegen scheinbar den gegenteiligen Effekt: Es entstehen weniger reife rote Blutkörperchen. Forscher des Universitätsklinikums Bonn haben diesen Widerspruch nun aufklären können. Demnach führt der Kit-Defekt zwar dazu, dass sich die Blutzell-Vorläufer stark vermehren; diese Vorläuferzellen reifen...

NOXXON Pharma gab die Behandlung eines ersten Patienten in einer klinischen Proof of Concept Studie der Phase IIa mit dem anti-Hepcidin Spiegelmer^® Lexaptepid Pegol (NOX-H94) bekannt.

Weltweit leiden etwa 1,6 Milliarden Menschen an Blutarmut - rund 10%  der Betroffenen sind an seltenen Formen der Anämie erkrankt. Diese Varianten der Erkrankung eindeutig zu erkennen, ist kaum oder gar nicht möglich, da passende Diagnoseverfahren bislang fehlen. Abhilfe soll nun ein neues Forschungsvorhaben (CoMMiTMenT) schaffen, bei dem Wissenschaftler daran arbeiten, seltene Anämien mit bildgebenden Verfahren besser zu identifizieren. Koordiniert wird das Projekt...