Hämatologie | Beiträge ab Seite 50

Überblick04.08.2025

Hämatologie: Komplexes Fachgebiet der Inneren Medizin

Die Hämatologie (von altgriech. haima = Blut und logos = Lehre) ist das medizinische Fachgebiet, welches sich mit Erkrankungen des Blutes sowie der blutbildenden und lymphatischen Organe befasst. Als Teilgebiet der Inneren Medizin ist sie eng mit anderen Disziplinen wie der Onkologie, Immunologie, Transfusionsmedizin und Infektiologie vernetzt. Das Spektrum hämatologischer Erkrankungen reicht von häufigen benignen Störungen – etwa Eisenmangelanämie, Thalassämien oder Gerinnungsstörungen wie der von-Willebrand-Erkrankung – bis hin zu malignen Neoplasien wie akuten und chronischen Leukämien, malignen Lymphomen oder dem Multiplen Myelom. Während unkomplizierte Formen gutartiger Bluterkrankungen oft hausärztlich behandelt werden können, erfordern komplexe oder bösartige hämatologische Erkrankungen die Expertise spezialisierter Fachärzt:innen für Hämatologie und Onkologie [1].

5-Jahres-Daten aus ATHENA-MONO: Rucaparib als Erstlinien-Erhaltungstherapie beim OC III/IV – unabhängig von HRD- und BRCA-Status

Die präzisionsmedizinische Ovarialkarzinomtherapie erfordert Evidenz, die das Spektrum relevanter genetischer Marker im realitätsnahen Setting widerspiegelt.^1,2 Die auf dem Kongress der European Society for Medical Oncology (ESMO) 2025 vorgestellten 5-Jahres-Daten aus ATHENA-MONO tragen diesem Bedarf Rechnung und zeigen: Der PARP-Inhibitor Rucaparib, zugelassen als Monotherapie zur Erstlinien-Erhaltungstherapie, verlängert bei neudiagnostiziertem fortgeschrittenem Ovarialkarzinom das progressionsfreie Überleben (PFS) gegenüber Placebo signifikant – über alle Subgruppen und unabhängig vom Status der homologen Rekombinationsdefizienz (HRD) und BRCA-Mutation.^3,4

Studienergebnisse deuten auf hohe Wirksamkeit und Verträglichkeit von Belantamab mafodotin + VRd beim NDMM hin

In der Phase-I-Studie DREAMM-9 wurde die Kombination aus Belantamab mafodotin (Belamaf) mit dem derzeitigen Standard of care (Bortezomib + Lenalidomid + Dexamethason, VRd) bei Patient:innen mit neu diagnostiziertem Multiplen Myelom (NDMM), die nicht für eine Stammzelltransplantation in Frage kommen, untersucht. Es zeigten sich vielversprechende Ansprechraten mit einer hohen Rate an MRD (minimal residual disease)-Negativität, was auf ein tiefes Ansprechen hinweist (1). Gegenüber der DREAMM-2-Studie wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet. Die Studie läuft derzeit noch, um weiterhin die Sicherheit und Wirksamkeit der verschiedenen Dosierungen von Belamaf in Kombination mit VRd zu untersuchen.

r/r B-Zell-NHL: Erneute Mosunetuzumab-Behandlung ist wirksam und gut verträglich

Auf dem EHA-Kongress wurden Daten einer Studie vorgestellt, die gezeigt haben, dass eine erneute i.v.-Monotherapie mit Mosunetuzumab bei stark vorbehandelten Patient:innen mit rezidiviertem/refraktärem Non-Hodgkin-Lymphom (r/r NHL), die initial bereits eine komplette Remission (CR) unter einer Mosunetuzumab-Monotherapie erreicht hatten, aber im Anschluss daran eine Krankheitsprogression (PD) entwickelten, wirksam war (1). Eine Wiederbehandlung mit Mosunetuzumab hatte ein handhabbares Sicherheitsprofil, das dem der initialen Behandlung entsprach.

Weitere Inhalte:

JOURNAL HÄMATOLOGIE23.06.2025

Aktuelle Informationen aus der Hämatologie

Auf unserer Webseite journalhaema.de finden Sie unsere Berichterstattung rund um maligne und benigne Bluterkrankungen – übersichtlich, modern und immer aktuell!

AML: Prädiktive Marker für Langzeitüberleben mit oralem Azacitidin identifiziert

Orales Azacitidin zeigte bei älteren Patient:innen mit akuter myeloischer Leukämie (AML) in erster Remission nach intensiver Chemotherapie in der QUAZAR AML-001-Studie eine signifikante Verlängerung des Gesamtüberlebens (OS). Mehr als ein Drittel war ≥ 3 Jahre nach der Randomisierung noch am Leben. Beim EHA 2022 wurde nun eine Analyse vorgestellt, die klinische und biologische Faktoren untersuchte, die mit dem Langzeitüberleben assoziiert waren.

Malignes Melanom

Aktuelle Therapiekonzepte beim malignen Melanom – Update 2022

Die Revolution der Melanom-Therapie, die zu Beginn des letzten Jahrzehnts mit der Einführung der Immuncheckpoint-Inhibitoren (ICIs) und zielgerichteter Therapien (targeted therapies, TT) seinen Anfang nahm, setzt sich auch in diesem Jahrzehnt fort. Langzeitdaten der zugelassenen Systemtherapien demonstrieren beeindruckende Ergebnisse, und der Einsatz in frühen Erkrankungsstadien lässt auf eine weitere Verbesserung der Prognose hoffen. Bestrebungen der letzten Jahre lagen in der Entwicklung neuer Substanzen und der Kombination mit zugelassenen und bekannterweise effizienten Therapien. Dieser Artikel gibt ein Update über die wesentlichen Entwicklungen und Neuerungen der vergangenen Jahre sowie einen Ausblick auf die nächsten Jahre.

Magrolimab + Azacitidin vielversprechend beim Hochrisiko-MDS

Bei allen Patient:innen mit Hochrisiko-Myelodysplastischen Syndromen (Hochrisiko-MDS), die nicht für eine allogenen Stammzelltransplantation (alloSCT) infrage kommen, wird die Erstlinientherapie mit Azacitidin (AZA) empfohlen (1). Es besteht allerdings ein hoher Bedarf an neuen Behandlungsoptionen, die das Ziel verfolgen, durch Ergänzung von Substanzen zur AZA-Therapie eine bessere Wirksamkeit bei tolerierbarem Sicherheitsprofil zu erreichen. Aktuelle Daten von der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2022 legen nun nahe, dass die Addition des Anti-CD47-Antikörpers Magrolimab zu AZA eine zukünftige effektive und verträgliche Option in der Erstlinie sein könnte (2).

Blutkrebs: Verträglichere Therapie für ältere Menschen

Die akute myeloische Leukämie (AML) ist bei Erwachsenen die häufigste akute Blutkrebsform. Besonders oft betroffen sind Menschen über 60 Jahren. Bislang erhalten die Patient:innen eine intensive Chemotherapie und im Anschluss eine Stammzellspende. Doch weil eine Chemotherapie gerade für ältere Patient:innen oft belastend ist, ist eine nachfolgende allogene Blutstammzell-Transplantation häufig gar nicht mehr möglich. Trotz neuer Forschungsansätze in den vergangenen Jahren zur Erweiterung der intensiven Chemotherapie um neuartige Hemmstoffe, erzielt die allogene Blutstammzell-Transplantation immer noch die höchsten Heilungsraten bei diesen Patient:innen.

PV: Ropeginterferon alfa-2b bessert Lebensqualität und EFS

Eine Langzeittherapie mit Ropeginterferon alfa-2b hat die für die Patient:innen mit Polycythaemia vera (PV) wichtigen Therapieziele erreicht: Eine gute Lebensqualität bedingt durch die geringere Symptomlast und wenige notwendige Phlebotomien sowie die Verbesserung des ereignisfreien Überlebens (EFS). Ropeginterferon alfa-2b besitzt außerdem das Potenzial, das Myelofibrose-Risiko zu vermindern.

Multiples Myelom: Längeres PFS mit KRd nach autoSCT im Vergleich zu Lenalidomid-Erhaltung

Als erste Phase-III-Studie wies die ATLAS-Studie für Patient:innen mit Multiplem Myelom (MM) ein verlängertes progressionsfreies Überleben (PFS) mit einer verlängerten Therapie nach autologer Stammzelltransplantation (post-autoSCT-Therapie) mit Carfilzomib, Lenalidomid und Dexamethason (KRd) im Vergleich zur Lenalidomid (R)-Erhaltungstherapie nach (1).

Myelofibrose: JAK2/IRAK1-Inhibitor Pacritinib zeigt günstiges Sicherheitsprofil

Pacritinib ist ein neuer JAK2/IRAK1-Inhibitor, der bei Patient:innen mit Myelofibrose (MF) eine klinisch signifikante Aktivität gezeigt hat, einschließlich in der Gruppe mit Thrombozytopenie. Eine Sicherheitsanalyse zeigt, dass das Sicherheitsprofil von Pacritinib in einer Dosierung von 200 mg bid vergleichbar oder besser ist als das der besten verfügbaren Therapie (BAT), Ruxolitinib eingeschlossen.

AML: Was bringt die Addition von Quizartinib zur Chemotherapie?

Die FLT3-Mutation mit interner Tandemduplikation (FLT3-ITD+) ist eine der häufigsten Mutationen bei der akuten myeloischen Leukämie (AML) und mit einer ungünstigen Prognose und kurzen Überlebenszeiten assoziiert (1, 2). Nachdem der FLT3-Inhibitor Midostaurin in der RATIFY-Studie bei der FLT3-ITD+ AML verbesserte Überlebensdaten, allerdings bei hohen Rückfallquoten (3), zeigen konnte und für diese Indikation auch zugelassen ist (4), wurde bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2022 die primäre Auswertung der Phase-III-Studie QuANTUM-First mit dem potenten und selektiven Zweitgenerations-FLT3-Inhibitor Quizartinib präsentiert. Wie Dr. Harry P. Erba, Durham, NC, USA, im Rahmen des Presidential Symposiums beim EHA2022 konstatierte, besitzen die neuen Daten das Potenzial, den derzeitigen Behandlungsstandard zu ändern (5).

Bispezifischer Antikörper Glofitamab hochaktiv beim vorbehandelten r/r DLBCL

Der bispezifische Antikörper Glofitamab erregte bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2022 mit wichtigen Daten für mehrfach vorbehandelte Patient:innen mit rezidivierten/refraktären (r/r) diffus großzelligen B-Zell-Lymphomen (DLBCL) Aufsehen. Der Antikörper, der 2 Bindungsstellen für CD20 und eine für CD3 aufweist, hatte sich bereits in Voruntersuchungen in ansteigender Dosierung nach einer Vorbehandlung mit Obinutuzumab als hochwirksam und gut verträglich erwiesen. Beim EHA 2022 wurden überzeugende Phase-II-Expansionsdaten für mehrfach vorbehandelte Patient:innen mit r/r DLBCL vorgestellt, die Glofitamab über eine fixe Behandlungsdauer von max. 12 Zyklen erhielten (1).

CLL mit del(17p): 6-Jahres-Follow-up bestätigt Langzeit-Wirksamkeit von Venetoclax

Im Rahmen des EHA-Kongresses wurden aktuelle Daten einer Phase-II-Studie, in der Patient:innen mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) mit del(17p) und/oder mutiertem TP53 mit Venetoclax behandelt wurden, gezeigt (1). Demnach waren nach einem medianen Follow-up von 70 Monaten 48% der Patient:innen am Leben, 24% waren progressionsfrei und 16% waren noch unter Venetoclax-Therapie. Dies bestätigt die Langzeit-Aktivität von Venetoclax in der Hochrisiko-Population mit del(17p) CLL und median 2 vorherigen Therapielinien. Genanalysen haben zudem ergeben, dass einzig eine SF3B1-Mutation einen ungünstigen prognostischen Faktor darstellt. Andere ungünstige Faktoren (wie > 1 TP53-Mutation, NOTCH1-Mutationen, nicht-mutiertes IGHV) hatten keinen Einfluss auf das Outcome der Patient:innen in dieser Kohorte.

TP53-mutierte AML: Kombination aus Magrolimab und Azacitidin vielversprechend

Patient:innen mit TP53-mutierter akuter myeloischer Leukämie (AML) haben eine schlechte Prognose und sprechen nur sehr begrenzt auf derzeit verfügbare Therapien an. Bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2022 wurden frühe Daten einer Phase-Ib-Studie vorgestellt, in der die Verträglichkeit und Wirksamkeit einer neuen Kombinationsbehandlung aus dem „first in class“ monoklonalen Anti-CD47-Antikörper Magrolimab und Azacitidin bei zuvor unbehandelten Erkrankten mit TP53-mutierter AML evaluiert wurden. Das Sicherheitsprofil der Kombinationstherapie erwies sich als handhabbar, die Wirksamkeitsdaten als ermutigend. In besonderem Maße profitierten diejenigen Patient:innen, die anschließend einer allogenen Stammzelltransplantation zugeführt werden konnten (1).

r/r MM: Teclistamab zeigt vielversprechende Wirksamkeit

In der Phase-I/II-Studie MajesTEC-1, deren Update auf dem ASCO vorgestellt wurde, zeigte der bispezifische Antikörper Teclistamab eine vielversprechende Wirksamkeit bei Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem Multiplen Myelom (r/r MM), die gegen mindestens 3 Substanzklassen refraktär waren.

Venetoclax + HMA bei älteren, komorbiden AML-Patient:innen auch ambulant sicher einleitbar

Patient:innen mit akuter myeloischer Leukämie (AML), die aufgrund eines höheren Lebensalters und/oder Komorbiditäten nicht für eine intensive Chemotherapie geeignet sind, profitieren von einer Kombination aus dem selektiven BCL-2-Inhibitor Venetoclax und hypomethylierenden Substanzen (HMA) (1). Eine aktuelle Phase-3b-Studie aus den USA, deren Daten bei der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2022 vorgestellt wurden, konnte nun zeigen, dass eine solche Behandlung auch im ambulanten Setting sicher eingeleitet werden kann. Voraussetzung ist, dass eine Prophylaxe des Tumorlysesyndroms und ein entsprechendes Monitoring durchgeführt werden (2).

Sichelzellkrankheit: Markteinführung von Voxelotor

Nach der Zulassung durch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) im Februar 2022 können Patient:innen mit Sichelzellkrankheit nun auch in Deutschland von der Behandlung einer hämolytischen Anämie mit Voxelotor profitieren. Das Präparat kann als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen ab dem Alter von 12 Jahren angewendet werden (1). Während die bis dato verfügbaren Therapien vor allem auf die Linderung der Symptome abzielen, setzt Voxelotor an der molekularen Ursache der seltenen genetischen Erkrankung an (1). Das verschreibungspflichtige Arzneimittel wird 1x täglich oral eingenommen. Die empfohlene Dosis beträgt 1.500 mg (3 Filmtabletten zu je 500 mg).

MM: Bedingte Zulassung für cilta-cel

Ciltacabtagen autoleucel (cilta-cel) hat die bedingte Zulassung der Europäischen Kommission erhalten (1). Indiziert ist cilta-cel für die Behandlung erwachsener Patient:innen mit rezidiviertem und refraktärem Multiplen Myelom (RRMM), die zuvor bereits mindestens 3 Therapien erhalten haben, darunter einen Immunmodulator (IMiD), einen Proteasom-Inhibitor (PI) und einen anti-CD38-Antikörper, und die während der letzten Therapie eine Krankheitsprogression zeigten.

CAR-T-Zell-Therapie als neue Therapieoption beim r/r follikulären Lymphom

Für die Drittlinientherapie beim r/r FH wurde jetzt erstmals eine CAR-T-Zell-Therapie zugelassen. Unter Tisagenlecleucel verbesserten sich in der Phase-II-Studie ELARA das progressionsfreie und das Gesamtüberleben signifikant.

Zulassung für Polatuzumab Vedotin + R-CHP bei diffus großzelligem B-Zell-Lymphom

Die Europäische Kommission hat Polatuzumab Vedotin in Kombination mit Rituximab, Cyclophosphamid, Doxorubicin und Prednison (Polatuzumab Vedotin + R-CHP) als Erstlinientherapie zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit diffusem großzelligen B-Zell-Lymphom zugelassen. Mit der Zulassung von Polatuzumab Vedotin + R-CHP gibt es erstmals seit 20 Jahren ein Therapieschema, das im direkten Vergleich mit dem bisherigen Standard R-CHOP einen signifikanten klinischen Vorteil erreicht.

Gynäkoonkologie und Hämatologie

In der Mai-Ausgabe von JOURNAL ONKOLOGIE 2022 gibt es 2 Schwerpunkte: Gynäkoonkologie und Hämatologie. Dabei werden zunächst die neuen Behandlungsoptionen beim triple-negativen Brustkrebs vorgestellt und eine Hilfestellung für die Auswahl des geeignetsten PARP-Inhibitors in der Therapie des fortgeschrittenen Ovarialkarzinoms gegeben. Im zweiten Schwerpunkt geht es um neue Therapiemöglichkeiten in der akuten myeloischen Leukämie und um funktionelle Präzisionsmedizin. Darüber hinaus gibt es einen Fortbildungsartikel zum Mesotheliom und eine weitere Fortbildung zu geeigneten sporlichen Aktivitäten für Krebspatient:innen. Insgesamt können Sie mit dieser Ausgabe 4 CME-Punkte erwerben.

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