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Medizin
12. November 2015

Patientenrelevante Endpunkte in der Onkologie: Nutzenbewertung im Sinne der Patienten weiterentwickeln

Fünf Jahre nach Inkrafttreten erweist sich das auf das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) zurückgehende Verfahren der Nutzenbewertung neuer Arzneimittel als lernendes System. Aufgrund der großen Innovationsdynamik in der Onkologie sollten die Endpunkte klinischer Studien weiterentwickelt und die Standards bei der Erfassung von Endpunkten wie progressionsfreies Überleben und Lebensqualität klarer gefasst werden. Damit erhalten die Hersteller mehr Planungssicherheit und können die nationalen regulatorischen Anforderungen in den internationalen Studienprogrammen besser berücksichtigen.

Seit dem Anfang 2011 in Kraft getretenen AMNOG sind die Arzneimittelhersteller verpflichtet, nach der arzneimittelrechtlichen Zulassung neuer Medikamente eine Nutzenbewertung zu durchlaufen, wenn das Medikament in Deutschland von der Gesetzlichen Krankenversicherung erstattet werden soll. Die Entscheidung über den Zusatznutzen trifft der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA), der sich dabei unter anderem auf Gutachten des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) stützt.

Symposium zur Endpunktdiskussion: Dialog statt Konfrontation

Für MSD SHARP & DOHME GMBH (MSD) ist die Nutzenbewertung aktuell unter anderem in der Immunonkologie ein wichtiges Thema. Hier hat das Unternehmen mit dem programmed death receptor-1 (PD-1) Inhibitor Pembrolizumab (KEYTRUDA®) ein innovatives Krebsmedikament als Monotherapie für die Behandlung von Patienten mit fortgeschrittenem (nicht resezierbarem oder metastasierendem) Melanom eingeführt.

Vor diesem Hintergrund fand im Oktober in Berlin ein hochkarätig besetztes Symposium (1) statt, bei dem sich Krebsexperten, Patientenvertreter sowie Vertreter von G-BA, Medizinischem Dienst und Industrie darüber austauschten, was in Zeiten erheblicher Fortschritte in der Therapie vieler Krebserkrankungen sinnvolle und für die Patienten relevante Endpunkte klinischer Studien in der Onkologie sind. „Der AMNOG-Prozess hat sich in den fünf Jahren seines Bestehens als lernendes System erwiesen. Nur durch einen offenen Dialog können wir die Nutzenbewertung so weiterentwickeln, dass wirklich der Patientennutzen im Vordergrund steht“, betonte Dr. Peter Kaskel, Senior Market Access Manager bei MSD.

Industrie braucht Planungssicherheit für internationale Studienprogramme

Aus Sicht der Industrie ist die Planungssicherheit einer der Punkte, an denen beim AMNOG-Verfahren noch gearbeitet werden muss: „Klinische Studienprogramme für Onkologika sind international angelegt. Es wäre deswegen wünschenswert, wenn es bei wichtigen Endpunkten mehr Konsens gäbe“, so Kaskel. Grundsätzlich sollten nach MSD-Auffassung die von der European Medicines Agency (EMA) sowie von anderen Zulassungsbehörden und internationalen Fachgesellschaften für die Beurteilung von Nutzen und Risiko herangezogenen Endpunkte Berücksichtigung finden und spezifisch durch nutzenzentrierte Endpunkte ergänzt werden.

Das betrifft unter anderem das Überleben ohne Fortschreiten der Krebserkrankung (progressionsfreies Überleben, PFS) bei Patienten mit fortgeschrittenen Tumorerkrankungen. Dem PFS kommt neben dem Gesamtüberleben (Overall Survival, OS) im Rahmen der Arzneimittelzulassung bei der EMA und anderen Zulassungsbehörden immer dann eine wichtige Bedeutung zu, wenn sichergestellt ist, dass das Gesamtüberleben nicht nachteilig durch die Therapie beeinflusst wird und eine klinische und damit auch patientenrelevante Bedeutung hat. PFS ist in Zeiten großer Innovationsdynamik auch deswegen ein wichtiger Parameter, weil es sehr viel schneller als das OS Aussagen über Wirksamkeit und Nutzen einer Behandlung ermöglicht. „Das PFS steht heute international als Studienendpunkt klar im Vordergrund“, betonte die Vorsitzende der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie (DGHO), Professor Dr. Diana Lüftner. Im Rahmen der deutschen Nutzenbewertung werde radiologisches PFS als relevanter Endpunkt dagegen nicht anerkannt, wodurch Deutschland international eine Sonderrolle einnehme. Aus klinischer Sicht sei das schwer nachvollziehbar, so Lüftner: „Wenn wir Symptomlinderung anstreben, dann ist die Vermeidung einer Progression das oberste Ziel.“

Patientenrelevante Endpunkte müssen klarer gefasst werden

Zudem wird anhand des PFS das Spannungsfeld zwischen klinischer Relevanz und Patientenrelevanz ersichtlich. „Patienten mit metastasierten Tumorerkrankungen sagen normalerweise, dass sie so lange und so gut wie möglich leben wollen“, betonte Dr. Norbert Marschner, niedergelassener Hämatologe/Onkologe in Freiburg. Es gehe Patienten demnach um Gesamtüberleben und um Lebensqualität, und bei beidem spiele das PFS eine Rolle.

Diskussionsbedarf besteht auch bei anderen Endpunkten, nicht zuletzt bei den von Patienten berichteten Endpunkten (Patient-Reported Outcomes, PRO), zu denen unter anderem die Lebensqualität und die Symptome gehören. Für den G-BA betonte Thomas Müller, Leiter der Abteilung Arzneimittel, dass Lebensqualität möglichst durch die betroffenen Patienten selbst eingeschätzt werden sollte und dass dabei breit angelegte Fragebögen wie der SF-36 bevorzugt werden sollten. Müller betonte, dass es dem G-BA nicht darum gehe, durch die Nutzenbewertung Substanzen vom Markt zu drängen. Ziel sei vielmehr, eine nachhaltig finanzierbare Versorgung auf Dauer sicherzustellen und die unterschiedlichen Patienten, Indikationen und Unternehmen fair zu behandeln.

Endpunkte wie Lebensqualität und Symptomatik können für die Industrie jedoch zu einem Problem werden, wenn sich im Rahmen einer Nutzenbewertung herausstellt, dass bestimmte Parameter oder Fragebögen in einzelnen nationalen Märkten anerkannt werden, in anderen dagegen nicht. „Unsere Bitte ist hier konkret, dass wir mehr technische Unterstützung erhalten, zum Beispiel wie symptomatischer Progress (neben dem radiologischen Progress) in klinischen onkologischen Studien erhoben werden soll“, so Kaskel. „Wenn wir wissen, was gefordert ist, können wir das auch weitergeben und dafür sorgen, dass es in den Studienprotokollen berücksichtigt wird.“ Kaskel regte auch an, die Verfahrensordnung des G-BA zu nutzen, um Therapieziele wie z.B. in evidenzbasierten (S3) Leitlinien definiert als indikationsspezifische patientenrelevante Endpunkte definieren zu können. Für die schweren und in der Regel fatal endenden onkologischen Erkrankungen wäre z.B. das „Vermeiden eines Therapiewechsels“ ein sinnvoller Endpunkt für die Nutzenbewertung, weil für spätere Therapielinien in der Regel weniger evidenzgestützte Medikamente zur Verfügung stehen. „Wir bleiben weiterhin im Dialog mit dem G-BA, um gemeinsam onkologische Endpunkte im Sinne der Patienten weiterzuentwickeln.“

Quelle: MSD

Literatur:

(1) Fachsymposium „Patientenrelevante Endpunkte in der Onkologie. Vereinbarkeit von Studienergebnissen und Therapiezielen“, Berlin, 8. Oktober 2015


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