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Medizin
18. August 2015

Tuberöse Sklerose mit subependymalem Riesenzellastrozytom: Everolimus reduziert das Tumorvolumen

Patienten mit tuberöser Sklerose (TSC) assoziiert mit subependymalem Riesenzellastrozytom, für die ein chirurgischer Eingriff nicht angemessen ist, können altersunabhängig von der Gabe des mTOR-Hemmers Everolimus durch eine deutliche Reduktion des Tumorvolumens profitieren, wie die 3-Jahres-Daten der EXIST-1-Studie bestätigten.

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Die tuberöse Sklerose ist eine komplexe, genetisch bedingte Systemerkrankung, die zur Entstehung meist benigner Tumore in nahezu allen Organen wie Gehirn, Leber, Nieren, Herz, Lunge oder Haut führen kann, erklärte Dr. Christoph Hertzberg, Berlin. TSC zeigt sich oft schon im Säuglings- oder Kindesalter mit subependymalem Riesenzellastrozytom (SEGA), epileptischen Anfällen sowie geistiger Entwicklungsverzögerung, wird aber auch bei Erwachsenen noch diagnostiziert, die oft renale Angiomyolipome aufweisen. Mit dem mammalian target of rapamycin (mTOR)-Inhibitor Everolimus (Votubia®) steht für Patienten mit SEGA assoziiert mit TSC seit 2011 erstmals eine medikamentöse Behandlung zur Verfügung; 2013 wurde die Zulassung auf Kinder unter 3 Jahre ausgedehnt.

Bereits die ersten Ergebnisse der placebokontrollierten, internationalen Phase-III-Studie EXIST-1 mit 117 Patienten zeigten, dass Patienten mit TSC SEGA innerhalb der ersten 3 Monate deutlich auf die Behandlung mit Everolimus ansprachen, sagte Hertzberg: So erreichten 35% der Patienten eine mindestens 50%ige Reduktion des SEGA-Volumens unter Everolimus im Vergleich zu 0% unter Placebo. Die Daten der 3-Jahres-Extensionsphase (1) der Studie bestätigten die Wirksamkeit: hier erzielten 38% der Patienten nach einer Behandlungsdauer von 36 Monaten die SEGA-Ansprechrate (≥ 50% Volumenreduktion). Als häufigste Nebenwirkungen traten Mundschleimhautulzera und Stomatitis auf. Darüber hinaus gebe es Hinweise dafür, dass die Behandlung mit Everolimus auch die epileptische Anfallsfrequenz zu senken vermag. So setzte eine Forschergruppe um Krueger (2) das Medikament zur Behandlung refraktärer Epilepsien bei 20 Patienten mit TSC ein und konnte nach 12 Wochen bei 15 Patienten eine signifikante Reduktion der Anfallshäufigkeit verzeichnen. Hertzberg rief dazu auf, prä- und perinatal diagnostizierte TSC-Fälle an ihn zu melden (christoph.hertzberg@vivantes.de), damit diese in die prospektive Langzeitstudie EPISTOP zur Auswertung klinischer und molekularer Biomarker der Epilepsieentstehung in einem genetischen Modell des Epilepsie-Tuberöse Sklerose-Komplexes eingehen könnten.

Susanne Pickl

Quelle: Novartis Oncology Symposium „mTOR-Inhibitoren bei TSC“ am 23. April 2015 in Dresden im Rahmen der 9. Dreiländertagung der Deutschen und Österreichischen Gesellschaft für Epileptologie (DGfE) sowie der Schweizerischen Liga gegen Epilepsie.

Literatur:

(1) Franz DN et al., Lancet Oncol 2014; 15:1513-1520.
(2) Krueger DA et al., Ann of Neurology 2013 (accepted article)


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