Hämatologie | Beiträge ab Seite 4

Acalabrutinib ist seit 2020 in der Europäischen Union für die kontinuierliche Erstlinientherapie sowie die rezidivierte/refraktäre CLL zugelassen. Mit den Zulassungserweiterungen 2025 kamen die zeitlich begrenzte CLL-Therapie sowie neue Einsatzmöglichkeiten in der Erstlinie und in der rezidivierten/refraktären Situation beim MCL hinzu. In einem von AstraZeneca veranstalteten Update wurden nun aktuelle ASH-Daten und Langzeitupdates eingeordnet.

Die S3-TTP-Leitlinie wurde aufgrund der Seltenheit der Erkrankung und der häufig interdisziplinären Behandlung entwickelt, um eine möglichst einheitliche und wissenschaftlich fundierte Diagnostik sowie Therapie der thrombotisch thrombozytopenischen Purpura (TTP) zu gewährleisten [1]. Ziel der Leitlinie (LL) ist es, evidenzbasierte Handlungsempfehlungen bereitzustellen, die eine schnelle und koordinierte Notfallversorgung, sowie eine gerechte, effiziente und kostengünstige Nutzung aller Behandlungsoptionen und eine einheitliche Nachsorge ermöglichen. Dazu sollen praktische Empfehlungen, einschließlich Tabellen und Flussschemata, die flächendeckende Anwendbarkeit und Akzeptanz fördern. Weitere Materialien wie Lang- und Kurzversionen, eine Kurzinformation für Fachpersonal, eine Übersicht über Kompetenzzentren und Speziallabore in Deutschland, ein Report sowie Patientenversionen sind ebenfalls im AWMF-Portal unter „AWMF Leitlinienregister“ zu finden. Ein Amendment der LL ist zeitnah geplant. Der vorliegende Artikel soll die zentralen Aussagen und Empfehlungen kurz zusammenzufassen.

Eine Blutstammzellenspende kann das Leben von Leukämie-Betroffenen retten. Medikamente lösen Blutstammzellen des Spenders aus dem Knochenmark, so dass sie für die Spende aus dem Blut gewonnen werden können. Eine Pilotstudie liefert nun Hinweise, dass körperliche Belastung die Stammzellenspende gezielt unterstützen könnte [1].

Vom 16.-18. April 2026 fand in Prag, Tschechien, das 7. European Myeloma Network (EMN) Meeting statt. Das Programm adressierte wichtige Fragen zum Multiplen Myelom (MM), wie u.a. diagnostische und klinische Herausforderungen und aktuelle Therapien. Neben innovativen Maßnahmen und der Zukunft der MM-Forschung, einschließlich der Rolle der Künstlichen Intelligenz (KI) bei der Studienkonzeption, wurden zudem Behandlungsansätze für Patient:innen mit rezidiviertem und refraktärem MM (RRMM) diskutiert.

Wenn bei Kindern eine akute lymphatische Leukämie (ALL) diagnostiziert wird, kommt es auf jedes Detail an. Am UKW werden künftig Proben aus ganz Deutschland genetisch analysiert, um die Erkrankung genauer zu klassifizieren. Die genetische Diagnostik stellt sicher, dass die jungen Patient:innen entsprechend ihres individuellen Krankheitsprofils behandelt werden. Dadurch verbessern sich Heilungschancen und Langzeitfolgen können drastisch reduziert werden. Neben der Routinediagnostik erforscht das Institut für Klinische Genetik und Genommedizin am UKW neue Methoden, um Leukämien noch besser zu verstehen. Dabei kommen zunehmend KI-gestützte Verfahren zum Einsatz.

Das Multiple Myelom (MM) ist mit einer geschätzten, altersstandardisierten Inzidenz von 6,9 Neuerkrankungen auf 100.000 Einwohner in 2024 die zweithäufigste hämatologische Neoplasie [1]. Aus der Vorstufe einer monoklonalen Gammopathie unklarer Signifikanz (MGUS) entsteht über ein asymptomatisches Smoldering Multiples Myelom (SMM) eine symptomatische Erkrankung. In einer beispiellosen Entwicklung der medikamentösen Therapieoptionen mit mehr als 10 Neuzulassungen in den vergangenen 5 Jahren hat sich die Behandlung in der Erstlinie und im Rezidiv in den vergangenen Jahren nochmals substanziell verändert. Die European Hematology Association (EHA) hat gemeinsam mit dem European Myeloma Network (EMN) 2025 eine aktualisierte Leitlinie zur Diagnostik und Therapie des MM herausgegeben, in der die rasanten Entwicklungen insbesondere neuer immuntherapeutischer Strategien und deren Integration in frühere Therapielinien berücksichtigt wird [2]. Zuvor war 2021 die letzte Vorgängerversion der Leitlinie erschienen [3].

Wissenschaftler:innen vom Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ) und dem Stammzell-Institut HI-STEM* haben einen zentralen Mechanismus entschlüsselt, der zum Therapieversagen bei der akuten myeloischen Leukämie (AML) beiträgt. Sie zeigen, dass es nicht nur einen, sondern vier unterschiedliche Subtypen von Leukämie-Stammzellen gibt. Diese Vielfalt könnte erklären, warum eines der wichtigsten AML-Medikamente bei manchen Patient:innen nicht ausreichend wirkt oder im Verlauf seine Wirksamkeit verliert – mit der Folge, dass die Leukämie zurückkehrt. Die Entdeckung schafft eine wichtige Grundlage für präzisere und langfristig erfolgreichere Behandlungsstrategien, die Resistenzmechanismen gezielt überwinden könnten.

Die histologische Transformation vom Follikulären Lymphom (FL) zum aggressiven diffusen großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) stellt ein kritisches Ereignis im Krankheitsverlauf dar und ist mit einer deutlich reduzierten Überlebenszeit assoziiert. Während Rituximab nachweislich die Transformationsrate senkt, fehlten bislang robuste Real-World-Daten zum Anti-CD20-Antikörper der dritten Generation, Obinutuzumab. Eine große retrospektive Kohortenstudie aus Israel liefert nun Evidenz aus der klinischen Routine.

Die randomisierte Phase-III-Studie TRANSFORM liefert erstmals Daten aus einer großen kontrollierten Studie zur prognostischen Bedeutung der zirkulierenden Tumor-DNA (ctDNA) beim rezidivierten oder refraktären großzelligen B-Zell-Lymphom (LBCL). Die Ergebnisse zeigen, dass die gegen CD19 gerichtete CAR-T-Zelltherapie mit Lisocabtagen maraleucel (Liso-cel) eine tiefere und dauerhaftere molekulare Remission erzielt als die Standardtherapie mit Salvage-Immunchemotherapie, Hochdosis-Chemotherapie und autologer Stammzelltransplantation (ASCT).

Forschende der Universität zu Köln zeigen, dass das Schlüsselprotein cFLIP für die Regulierung des programmierten Zelltods in Lymphomzellen entscheidend ist. Sie geben Einblicke in die Mechanismen, mit denen diese Krebsart den Zelltod umgeht. Das Ergebnis könnte neue Therapiemöglichkeiten für Patient:innen eröffnen, die auf bisherige Behandlungsoptionen nicht ansprechen [1].

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat die Zulassung für die Kombination aus Decitabin, Cedazuridin und Venetoclax zur Therapie von Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), für die eine Standard-Induktionschemotherapie nicht in Frage kommt, empfohlen. Im Falle einer Zulassung erweitert sich damit die Indikation der Kombination aus Decitabin und Cedazuridin, die seit September 2023 bereits als Monotherapie für Erwachsene mit neu diagnostizierter AML, für die eine Standard-Induktionschemotherapie (SIC) nicht in Frage kommt, zugelassen ist.

Die Europäische Kommission hat Belumosudil eine bedingte Marktzulassung zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Krankheit (cGvHD) erteilt. Die orale Therapie zeigt ein klinisch relevantes, anhaltendes Ansprechen bei zugleich günstigem Sicherheitsprofil.

Im Rahmen des Online-Seminars „expanda Hämophilie und Hämostase" referierte Dr. Carmen Escuriola-Ettingshausen, Fachärztin für Kinder- und Jugendmedizin in der Praxisgemeinschaft am Hämophilie-Zentrum Rhein Main (HZRM) in Frankfurt, über aktuelle Entwicklungen bei der Von-Willebrand-Erkrankung. In diesem Video gibt sie einen Überblick über den Stand der internationalen Leitlinien und stellt neue Studiendaten zur Langzeitprophylaxe mit plasmatischen und rekombinanten Von-Willebrand-Faktor-Konzentraten vor.

Mit der steigenden Verfügbarkeit von CAR-T-Zelltherapien wächst auch das Interesse an den beobachteten Nutzen-Risiko-Profilen aus der Versorgungsforschung. Da klinische Head-to-Head-Studien fehlen, können Real-World-Daten wichtige Einblicke für Therapieentscheidungen liefern, so die Einschätzung von Dr. med. Gabriel Brisou, Hämatologe in Marseille, Frankreich.

Die Therapielandschaft der Chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) wird maßgeblich durch zielgerichtete Wirkstoffe geprägt – darunter Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitoren (BTKi), der BCL2-Inhibitor Venetoclax sowie Anti-CD20-Antikörper –, die chemotherapiefreie Behandlungsregime sowohl in der Erstlinie als auch im Rezidiv ermöglichen. Diese Substanzen kommen in zeitlich begrenzten Kombinationstherapien zum Einsatz und werden in unterschiedlichen Regimen angewendet. Trotz dieser verfügbaren Kombinationstherapien behält die kontinuierliche Behandlung mit BTKi der zweiten Generation, wie Zanubrutinib, einen zentralen Stellenwert. Frau Ulrike Nitschke, Hämatologin am Krankenhaus Martha-Maria Halle-Dölau, verweist im Interview auf die Vorteile einer BTKi-Dauertherapie: ihre hohe Wirksamkeit und ihre insgesamt gute Verträglichkeit.

Eine neue Analyse der Phase-III-Studie AMPLIFY, kürzlich vorgestellt auf dem Annual Meeting der American Society of Hematology (ASH) 2025, zeigt: Das zeitlich begrenzte Therapieregime aus Acalabrutinib und Venetoclax mit oder ohne Obinutuzumab (AV bzw. AVO) verlängert bei therapienaiven Patient:innen mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) die Zeit bis zur Folgetherapie (TTNT) gegenüber dem Vergleichsarm [1].

In der Behandlung des metastasierten Kolorektalkarzinoms (mCRC) steht eine konsequente Molekulardiagnostik und eine biomarkergestützte Therapie, abhängig von der Primärtumorlokalisation im Fokus internationaler und nationaler Leitlinienempfehlungen [1-3]. Wie diese Empfehlungen in Deutschland umgesetzt werden und welchen Einfluss dies auf den Therapieerfolg haben kann, zeigen aktuelle Daten der Registerstudie AIO-KRK-0424/ass [4]. Speziell für die Zweitlinie bei BRAF^V600E-mutiertem mCRC stützen zudem Phase-III- und prospektive Real-World-Daten für die duale zielgerichtete Kombination aus dem BRAF-Inhibitor Encorafenib + Cetuximab einen leitliniengerechten Therapieansatz [5, 6].

Das gegen das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) gerichtete Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC) Belantamab-Mafodotin zeigte in 2 Phase-III-Studien ein signifikant verlängertes progressionsfreies Überleben (PFS) im Head-to-Head-Vergleich mit Standard-Triplet-Therapien für das rezidivierte oder refraktäre Multiple Myelom (RRMM).

Ältere Patient:innen mit klassischem Hodgkin-Lymphom (cHL) haben im Vergleich zu jüngeren Menschen häufig schlechtere Behandlungsergebnisse. Ursache sind vor allem Begleiterkrankungen und funktionelle Einschränkungen, die die Verträglichkeit intensiver Chemotherapien beeinträchtigen. Eine retrospektive Studie zeigte nun, dass Standardtherapien auch bei älteren Patient:innen gute Resultate erzielen können und dass das Lebensalter allein kein ausreichendes Kriterium für Therapieentscheidungen ist.