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Medizin

27. März 2019 Hepatische venooklusive Erkrankung: Frühzeitige Intervention mit Defibrotid

Die Zwischenergebnisse der bisher größten Registerstudie Europas zur Anwendung von Defibrotid für die Behandlung der hepatischen venookklusiven Erkrankung (Veno-Occlusive Disease, VOD) bei Erwachsenen und Kindern (1) liegt vor. Die Ergebnisse der Registerstudie DEFIFrance wurden erstmals auf der 45. Jahrestagung der European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) in Frankfurt vorgestellt (1).
Verlängerung der Überlebensrate unter Defibrotid

Die Erkenntnisse der DEFIFrance-Studie decken sich mit denen früherer Registerstudien (2,3) und liefern unterstützende Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Defibrotid in der VOD-Therapie bei hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSZT) (1). Die Überlebensrate und die Rate des vollständigen Ansprechens bei Patienten mit schwerer VOD, die mit Defibrotid behandelt wurden, waren im Vergleich zu Patienten mit sehr schwerer Erkrankung mehr als doppelt so hoch, was auf einen potenziell lebensrettenden Effekt einer frühzeitigen Intervention hinweist (1).

Die Anwendung von Defibrotid war bei Patienten mit schwerer Verlaufsform nach HSZT mit einer deutlich höheren Überlebensrate an Tag +100 von 85% (95% KI, 69-93%; n=40) verbunden; bei Patienten, die eine sehr schwere Verlaufsform entwickelt hatten, lag diese bei 32% (95% KI, 19-46%; n=49). Die Raten des vollständigen Ansprechens an Tag 100 spiegelten diese Differenz ebenfalls wider (schwere Erkrankung: 82% (95% KI, 69-94%); n=38; sehr schwere Erkrankung: 27% (95% KI: 14-40%); n=45)) (1). Die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse war bei Patienten mit schwerer und sehr schwerer VOD nach HSZT ähnlich.

Frühzeitige Intervention

Die Ergebnisse der DEFIFrance-Studie sind „ein weiterer Beleg für den dringenden Bedarf an einer frühzeitigen Intervention, wenn wir die beträchtliche Mortalität senken möchten, mit der die VOD verbunden ist. Die deutlich niedrigere Überlebensrate, die bei Patienten mit sehr schwerer Erkrankung beobachtet wurde, war erschreckend“, so Professor Selim Corbacioglu, Regensburg. „Diese Real-world-Daten aus Frankreich decken sich mit den Ergebnissen früherer klinischer Studien und sprechen dafür, dass eine frühzeitige Behandlung mit Defibrotid bei Patienten mit schwerer VOD nach HSZT zum Standard werden sollte.“

Sehr hohes Risiko für Multiorganversagen

Die VOD, auch bekannt als sinusoidales Obstruktionssyndrom (SOS), ist eine seltene und potenziell lebensbedrohliche Komplikation der Konditionierung für eine HSZT, kann aber auch nach einer alleinigen Chemotherapie auftreten. Unbehandelt führt eine VOD mit Multiorganversagen (MOV) in mehr als 80% der Fälle zum Tod (4).

„Die DEFIFrance-Studie ist Teil des kontinuierlichen Engagements von Jazz für eine Erweiterung der wissenschaftlichen Datenlage unserer Medikamente. Das ist bei potenziell lebensbedrohlichen Erkrankungen wie der VOD, bei der den Patienten nur wenige Therapieoptionen zur Verfügung stehen, besonders wichtig“, so Dr. Martina Herrmann, Jazz. „Wir hoffen, diese Ergebnisse werden dazu beitragen, fundierte Entscheidungen in der klinischen Praxis treffen zu können, und freuen uns bereits auf den vollständigen Datensatz, der zu gegebener Zeit folgen wird.“
 

Quelle: Jazz Pharmaceuticals

Literatur:

(1) Mohty M, Labopin M, Lebon D, et al. Efficacy and Safety of Defibrotide in the treatment of hepatic veno-occlusive disease/sinusoidal obstruction syndrome following hematopoietic stem cell transplantation: Interim results from the DEFIFRANCE Study. Abstract presented at EBMT 2019.
(2) Corbacioglu S, Carreras E, Mohty M, et al. Defibrotide for the treatment of hepatic veno-occlusive disease: final results from the international compassionate-use program. Biol Blood Marrow Transplant. 2016; 22(10): 1874-1882.
(3) Kernan NA, S Grupp, AR Smith, et al. Final results from a defibrotide treatment-IND study for patients with hepatic veno-occlusive disease/sinusoidal obstruction syndrome. Br J Haematol. 2018; 181(6): 816-827.
(4) Coppell JA, Richardson PG, Soiffer R, et al. Hepatic veno-occlusive disease following stem cell transplantation: incidence, clinical course, and outcome. Biol Blood Marrow Transplant. 2010; 16(2): 157-168.


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