Montag, 18. Januar 2021
Navigation öffnen
Anzeige:
Xospata
 
Medizin

29. Januar 2019 M. Gaucher: 8-Jahresdaten zeigen klinisch relevante Verbesserungen durch Eliglustat

Die Langzeittherapie mit Eliglustat führt zu langfristiger Verbesserung viszeraler und hämatologischer Parameter, einer dauerhaften Normalisierung der Knochendichte und Verbesserung der Lebensqualität. Schwer betroffene Patienten scheinen dabei am meisten zu profitieren.
Anzeige:
Darzalex
Darzalex
 
Eliglustat (Cerdelga®) ist die erste und einzige orale Erstlinientherapie für erwachsene Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (1). Wie aktuelle Langzeitdaten der Phase-II-Studie zeigen, blieben die initial erreichten Verbesserungen auch über einen Zeitraum von 8 Jahren stabil oder konnten noch weiter ausgebaut werden (2,3). Alle Patienten erreichten mind. 3 der 4 Langzeit-Therapieziele – wobei die Patienten mit den schlechtesten Ausgangswerten am meisten von einer Langzeittherapie mit Eliglustat profitierten (3).

Neben einer signifikanten Verbesserung von Milz- und Lebervolumen, Hämoglobinwert und Thrombozytenzahl konnte über einen Zeitraum von 8 Jahren auch eine dauerhafte Stabilisierung oder Normalisierung der Knochendichte erreicht werden (3). Eliglustat erwies sich nicht nur als langfristig wirksam, sicher und verträglich, auch die Lebensqualität der Patienten mit M. Gaucher verbesserte sich: War der SF36-Score zu Beginn der Studie noch in 6 von 8 Kategorien unterdurchschnittlich, so normalisierte er sich innerhalb von 8 Jahren in allen Bereichen (3).

Quelle: Sanofi

Literatur:

(1) Fachinformation Cerdelga®, Stand 11/2018.
(2) Lukina E et al. Blood 2010;116:893-9.
(3) Lukina E et al. Am J Hematol 2019;94(1):29-38.


Anzeige:
Keytruda Lunge
Keytruda Lunge

Stichwörter

Sie können folgenden Inhalt einem Kollegen empfehlen:

"M. Gaucher: 8-Jahresdaten zeigen klinisch relevante Verbesserungen durch Eliglustat"

Bitte tragen Sie auch die Absenderdaten vollständig ein, damit Sie der Empfänger erkennen kann.

Die mit (*) gekennzeichneten Angaben müssen eingetragen werden!

Die Verwendung Ihrer Daten für den Newsletter können Sie jederzeit mit Wirkung für die Zukunft gegenüber der Medical Tribune Verlagsgesellschaft mbH - Geschäftsbereich rs media widersprechen ohne dass Kosten entstehen. Nutzen Sie hierfür etwaige Abmeldelinks im Newsletter oder schreiben Sie eine E-Mail an: info[at]rsmedia-verlag.de.


ASH 2020
  • Phase-III-Studie ASCEMBL bei resistenten/intoleranten Patienten mit CML: STAMP-Inhibitor Asciminib deutlich effektiver als TKI Bosutinib
  • Ruxolitinib-resistente/-intolerante MF-Patienten profitieren im klinischen Alltag möglicherweise von einer Rechallenge
  • Real-world-Daten zu PV: Rechtzeitige Umstellung von HU auf Ruxolitinib wirkt möglicherweise Anstieg thromboembolischer Ereignisse entgegen
  • 5-Jahres-Daten der RESPONSE-2-Studie: Überlegenheit von Ruxolitinib gegenüber BAT im Langzeitverlauf bestätigt
  • Phase-I-Studie: Anhaltendes molekulares Ansprechen mit neuem BCR-ABL-Inhibitor Asciminib bei CML-Patienten mit T315I-Resistenzmutation
  • Patienten mit ITP sind emotional erheblich belastet
  • r/r DLBCL: Vielversprechende erste Daten zur CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlecleucel in Kombination mit Ibrutinib
  • r/r FL: CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlecleucel wirksam und sicher
  • Myelofibrose: Ruxolitinib-Startdosis von 10 mg 2x tägl. auch bei initial niedriger Thrombozytenzahl sicher anwendbar
  • Phase-III-Studie REACH3: Ruxolitinib bei chronischer steroidrefraktärer oder steroidabhängiger GvHD wirksamer als die beste verfügbare Therapie