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Medizin

17. November 2017 Positive CHMP-Empfehlung zur Zulassungserweiterung von Romiplostim für Kinder mit chronischer Immunthrombozytopenie

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Empfehlung zur Zulassungserweiterung von Romiplostim zur Behandlung von Kindern ab einem Lebensalter von einem Jahr mit immun-(ideopathischer)thrombozytopenischer Purpura (ITP), die gegenüber anderen Therapien – beispielsweise Kortikosteroide oder Immunglobuline – refraktär sind, gegeben (1).
Die CHMP-Empfehlung basiert auf 5 Studien, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Romiplostim bei Kindern mit ITP untersucht haben. 4 dieser Studien sind abgeschlossen (eine Phase-III-Studie, eine placebokontrollierte Phase-I/II-Studie und 2 Langzeitstudien zur Sicherheit und Wirksamkeit). Eine weitere Langzeitstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit wird derzeit noch fortgeführt.
 
„Aufgrund der niedrigen Thrombozytenzahlen besteht bei Kindern mit ITP ein Risiko für schwerwiegende Blutungen. Jedoch stehen gegenwärtig nur wenige Therapieoptionen für diese seltene Erkrankung zur Verfügung“, konstatierte Dr. med. Stefan Kropff, Medizinischer Direktor bei Amgen Deutschland. „Die positive CHMP-Stellungnahme ermöglicht es uns, nun gemeinsam mit den europäischen Behörden die Zulassungserweiterung von Romiplostim für Kinder mit ITP, die unter Thrombozytopenie leiden, voranzutreiben.“
 
ITP ist eine seltene, schwerwiegende Autoimmunerkrankung, die auch als Thrombozytopenie bekannt und durch eine eingeschränkte Thrombozyten-Produktion gekennzeichnet ist (2,3). Im deutschsprachigen Raum beträgt die Inzidenz bei Kindern und Jugendlichen ca. 0,3 pro 10.000/Jahr (4), in den USA wird eine Inzidenz von 4 bis 5 Fällen pro 1.000 pro Jahr geschätzt (5). Die Behandlungsziele bei Kindern mit ITP sind Thrombozytenzahlen, mit denen Blutungen unter Kontrolle gehalten werden können, sowie die Verringerung von Blutungsereignissen und Hospitalisierungen (2,6).
 
Die aktuelle CHMP-Empfehlung wird nun von der Europäischen Kommission (EC) geprüft. Bei Zulassung wird eine zentralisierte Marktzulassung gewährt, die für die 28 EU-Mitgliedstaaten gilt. Norwegen, Island und Liechtenstein werden auf Basis der EC-Bekanntmachungen korres­pondierende Entscheidungen treffen.

Quelle: Amgen

Literatur:

(1) European Medicines Agency. Verfügbar unter: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000942/smops/Positive/human_smop_001226.jsp&mid=WC0b01ac058001d127
(2) Patient. Immune Thrombocytopenia. http://patient.info/health/immune-thrombocytopenia-leaflet. Accessed Aug. 29, 2017.
(3) Cines DB et al. Immune thrombocytopenic purpura. N Engl J Med. 2002;346:995-1008.
(4) Onkopedia Leitlinien. Immunthrombozytopenie (ITP). Verfügbar unter: https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/immunthrombozytopenie-itp/@@view/html/index.html. Letzter Zugriff: 22.04.2016.
(5) Platelet Disorder Support Association. About ITP. Verfügbar unter: http://www.pdsa.org/about-itp.html. Letzter Zugriff: 10.11.2017.
(6) US National Institutes of Health. Immune Thrombocytopenia. http://www.nhlbi.nih.gov/book/export/html/4917. Accessed Aug. 29, 2017.


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