Journal Onkologie

Hämatologie

Überblick

Hämatologie

Was ist Hämatologie? Die Hämatologie (altgriech. haima=Blut, logos=Lehre) ist die Lehre der Blutkrankheiten und des blutbildenden Systems. Hämatologie (als Facharztdisziplin oft gepaart mit Onkologie) ist als Teilgebiet der Inneren Medizin ein interdisziplinäres Gebiet: Einerseits gibt es benigne (gutartige) Bluterkrankungen, die vom Hausarzt/Allgemeinmediziner behandelt werden können (z.B. Eisenmangelanämie, Blutgerinnungsstörungen). Andererseits gehört die Therapie maligner Bluterkrankungen (z.B. Leukämien) in die Hände eines auf die Behandlung spezialisierten Hämatologen/Onkologen.
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Somatische Calreticulin-Mutationen (mutCALR) sind bekannte Treibermutationen bei BCR::ABL1-negativen myeloproliferativen Neoplasien (MPN) [1]. Klinisch weisen die betroffenen Patient:innen meist das Bild einer essentiellen Thrombozythämie (ET) oder Myelofibrose (MF) auf. Der First-in-class Antikörper INCA33989, der ausschließlich an mutiertes Calreticulin bindet, zeigt im Phase-I-Setting eine vielversprechende Aktivität bei Erkrankten mit Resistenz oder Intoleranz gegen andere ET-Therapien – bei gleichzeitig guter Verträglichkeit [2]. Die Daten wurde als Late Breaking Abstract beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2025 vorgestellt [2].
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EHA 2025

Anti-CD25-Antikörper reduziert GVHD und Mukositis nach Stammzelltransplantation

Methotrexat (MTX) stellt bislang einen zentralen Baustein in der Prophylaxe der Graft-versus-Host-Erkrankung (GVHD) nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) dar. Die Anwendung von MTX ist jedoch mit unerwünschten Nebenwirkungen wie einer verzögerten hämatopoetischen Regeneration und oraler Mukositis assoziiert. Im Rahmen des Kongresses der European Hematology Association (EHA) 2025 wurden nun Studienergebnisse präsentiert, in denen die Wirksamkeit und Sicherheit eines humanisierten, monoklonalen Anti-CD25-Antikörpers als Alternative zu MTX zur GVHD-Prophylaxe bei Patient:innen untersucht wurde, die zuvor eine CAR-T-Therapie und anschließend eine HSCT erhalten hatten [1].
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Hämatologie
EHA 2025

Maribavir hochwirksam bei Infektionen mit dem Cytomegalievirus

Maribavir (MBV) ist ein orales antivirales Medikament, das in Europa zur Behandlung refraktärer oder resistenter Cytomegalievirus-(CMV-)Infektionen oder -Erkrankungen nach hämatopoetischer Zelltransplantation (HCT) zugelassen ist. Auf der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2025 wurden retrospektive Praxisdaten aus Transplantationszentren zur Anwendung von Maribavir vorgestellt.
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EHA 2025

CAR-T-Zell-Therapie mit Obe-cel bei Erwachsenen mit r/r B-ALL: Schlüsselfaktoren für längeres Überleben identifiziert

Die 41BB-ζ CD19-gerichtete CAR-T-Zell-Therapie mit Obecabtagen autoleucel (Obe-cel) hatte in der zulassungsrelevanten Phase-Ib/II-FELIX bei erwachsenen Erkrankten mit rezidivierter oder refraktärer B-Zell-akuter lymphatischer Leukämie (r/r B-ALL) anhaltende Remissionen bei einer geringen Rate an hochgradiger Immuntoxizität gezeigt [1]. In den USA ist Obe-cel in diesem Setting bereits zugelassen, in der EU wurde die Zulassung empfohlen. In einer bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) vorgestellten Untersuchung wurden – basierend auf den FELIX-Daten – klinische Faktoren evaluiert, die den Behandlungserfolg mit Obe-cel vorhersagen können [2]. Dadurch sollte geklärt werden, ob und unter welchen Bedingungen die CAR-T-Zell-Therapie als definitive Behandlung ohne nachfolgende Transplantation eingesetzt werden könnte.
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EHA 2025

Elranatamab-Kombination zeigt hohe Ansprechraten bei NDMM

Der bispezifische BCMA-CD3-Antikörper Elranatamab induzierte in der MagnetisMM-3-Studie bei Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom (RRMM) ein tiefes und dauerhaftes Ansprechen [1]. Auf der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2025 wurden nun erste Ergebnisse der MagnetisMM-6-Studie vorgestellt, in der eine Kombinationstherapie mit Elranatamab im Vergleich zu einer etablierten Standardtherapie bei Patient:innen mit neu diagnostiziertem multiplem Myelom (NDMM), die nicht für eine Transplantation infrage kommen, untersucht wird [2].
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EHA 2025

Neuer Anti-CD38-Antikörper zeigt in Phase-II-Studie hohe Wirksamkeit bei vorbehandelter ITP

Der in klinischer Entwicklung befindliche Anti-CD38-Antikörper CM313 erhöht bei Erkrankten mit persistierender oder chronischer Immunthrombozytopenie (ITP), bei denen nach initialem Ansprechen auf eine Standard-Erstlinienbehandlung die Kortikosteroidtherapie versagt hatte oder ein Rückfall aufgetreten war, schnell und nachhaltig die Thrombozytenspiegel im Blut – bei guter Verträglichkeit. Das sind die Ergebnisse einer randomisierten, placebokontrollierten Phase-II-Studie aus China, deren Daten als Late Breaking Abstract bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2025 vorgestellt wurden [1].
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Aktuelles
EHA 2025

Ermutigende Wirksamkeit von Pirtobrutinib in Kombination mit Glofitamab beim r/r MCL nach BTKi-Vortherapie

Die laufende Phase-II-Studie GoldiLox untersucht bei Erkrankten mit rezidiviertem/refraktärem Mantelzell-Lymphom (r/r MCL), die mit einem kovalenten Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) vorbehandelt waren, verschiedene Dosierungsstrategien der Kombination aus dem nicht-kovalenten [reversiblen] BTKi Pirtobrutinib und dem CD20xCD3 T-Zell-Engager Glofitamab. Positive Interimsdaten der ersten 16 Patient:innen der Studie wurden beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2025 vorgestellt [1].
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EHA 2025

Therapie mit Pivekimab sunirin hochwirksam bei Blastischer plasmazytoider dendritischer Zellneoplasie (BPDCN)

BPDCN ist eine seltene und klinisch aggressive hämatologische Erkrankung, die vor allem die Haut, das Knochenmark und die Lymphknoten befällt. Charakteristisch ist eine starke Überexpression von CD123 (IL-3Rα) auf den BPDCN-Blasten, wodurch dieser Rezeptor ein therapeutisches Ziel darstellt. Pivekimab sunirin (PVEK) ist ein First-in-Class-Antikörper-Wirkstoff-Konjugat, das gezielt an CD123 bindet. Auf dem Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2025 wurden erste Ergebnisse der CADENZA-Studie präsentiert, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von PVEK untersucht wurden.
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EHA 2025

Myelofibrose mit Anämie: Momelotinib erzielt bessere Ergebnisse hinsichtlich Transfusionsunabhängigkeit

Wer für seine anämischen Patient:innen mit Myelofibrose (MF) auf lange Sicht die besten Ergebnisse erreichen möchte, sollte sein Augenmerk möglicherweise auf den Erhalt der Transfusionsunabhängigkeit (TI) richten. Dies legt eine neue Post-Hoc-Analyse der Phase-III-Studie SIMPLIFY-1 nahe, die auf der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2025 vorgestellt wurde (1). Bessere Ergebnisse in Bezug auf die TI erzielte hier der JAK-Inhibitor Momelotinib gegenüber Ruxolitinib. Die TI erwies sich dabei als der stärkste Prädiktor für das Überleben unter Momelotinib. Das deutet darauf hin, dass dieser Endpunkt bei anämischen Patienten mit MF vorrangig beachtet werden sollte, um die langfristigen Ergebnisse zu optimieren.
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EHA 2025

CMML: iCPSS-basiertes Modell optimiert Timing der allogenen Stammzelltransplantation und verlängert so das Überleben

Die allogene Stammzelltransplantation (allo-SCT) stellt bislang die einzige kurative Therapieoption für Patient:innen mit chronischer myelomonozytärer Leukämie (CMML) dar. Wann der optimale Zeitpunkt für die Transplantation gewählt werden sollte, ist jedoch weiterhin unklar — eine zentrale Fragestellung, die sich aufgrund ethischer und logistischer Hürden bislang nicht in randomisierten Studien untersuchen ließ. Eine große retrospektive Analyse liefert nun Hinweise, dass ein auf dem Internationalen CMML-Prognose-Scoring-System (iCPSS) basierendes Entscheidungsunterstützungssystem (CDSS) den Zeitpunkt der allo-SCT individuell optimal bestimmen und dabei die Lebenserwartung der Betroffenen verbessern kann. Die Ergebnisse wurden auf der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2025 präsentiert [1].
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EHA 2025

RRMM mit extramedullärer Manifestation: Kombi aus 2 bispezifischen Antikörpern zeigt vielversprechende Aktivität

Erkrankte mit rezidiviertem/refraktärem Multiplen Myelom (RRMM) und extramedullärer Manifestation (EMD) sprechen schlecht auf Standardtherapien an und haben eine ungünstige Prognose. Nun konnte die Kombination aus den beiden bispezifischen Antikörpern Teclistamab und Talquetamab, die mit dem B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) und GPRC5 unterschiedliche Zielstrukturen auf Myelomzellen adressieren, in der Phase-II-Studie RedirecTT-1 hohe und anhaltende Ansprechraten bei handhabbarem Sicherheitsprofil erzielen [1]. Damit könnte ein hoher medizinischer Bedarf in dieser schwer behandelbaren Population mit RRMM und EMD adressiert werden. Die Daten wurden beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2025 als Late Breaking Abstract vorgestellt.
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EHA 2025

Vor allogener Transplantation die Frailty der Erkrankten korrekt einschätzen

Der Grad einer potentiellen Gebrechlichkeit von Erkrankten – die Frailty – hat einen wesentlichen Einfluss auf den Outcome nach einer allogenen Stammzelltransplantation (allo-SCT), sodass deren korrekter Bewertung vor der Transplantation eine entscheidende Rolle zukommt. Beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2025 bestätigte eine als Late Breaking Abstract vorgestellte prospektive Studie die Verlässlichkeit und zeitsparende Anwendung des „Hematopoietic Cell Transplantation Frailty Scale“ bei der Klassifizierung der Patient:innen. Sie untermauerte außerdem erneut, dass Frailty einen negativen prädiktiven Faktor bei einer allo-SCT darstellt, und zwar in jedem Lebensalter [1].
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EHA 2025

RR Multiples Myelom: CAR-T-Zell-Produkt Anito-cel zeigt im Phase-II-Setting hohe Wirksamkeit bei günstigem Sicherheitsprofil

Anitocabtagen autoleucel (Anito-cel) ist eine neuartige CAR-T-Zelltherapie, die bei Erkrankten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom (RRMM) klinisch geprüft wird. Bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2025 stellte Prof. Gurbakhash Kaur vom Mount Sinai Health System in New York, NY, USA, aktuelle Daten der laufenden Phase-II-Zulassungsstudie iMMagine-1 vor, die die Wirksamkeit und das günstige Sicherheitsprofil des CAR-T-Zell-Produkts demonstrieren [1].
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EHA 2025

CLL: Transkriptionelle Umprogrammierung im Apoptose-Signalnetzwerk bei Venetoclax-Resistenz

Die Therapielandschaft bei der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) wird durch zielgerichtete Substanzen wie Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitoren (BTKi) und BCL2-Inhibitoren wie Venetoclax geprägt. Für Hochrisiko-Patient:innen, die Resistenzen gegen beide Substanzklassen aufweisen, besteht ein hoher Bedarf an neuen Therapieoptionen. US-amerikanische Forschende unter Federführung des MD Anderson Cancer Centers in Houston, TX, USA, spürten die genetischen Veränderungen auf, die mit der Resistenzentwicklung gegen Venetoclax bei der doppelt-resistenten CLL assoziiert waren, und lieferten präklinische Daten zu einem neuen Inhibitor aus der Substanzklasse der PROTAC (Proteolysis-Targeting Chimeras), der diese Veränderungen auf Proteinebene gezielt adressiert. Die spannenden Daten wurden als Late Breaking Abstract bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2025 vorgestellt [1].
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EHA 2025

SMM: Meta-Analyse zeigt signifikanten Nutzen einer frühzeitigen Behandlung

Das Smoldering Multiple Myelom (SMM) ist eine asymptomatische Vorstufe des multiplen Myeloms (MM). Es gibt nun Hinweise, dass eine frühzeitige Therapie das Fortschreiten der Erkrankung in ein symptomatisches MM verzögern und das Outcome, insbesondere bei Hochrisikopatient:innen, verbessern kann. Daten dazu wurden auf der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2025 vorgestellt (1).
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EHA 2025

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie: Selbstapplikation von Crovalimab wohl ohne Nachteile

Keine Medikationsfehler, stabile Krankheitskontrolle über 2 Jahre, und die meisten Patient:innen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) empfinden es als Entlastung: Der Antikörper Crovalimab (Crova) richtet sich – wie Eculizumab (Ecu) – gegen den Komplementfaktor C5. Zu den Unterschieden zählt, dass er subkutan verabreicht werden kann. Und das gelang vielen Teilnehmenden auch selbstständig, so das Ergebnis der randomisierten Phase-III-Studie COMMODORE 2, die auf der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2025 vorgestellt wurde (1).
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EHA 2025

Polatuzumab Vedotin in Kombination mit Rituximab und Gemcitabin/Oxaliplatin als Option beim r/r DLBCL

Das diffus-großzellige B-Zell-Lymphom (DLBCL) kann sowohl in der Erstlinie als auch in der rezidiviert/refraktären Situation (hier bei fehlender Transplantations-Option) mit dem Antikörper-Toxin-Konjugat Polatuzumab Vedotin behandelt werden. Im Rezidiv ist die Kombination mit Rituximab und Bendamustin vorgesehen. Das ist jedoch nicht unproblematisch, da Bendamustin T-Zell-toxisch ist und dadurch die Möglichkeiten für künftige Therapien etwa mit CAR-T-Zellen einschränkt. In der globalen Phase-III-Studie POLARGO, die auf der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2025 vorgestellt wurde, wurden 270 Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem (r/r) DLBCL, die nicht für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet waren, randomisiert. Sie erhielten eine Kombination aus bis zu 8 Zyklen aus Rituximab, Gemcitabin und Oxaliplatin entweder alleine oder mit Polatuzumab Vedotin (1).
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EHA 2025

RRMM: Selinexor-basierte Kombinationen optimal in der Therapiesequenz nutzen

Behandlungsregime mit dem XPO1-Inhibitor Selinexor, speziell die Kombinationsbehandlung mit Bortezomib und Dexamethason (SVd), hat beim rezidivierten/refraktären Multiplen Myelom (RRMM) inzwischen einen festen Platz in Therapieralgorithmen und internationalen Behandlungsleitlinien. Möglicherweise lassen sich die Gesamtergebnisse der Behandlung von Erkrankten mit RRMM noch weiter verbessern, wenn Sequenztherapien optimiert werden und die T-Zell-sparende Aktivität von Selinexor besser genutzt wird. Das betonten Expert:innen bei einem Symposium von Menarini Stemline im Rahmen der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2025.
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