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Medizin
08. September 2015

Eltrombopag erhält erweiterte EU-Zulassung als erster Vertreter einer neuen Wirkstoffklasse zur Therapie der schweren Aplastischen Anämie

Die Europäische Kommission hat am 25. August 2015 die Zulassung von Eltrombopag (Revolade®) zur Behandlung erwachsener Patienten mit schwerer Aplastischer Anämie (SAA) erteilt, die entweder gegenüber einer vorangegangenen Therapie mit Immunsuppressiva refraktär oder stark vorbehandelt und für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation nicht geeignet sind (1). Damit steht dieser Patienten-Gruppe erstmals ein Vertreter aus der Wirkstoffklasse der Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten zur Verfügung. Die Entscheidung der Kommission ist für alle 28 EU-Mitgliedsstaaten gültig sowie für Island, Norwegen und Liechtenstein.

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Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen einer pivotalen offenen Phase-II-Studie (NCT00922883 / ELT112523) sowie zweier unterstützender Phase-II-Studien (ELT116826 und ELT116643), die vom National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI) und den National Institutes of Health (NIH) durchgeführt wurden. In der Hauptstudie führte die Behandlung mit Eltrombopag bei 17 von 43 Patienten (40%) mit SAA und unzureichendem Ansprechen auf eine immunsuppressive Therapie zu einem hämatologischen Ansprechen (4). Die häufigsten unerwünschten Ereignisse der Studie (≥ 20%) waren Übelkeit, Fatigue, Husten, erhöhte Transaminasenwerte, Diarrhoe und Kopfschmerzen (4).

Die schwere Aplastische Anämie ist eine hämatologische Erkrankung, bei der im Knochenmark nicht ausreichend rote und weiße Blutzellen sowie Thrombozyten produziert werden (2). Die Inzidenz beträgt in Mitteleuropa 2-3/Mio. Menschen pro Jahr (5), bei einem Teil der Patienten handelt es sich um eine schwere Erkrankungsform (3,5). Die genauen Ursachen sind noch unbekannt; allerdings ist anzunehmen, dass eine SAA in den meisten Fällen durch eine Autoimmunreaktion ausgelöst wird, die sich gegen hämatopoetische Stammzellen im Knochenmark richtet (2,3). Aus diesem Grund neigen SAA-Patienten zu einem erhöhten Risiko für lebensbedrohliche Infektionen und Blutungen (3, 5).

Ziel in der Behandlung der SAA ist die Steigerung der Zahl gesunder Blutzellen (5). Aktuelle Standardtherapien umfassen Immunsuppression und hämatopoetische Stammzelltransplantation (5). Unter den immunsuppressiv behandelten Patienten sprechen ein Viertel bis ein Drittel auf diese Therapie nicht an, und 30 bis 40% der Responder erleiden ein Rezidiv, wodurch es zum Wiederauftreten der Symptome kommt (3). Etwa 40% der SAA-Patienten, die auf eine initiale immunsuppressive Therapie nicht ansprechen, versterben innerhalb von fünf Jahren nach Diagnosestellung an einer Infektion oder Blutung (6).

Quelle: Novartis

Literatur:

(1) Fachinformation Revolade® 25mg, 50 mg, 75 mg Filmtabletten; Stand: August 2015.
(2) National Heart, Lung and Blood Institute. What is aplastic anemia? Online verfügbar unter http://www.nhlbi.nih.gov/health/health-topics/topics/aplastic. Letzter Zugriff am 3. September 2015.
(3) Townsley DM et al.: Pathophysiology and management of thrombocytopenia in bone marrow failure: possible clinical applications of TPO receptor agonists in aplastic anemia and myelodysplastic syndromes. Int J Hematology 2013; 98(1):48-55.
(4) Desmond R et al.: Eltrombopag restores trillneage hematopoesis in refractory severe aplastic anemia that can be sustained on discontinuation of drug. Blood 2014; 123(12):1818-1825.
(5) DGHO Leitlinie Aplastische Anämie – Diagnostik und Therapie der erworbenen Aplastischen Anämie; Stand: Mai 2012. Online verfügbar unter https://www.onkopedia.com/de/. Letzter Zugriff am 27. Juli 2015.
(6) Valdez JM et al.: Decreased infection-related mortality and improved survival in severe aplastic anemia in the past two decades. Clin Infect Dis 2011; 52(6):726-735.


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