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Medizin
26. Juni 2014

EHA 2014: Kann Eltrombopag Blutungen bei Kindern mit Immunthrombozytopenie stoppen?

Ergebnisse einer umfangreichen internationalen Studie über ITP bei Kindern werden auf dem 19. EHA-Kongress von EHA Dr. John Grainger vorgestellt. Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine seltene Kinderkrankheit; fünf von 100.000 Kindern sind davon betroffen. Die meisten Kinder erholen sich rasch ohne Behandlung, doch bis zu 30% leiden noch mit 12 Monaten an dieser Erkrankung. Das Hauptmerkmal von ITP ist die geringe Anzahl Blutplättchen. Blutplättchen sind Blutzellen, die bei der Verhinderung von Blutungen mithelfen. Eine geringe Anzahl dieser Zellen bewirkt Blutungen auch bei kleinsten Verletzungen. Gefährliche bzw. lebensbedrohliche Blutungen sind eher selten, jedoch bei Kindern möglich, und das Risiko bleibt bei einer niedrigen Anzahl Blutplättchen bestehen.

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Mit aktuellen Therapien für ITP wird die Anzahl der Blutplättchen kurzfristig erhöht, doch wiederholte Behandlungen bringen nicht immer das gewünschte Ergebnisse und bringen beträchtliche Nebenwirkungen und Risiken mit sich. Häufig wird in einem chirurgischen Eingriff die Milz entfernt, doch auch dies bringt u. U. keine Abhilfe und die langfristigen Risiken von Infektionen, Blutgerinnseln oder anderen Problemen sind für viele Ärzte und Familien nicht akzeptabel.

Die Behandlung mit Eltrombopag hat sich bei erwachsenen Patienten mit ITP als wirksam erwiesen. Wir beschreiben die bis jetzt umfangreichste klinische Prüfung mit Kindern. Die Studie wurde in 12 Ländern durchgeführt. Alle Patienten waren jünger als 18 Jahre, litten seit mindestens 12 Monate an ITP, hatten mindestens eine erfolglose Behandlung hinter sich und eine sehr niedrige Anzahl Blutplättchen. Die Ergebnisse wurden mit denen einer Behandlung mit Placebos verglichen. Wir beschreiben die Reaktion der Blutplättchen, weniger Blutungen und Sicherheitsdaten.

Quelle: EHA kongress, Abstract: S732


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