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JOURNAL ONKOLOGIE – Artikel

05. März 2013 Editorial

Die CML-Studiengruppe und die MPN-Intergroup als kooperative Verbünde der akademischen Forschung

Myeloproliferative Neoplasien (MPN) sind eine Gruppe von Erkrankungen, die mit genetischen Veränderungen in einer Knochenmarkstammzelle (klonales Ereignis) einhergehen. Bei den MPN steht die unnatürliche Vermehrung von roten Blutkörperchen, Blutplättchen oder Leukozyten im Vordergrund. Zu den MPN zählen die Polycythaemia vera (PV), die essentielle Thrombozythämie (ET), die Primäre Myelofibrose (PMF), die chronische myeloische Leukämie (CML) und einige seltene Erkrankungen wie die Chronische Eosinophilenleukämie (CEL), das Hypereosinophile Syndrom (HES) und die Systemische Mastozytose (SM).

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Die molekulare Aufklärung der Pathogenese der MPN führte zur Entwicklung zielgerichteter Therapien. Das erste Beispiel war Imatinib als selektiver Inhibitor von BCR-ABL für Patienten mit CML. Inzwischen wurden weitere BCR-ABL-Inhibitoren zugelassen und das Spektrum von Imatinib auf die Patienten mit Aktivierung der PDGF-Rezeptoren erweitert. Die Aktivierung des JAK-STAT-Signalweges stellt das wesentliche Ereignis bei BCR-ABL-negativen MPN dar und ist verantwortlich für die klinische Symptomatik. Ruxolitinib wurde als JAK1/2-Inhibitor für Patienten mit PMF zugelassen, weitere Inhibitoren befinden sich in klinischer Prüfung.

Die Beeinflussung des Umgebungsmilieus der Knochenmarkstammzellen durch „Imide“ und immunologisch aktive Substanzen wie Interferon-α bereichern die Therapieoptionen der MPN. Bei Patienten mit ungünstiger Prognose ist nach wie vor die allogene Stammzelltransplantation zu erwägen.

Die rasante Entwicklung der molekular-genetischen Aufklärung und die rasche Verfügbarkeit neuer Therapieoptionen fordert die systematische Erprobung im Rahmen klinischer Studien. Die vorliegende Ausgabe des JOURNAL ONKOLOGIE fasst die aktuellen Kenntnisse für die CML und die MPN zusammen und gibt einen Überblick über die akademische Studienlandschaft in Deutschland.

Hämatologen verschiedener Zentren erarbeiteten innovative Therapieprotokolle, Register und pathophysiologische Studien und tauschen ihre Erfahrungen aus. Die CML-Studiengruppe führt alle an der Therapie der CML Interessierten zusammen und integriert die Studienaktivitäten der Süddeutschen Hämoblastosegruppe (SHG) und der Ostdeutschen Studiengruppe Hämatologie/Onkologie (OSHO). Auf dem Gebiet der MPN werden die Studienaktivitäten durch die Gründung der MPN-Intergroup gebündelt. Im Moment arbeiten hier Studienzentren in Ulm, Mannheim, Minden, Jena, Aachen, Freiburg, Marburg und Leipzig zusammen. Die MPN-Intergroup ist ausdrücklich offen für die Beteiligung weiterer lokaler MPN-Gruppen. Jeder an der Therapie der CML und der MPN Interessierte kann sich bei den in der Tabelle auf Seite 116 genannten Kollegen Auskünfte zu den aufgeführten Studien erhalten. Die Autoren der Beiträge dieses Heftes würden sich über eine breite Beteiligung freuen.


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