pädiatrische Onkologie/Hämatologie

Das Burkitt-Lymphom (BL) ist eine seltene, aggressiv verlaufende, von reifen B-Zellen ausgehende Neoplasie, welche unbehandelt in kurzer Zeit zum Tod führt. Aufgrund der hohen Proliferationsrate der BL-Zellen ist der Krankheitsbeginn oftmals akut und begleitet von Zeichen der Tumorlyse. Der Therapieanspruch ist kurativ. Die Heilungsrate des BL liegt bei etwa 60-90% und ist abhängig von verschiedenen Risikofaktoren wie dem Alter und der extranodalen Manifestation. BL-Rezidive sind insgesamt selten und haben eine sehr schlechte Prognose. Effektivere Therapieoptionen, insbesondere in der Rezidiv-Situation, sind dringend notwendig und aktuell Gegenstand klinischer Studien.

Ein 13-jähriger Junge wurde zur weiteren diagnostischen Abklärung aufgrund des Verdachts auf eine onkologische Erkrankung aus einem peripheren Krankenhaus in unsere Abteilung überwiesen. Der Patient berichtete über eine seit etwa 2 Wochen zunehmende Schwellung im linken zervikalen Bereich sowie über seit ungefähr einem Monat bestehende Kopfschmerzen, Husten und Übelkeit. Objektive Begleitsymptome wie Gewichtsverlust, Nachtschweiß oder weitere Anzeichen einer Infektion wurden verneint. In der ersten Laboranalyse zeigte sich eine ausgeprägte Leukozytose mit 30.000/µl sowie ein Blastenanteil von 32% im peripheren Blut.

Die akute lymphatische Leukämie (ALL) ist die häufigste Krebserkrankung im Kindesalter und stellt trotz beachtlicher Fortschritte in Diagnostik und Therapie eine große Herausforderung dar. Die Überlebensraten haben sich durch neue Behandlungsstrategien in den letzten Jahrzehnten auf über 85% verbessert, doch schwere Komplikationen und Rezidive bleiben die Hauptursachen für Sterblichkeit. Dieser Artikel bietet eine umfassende Übersicht über aktuelle diagnostische Verfahren, Therapieansätze und zukunftsweisende Entwicklungen, in der Behandlung von Kindern und jungen Erwachsenen mit ALL.

In Deutschland erkrankten pro Jahr etwa 16.500 junge Menschen zwischen 18 und 39 Jahren an Krebs. Diese Betroffenengruppe benötigt nicht nur eine spezielle medizinische Behandlung und psychosoziale Versorgung. Die Diagnose bedeutet für sie häufig auch einen gravierenden Einschnitt in die gesamte Lebens- und Zukunftsplanung. Plötzlich sehen sie sich mit besonderen Problemen und Entscheidungen konfrontiert, wie z.B. der Frage nach dem Kinderwunsch und der Familienplanung, einer möglichen Unterbrechung des Ausbildungsweges oder wirtschaftlichen und sozialen Notlagen. Themen, die neben der bestmöglichen Krebstherapie eine zentrale Rolle spielen.

Jedes Jahr erkranken allein in Deutschland rund 2.200 Kinder und Jugendliche neu an Krebs. Für betroffene Familien verändert sich mit dieser erschütternden Diagnose das Leben schlagartig. Es beginnt eine lange und intensive Zeit mit Arztterminen, Untersuchungen und häufigen Klinikaufenthalten sowie dem Abwarten, Hoffen und Bangen, dass das Kind wieder gesund wird. All dies belastet den Familienalltag. Neben der Herausforderung, ihr erkranktes Kind bestmöglich durch die Therapie zu begleiten, müssen Eltern auch noch Beruf, Haushalt und ggf. die Betreuung der Geschwister unter einen Hut bringen. Nicht immer steht ihnen dabei ein soziales Netzwerk aus Familienangehörigen wie z.B. den Großeltern zur Seite. Zumeist muss ein Elternteil die Arbeit vorübergehend niederlegen, was zu erheblichen finanziellen Einbußen führt. Um diesen Familien zu helfen, hat die Deutsche Leukämie-Forschungshilfe e.V. (DLFH) in den 1990er Jahren den Sozialfonds geschaffen, über den betroffene Familien eine einmalige Soforthilfe erhalten können.

Akute Schmerzen sind eine der häufigen Vorstellungsgründe in der Notaufnahme. Der im Folgenden beschriebene Fall einer jungen Patientin mit akuter Schmerzkrise eignet sich gut, um dafür zu sensibilisieren, bei einer Gesamtkonstellation mit auffälligen Laborparametern, klinischen Symptomen und Herkunft aus einem Risikoland an eine Sichelzellkrankheit zu denken. Dabei handelt es sich um eine hereditäre hämolytische Anämie bzw. Hämoglobinopathie, welche vor allem in Subsahara-Afrika, aber auch im östlichen Mittelmeerraum vorkommt.

Osteosarcoma is an aggressive bone cancer that mainly affects children and adolescents between the ages of 10 and 20, during the period of rapid bone growth. Clinically, high-grade osteosarcomas are associated with a poorer prognosis because they tend to be more aggressive and metastasise more rapidly. They require intensive treatment regimens that often include a combination of chemotherapy, surgery and, in some cases, radiotherapy. The rare disease often means invasive procedures such as surgery or even amputations for patients. In addition, the tumours often spread to other organs, especially the lungs. For more than 40 years, there has been little progress in treating osteosarcoma – mainly because the complex genetic changes that underlie the disease are not well understood. Now, a groundbreaking new study published recently in Cell [1] has identified a mechanism that occurs in around 50% of cases of high-grade osteosarcoma and contributes to the extreme genetic instability of these tumours. We spoke to the study‘s co-author and group leader at EMBL‘s European Bioinformatics Institute (EMBL-EBI), Dr. Isidro Cortes-Ciriano (Fig. 1).

In der Februar-Ausgabe von JOURNAL ONKOLOGIE steht eine besondere Altersgruppe im Fokus: Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene (children, adolescents and young adults, CAYAs). Diese Altersgruppe erfordert bei hämatologischen und onkologischen Erkrankungen eine spezifische Betrachtung, da sich neben den Krankheitsentitäten auch die Pharmakokinetik, der Stoffwechsel sowie Organfunktionen teils deutlich von denen Erwachsener unterscheiden.

Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) wurden längerfristige, bis zu fünf Jahre umfassende Follow-up-Daten für Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) aus globalen klinischen Studien bei Menschen mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) präsentiert. Exa-cel ist die erste und momentan einzige zugelassene CRISPR/Cas9-Geneditierungstherapie.

Die Zugabe einer Dosis des gegen das CD33-Antigen gerichteten Antikörper-Toxin-Konjugats Gemtuzumab Ozogamicin (GO) kann bei Kindern mit akuter myeloischer Leukämie (AML) das ereignisfreie Überleben verlängern, bei Erwachsenen verbessert die Zugabe von 3 fraktionierten Dosen sogar das Gesamtüberleben. In der globalen pädiatrischen Phase-III-Studie MyeChild 01, die Brenda Gibson, Glasgow, bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vorstellte, wurde randomisiert die Gabe von 1 vs. 3 Dosen des Immuntoxins zusätzlich zu einer intensiven Induktionstherapie untersucht.

 

Das noch junge Berufsbild der Schulgesundheitsfachkraft (SGFK, School Nurse) erweitert das multiprofessionelle Team im Setting Schule neben den sozialen und psychologischen Mitarbeiter:innen um eine medizinisch-pflegerische Rolle. Neben der akutmedizinischen Versorgung von Schüler:innen gehören auch Präventionsmaßnahmen und deren Umsetzung zu ihren Tätigkeiten. Sie fördert die Gesundheitskompetenz der Schüler:innen, vermittelt ihnen Wissen und unterstützt sie dabei, Gesundheitsinformationen zu verstehen, zu beurteilen und anzuwenden, damit sie Möglichkeiten zur Vorbeugung von Krankheiten erkennen und umsetzen können. Durch einen bundesweiten Einsatz von SGFK kann ein Beitrag zur Reduzierung von Krebserkrankungen durch frühes und fundierteres Gesundheitswissen von Schüler:innen erzielt werden.

Für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A ist Efanesoctocog alfa seit Juni 2024 zugelassen und ab sofort verfügbar: Der erste Vertreter einer neuen Faktor-VIII-Klasse führt laut Studiendaten bei wöchentlichen Dosierungsintervallen für etwa 4 Tage zu normalisierten bis fast normalen Faktor-VIII-Aktivitätswerten von über 40% und durch den signifikant höheren Blutungsschutz zu besserer Lebensqualität und langfristig mehr Gelenkgesundheit (1-4).

Jährlich erkranken in Deutschland rund 2.000 Menschen an Immunthrombozytopenie (ITP). Eine neue deutschlandweite Initiative unter Koordinierung des Universitätsklinikums Jena zielt nun darauf ab, die medizinische Versorgung dieser Patient:innen zu verbessern und behandelnde Mediziner:innnen enger zu vernetzen. Unter dem Namen „Deutsche ITP-Allianz“ wurde sie im Rahmen der DGHO-Jahrestagung gegründet.

Für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A ist Efanesoctocog alfa seit Juni 2024 zugelassen und ab sofort verfügbar: Der erste Vertreter einer neuen Faktor-VIII-Klasse führt laut Studiendaten bei wöchentlichen Dosierungsintervallen für etwa 4 Tage zu normalisierten bis fast normalen Faktor-VIII-Aktivitätswerten von über 40% und durch den signifikant höheren Blutungsschutz zu besserer Lebensqualität und langfristig mehr Gelenkgesundheit (1-4).

Therapiehunde sind in der Krebstherapie für Kinder und Jugendliche eine sehr wirksame Ergänzung. Kontakt, Kuscheln und tierische Interaktion steigern das Wohlbefinden. Forschende der Universität Duisburg-Essen haben in einer im „World Journal of Pediatrics“ veröffentlichten Studie die therapeutische Wirksamkeit eines Therapiehunds bei krebskranken Kindern und Jugendlichen untersucht (1).

Bei der Therapie des Hodgkin-Lymphoms (HL) geht es schon seit langer Zeit darum, einen guten Mittelweg zwischen möglichst optimaler Wirkung und wenig Langzeitschäden der Therapie zu finden. Während der Tagung der European Hematology Association (EHA) 2024 wurden aktualisierte Daten der KEYNOTE-667-Studie vorgestellt, die hierfür auf eine gute Option hinweist (1).

In der kürzlich aktualisierten Leitlinie variieren die Behandlungsempfehlungen für das erste Rezidiv je nach Eignung der Patienten für intensivere, zelluläre Therapieansätze, sowie nach Zeitpunkt des Rezidivs.

Menschen mit Sichelzellerkrankung (SCD) benötigten eine Stammzelltransplantation – eine andere Möglichkeit der Heilung gab es nicht – bis jetzt. Am Universitätsklinikum in Regensburg (UKR) wird diese Bluterkrankung nun auch erfolgreich mit einer Gentherapie behandelt. Eine kürzlich im New England Journal for Medicine veröffentlichte internationale Studie unter Beteiligung des UKR zeigt außerordentliche Verbesserungen der Lebensqualität bei den Betroffenen, die mit dieser fortschrittlichen Gentherapie behandelt wurden (1).