Medizin

Phase-I-Studie: Anhaltendes molekulares Ansprechen mit neuem BCR-ABL-Inhibitor Asciminib bei CML-Patienten mit T315I-Resistenzmutation

Für Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML), die die Resistenzmutation T315I aufweisen, ist nur der Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) Ponatinib als wirksame Therapie zugelassen. Der Mangel an weiteren wirksamen Therapieoptionen resultiert in einer schlechten Prognose. Der selektive BCR-ABL-Inhibitor Asciminib, das erste Mitglied der neuen Wirkstoffgruppe der STAMP (Targeting the BCR-ABL1 Myristoyl Pocket)-Inhibitoren, könnte eine vielversprechende Zukunftsperspektive zur Behandlung von CML-Patienten mit T315I-Mutation bieten. Einer Phase-I-Studie zufolge erreichte etwa jeder zweite der evaluierten CML-Patienten mit T315I-Mutation unter einer Behandlung mit Asciminib ein anhaltendes molekulares Ansprechen (MMR), rund ein Viertel aller Patienten sogar eine tiefe molekulare Remission (MR⁴ oder MR^4,5). Die Ergebnisse der Untersuchung stellte Prof. Dr. Jorge E. Cortes, Augusta, Georgia, USA, im Rahmen einer Oral Presentation bei der virtuellen Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2020 vor (1).

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