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Medizin

01. März 2018 Emicizumab erhält EU-Zulassung für Routine-Prophylaxe von Hämophilie A mit Inhibitoren gegen Gerinnungsfaktor VIII

Die Europäische Kommission hat Hemlibra®▼ zur Routine-Prophylaxe von Blutungen bei Menschen mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen den Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) für alle Altersgruppen zugelassen (1). Die Zulassung des monoklonalen, bispezifischen Antikörpers basiert auf 2 pivotalen Studien (HAVEN 1 und HAVEN 2), die zeigen, dass unter Hemlibra bei einmal wöchentlicher subkutaner Applikation deutlich weniger Blutungen auftreten (2,3).
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"Hämophilie A ist eine schwere Erkrankung, die den Alltag bestimmen und bereits im Kindesalter ein unbeschwertes Leben unmöglich machen kann – das gilt insbesondere für die bisher nur sehr aufwendig zu behandelnde Form mit Inhibitoren gegen Faktor VIII", so Prof. Dr. Hagen Pfundner, Vorstand der Roche Pharma AG. "Umso mehr freut es uns, dass wir diesen Patienten mit Hemlibra nun eine einzigartige Behandlung anbieten können, die eine zuvor nie gezeigte Wirksamkeit mit einer einfachen Anwendung vereint. Der Wirkstoff steht nicht nur medizinisch für einen Neuanfang – vor allem bedeutet Hemlibra für Betroffene und ihre Familien einen großen Schritt in ein nahezu normales Leben."

Hemlibra stellt einen völlig neuen Behandlungsansatz in der Therapie von Menschen mit Hämophilie A dar und unterscheidet sich damit grundlegend von der Substitutionstherapie mit Faktor VIII-Präparaten. Der Antikörper übernimmt die Funktion von FVIII, indem er gleichzeitig sowohl an Gerinnungsfaktor IXa als auch an Gerinnungsfaktor X bindet. In der Folge stellt er die normale Blutgerinnung weitgehend wieder her4 und reduziert so deutlich das Auftreten von Blutungen (2,5). Da es sich um einen Antikörper handelt, wird seine Wirkung dabei nicht durch vorhandene Inhibitoren gegen FVIII beeinträchtigt.

In der Phase-III-Studie HAVEN 1 war die jährliche Rate an behandelten Blutungen unter einer prophylaktischen Therapie mit Hemlibra bei Erwachsenen und Jugendlichen (≥ 12 Jahre) mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen FVIII um 87% geringer als ohne prophylaktische Therapie (Risikorate (RR) 0,13; p < 0,0001) (2). Der Antikörper wurde einmal wöchentlich subkutan verabreicht. In beiden Studienarmen – mit und ohne prophylaktische Therapie – konnten Blutungen bedarfsabhängig mit Bypass-Medikamenten behandelt werden (2).  Der Anteil der Patienten ohne Blutungsereignisse lag unter Hemlibra nach mindestens 24 Wochen bei 62,9% – gegenüber 5,6% im Kontrollarm (2).

In einem Intra-Patienten-Vergleich resultierte die prophylaktische Therapie mit Hemlibra in einer statistisch signifikanten Reduktion der behandelten Blutungen um 79% (Risikorate (RR) 0,21; p = 0,0003) bezogen auf eine zuvor erfolgte prophylaktische Behandlung mit Bypass-Medikamenten. Die Daten wurden in einer nicht-interventionellen Studie (NIS) vor Einschluss in die HAVEN 1-Studie erhoben (6).

Auch bei Kindern (< 12 Jahre) mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen FVIII bestätigte sich die hohe Wirksamkeit der prophylaktischen Behandlung mit Hemlibra. Bei 87% der Teilnehmer wurden keine behandelten Blutungen erfasst (95%-KI: 66,4; 97,2) – so die Ergebnisse einer Interimsanalyse der Phase-III-Studie HAVEN 2 vom Juli 2017 (3). Ein Intra-Patienten-Vergleich (n = 13) der Studie zeigt zudem: Bei Kindern, die zuvor mit einem Bypass-Medikament (entweder bedarfsabhängig oder prophylaktisch) behandelt worden waren, verringerte Hemlibra die Anzahl behandelter Blutungen klinisch relevant um 99% (RR=0,01; 95%-KI: 0,004; 0,044) (3).

Zu den häufigsten unerwünschten Ereignissen, die bei ≥ 10% der Teilnehmer in beiden Studien unter Hemlibra auftraten, zählten Reaktionen an der Einstichstelle, Kopfschmerz und Arthralgie (2,3).

▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden. Bitte melden Sie Nebenwirkungen an die Roche Pharma AG (grenzach.drug_safety@roche.com oder Fax +49 7624/14-3183) oder an das Paul-Ehrlich-Institut (www.pei.de oder Fax: +49 6103/77-1234).

Quelle: Roche

Literatur:

(1) Fachinformation Hemlibra®, Stand: März 2018
(2) Oldenburg J et al. N Engl J Med. 2017; 377: 809-818
(3) Young G, Oral Communication Session, OC 24.1, Hemorrhagic Disorders: Pediatric Aspects, 10.07.2017, ISTH 2017
(4) Sampei Z et al., PLoS One 2013; 8: e57479
(5) Shima M, Hanabusa H, Taki M et al. Long-term safety and efficacy of emicizumab in a phase 1/2 study in patients with hemophilia A with or without inhibitors. bloodadvances (2017) 22(1):1891-99
(6) Oldenburg J, Abstract Symposia Session, 10.07.2017, ISTH 2017


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