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Medizin

12. Oktober 2017
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Patienten mit Polycythaemia vera können länger von einer Therapie mit Ruxolitinib profitieren

Die Behandlung der Polycythaemia vera (PV) kann im klinischen Alltag herausfordernd sein. Anlässlich der Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) berichteten Experten über Erfahrungen und aktuelle klinische Daten zu leitliniengerechten Therapieoptionen: Für PV-Patienten mit Hydroxyurea-Resistenz oder -Intoleranz ist Ruxolitinib (Jakavi®) eine effektive Therapieoption (1-4).
PV: hohe Symptomlast und potenziell lebensbedrohliche Komplikationen

Die PV ist eine seltene myeloproliferative Neoplasie, die durch eine unkontrolliert gesteigerte Hämatopoese charakterisiert ist (1). Neben den sehr vielfältigen und oft unspezifischen Symptomen, die Patienten sehr belasten können, besteht ein hohes Risiko für arterielle und venöse thromboembolische Komplikationen (1). Insbesondere Hochrisiko-Patienten haben eine deutliche verkürzte Lebenserwartung (6).

Wie Dr. Frank Stegelmann, Oberarzt und Leiter der Studienzentrale der Klinik für Innere Medizin III am Uniklinikum Ulm, erläuterte, verfolgt man in der Behandlung der PV primär das Ziel einer Reduktion thromboembolischer Ereignisse. Weitere wichtige Therapieziele sind die Linderung belastender Symptome zur Verbesserung der Lebensqualität sowie eine Verlängerung der Lebenserwartung durch Vermeidung einer Transformation in eine Myelofibrose oder Akute Myeloische Leukämie (1). Ziel ist eine Absenkung des Hämatokrit (Hkt)-Wertes auf < 45%. Acetylsalicylsäure (ASS) wird zumeist vor Phlebotomien als erste Therapieoption eingesetzt, ist jedoch nicht in der Lage, den Hkt zu senken, sondern wirkt lediglich als Aggregationshemmer der Thrombozyten (1). Eine Hkt-Senkung kann kurzfristig z.B. durch Phlebotomien erreicht werden. Mit fortschreitender Behandlungsdauer reichen Phlebotomien oft zur Hkt-Kontrolle nicht aus; in diesem Fall ist eine zytoreduktive Therapie mit Hydroxyurea (HU) angezeigt (1). Allerdings verliert HU bei einem Teil der Patienten seine Wirksamkeit (HU-Intoleranz), ein weiterer Teil spricht generell nicht auf die Therapie an (HU-Resistenz) (7-9).

Die modifizierten ELN-Kriterien definieren eine HU-Intoleranz wie folgt:

- Absolute Neutrophilenzahl < 1,0 x 109/l oder
- Thrombozytenzahl < 100 x 109/l oder
- Hämoglobin < 10 g/dl sowie
- Auftreten von Bein-Ulzera, mukokutanen Manifestationen, gastrointestinalen Symptomen,
- Pneumonitis oder Fieber unter HU-Therapie (8).

Eine HU-Resistenz liegt vor bei:

- Thrombosen oder Blutungen
- Einer unzumutbaren Anzahl von Phlebotomien, um einen Hämatokritwert < 45% zu halten***
- Fehlender Kontrolle krankheitsbedingter Symptome
- Thrombozytenzahlen > 400 x 109/l und/oder Leukozytenzahlen von > 10 x 109/l***
- Fehlender Reduktion der Splenomegalie um > 50%*** (8).
 
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