pädiatrische Onkologie/Hämatologie

Wenn Kinder an Krebs erkranken, stehen Heilung und Überleben im Mittelpunkt – doch was passiert, wenn die lebensrettende Therapie selbst zu bleibenden Schäden führt? Die Cisplatin-induzierte Ototoxizität betrifft jedes zweite Kind unter Chemotherapie und wird oft übersehen, bis irreversible Hörschäden entstanden sind. Diese beginnen schleichend im hochfrequenten Bereich, haben aber dramatische Auswirkungen auf Sprachentwicklung und Schulerfolg. In dieser Folge von O-Ton Onkologie spricht Dr. Astrid Heinl mit Dr. med. Urs Mücke von der Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie der Medizinischen Hochschule Hannover über Risikofaktoren, neue Präventionsstrategien und warum in der Kinderonkologie nicht nur das Überleben, sondern auch die Lebensqualität zählt.

Junge Erwachsene, die eine Krebserkrankung überleben (young adult cancer survivors, YACS), können mit vielfältigen physischen, psychischen und sozialen Langzeitfolgen konfrontiert werden. Da spezifische Leitlinien zur Langzeitnachsorge für YACS oft fehlen, werden meist Empfehlungen aus der Kinderonkologie übernommen. Zu den häufigsten somatischen Spätfolgen zählen Sekundärneoplasien, endokrine Störungen, kardiovaskuläre, renale und Knochen­erkrankungen sowie Fertilitätsstörungen. Nur durch eine strukturierte, individuell angepasste, interdisziplinäre und lebenslange Nachsorge können Langzeitfolgen frühzeitig erkannt und behandelt werden. Besondere Bedeutung kommt der Beratung zu Lebensstil, Impfungen und Vorsorgeuntersuchungen zu. In Deutschland existieren bereits einige spezialisierte Nachsorgeangebote. Der weitere Ausbau zu einer flächendeckenden Versorgung ist nicht nur für YACS essenziell, sondern langfristig ressourcen- und kostensparend.

Die pädiatrische akute myeloische Leukämie (AML) bleibt trotz therapeutischer Fortschritte eine klinisch hoch­komplexe Entität. Im Jahr 2025 wurden erstmals spezifische Leitlinien des European LeukemiaNet (ELN) für die pädiatrische AML veröffentlicht, die eine grundlegend neue Risikostratifikation ermöglichen. Parallel etablierte die AML-BFM-Studiengruppe mit der No Evidence of Leukemia/Evidence of Leukemia (NEL/EL)-Klassifikation ein hochpräzises, ausschließlich blastenzahlbasiertes Kriterium für das Therapieansprechen, das die historische Definition der kompletten Remission (CR) ersetzt. Die moderne Risikoabschätzung beruht nun auf der integrativen Bewertung von genetischen Hochrisiko­markern, dem frühen morphologischen Ansprechen (NEL/EL) sowie der Erfassung der minimalen Resterkrankung (MRD). Diese Trias bildet ein neues, biologiebasiertes Fundament zur Therapieindividualisierung. Zielgerichtete Therapien – darunter FLT3-Inhibitoren, Anti-CD33-Antikörper-Wirkstoff-Konjugate, Venetoclax-basierte Kombinationen sowie Menin-Inhibitoren für KMT2A-rearrangierte Leukämien – erweitern das therapeutische Spektrum erheblich. Die allogene Stammzelltransplantation (alloSCT) bleibt ein unverzichtbares Instrument, wird jedoch zunehmend individualisiert und stärker an funktionellen Parametern ausgerichtet. Zusammengenommen markieren Genetik, NEL/EL und MRD den Übergang zu einem modernen, stark biologieorientierten AML-Behandlungskonzept, das künftige Studien und Versorgungsstandards prägen wird.

Krebstherapien im Kindes- und Jugendalter haben sich in den letzten Jahrzehnten erheblich verbessert. Heute überleben mehr als 85% der jungen Patient:innen mindestens 5 Jahre nach der Diagnose. Mit dem Erreichen des Erwachsenenalters sehen sich die Überlebenden jedoch erhöhten Risiken für Zweitkrebserkrankungen, kardiovaskuläre Ereignisse und andere behandlungsbedingte Spätfolgen gegenüber. Eine wegweisende Simulationsstudie beleuchtet nun erstmals systematisch das Phänomen der „beschleunigten Alterung“ bei über 22.000 Überlebenden von Krebserkrankungen im Kindesalter.

Durch Therapiefortschritte überleben immer mehr Menschen eine Krebserkrankung im Kindes- oder Jugendalter. Sie benötigen aber auch langfristig eine auf sie zugeschnittene Nachsorge. Inzwischen gibt es bundesweit 13 Krebszentren, die spezielle Sprechstunden anbieten. Noch fehlt aber ein flächendeckendes Versorgungsnetz, sagte Prof. Dr. Judith Gebauer, die zur Langzeitnachsorge forscht.

Jugendliche und junge Erwachsene, die an Krebs erkranken und ihre Behandlung überleben, sehen sich mit besonderen psychosozialen Herausforderungen konfrontiert, da diese vulnerable Lebensphase von zentralen Entwicklungsaufgaben geprägt ist. Während sich die Überlebensraten für die meisten Tumorentitäten deutlich verbessert haben, bleibt die psychosoziale Belastung oft über Jahre bestehen. Zahlreiche Studien weisen darauf hin, dass Jugendliche und junge Erwachsene nach der onkologischen Behandlung ein erhöhtes Risiko für psychische Belastungen haben. Besonders ausgeprägt sind Angst, Depression, Distress, Fatigue, kognitive Einschränkungen sowie soziale und berufliche Herausforderungen. Der langfristige Verlauf psychosozialer Belastungen ist heterogen und wird u.a. durch Spätfolgen, soziale Unterstützung und strukturelle Versorgungsangebote beeinflusst. Aktuelle Befunde unterstreichen die Notwendigkeit langfristiger, alters- und lebensphasenspezifischer Versorgungs- und Unterstützungsangebote.

Adrenokortikale Karzinome (ACC) im Kindesalter sind seltene, hochmaligne Tumoren der Nebennierenrinde mit einer Inzidenz von nur 0,2-0,3 Fällen pro 1 Million Kinder und Jugendliche jährlich. Die Erkrankung tritt meist im Kleinkind­alter oder nach der Pubertät auf und ist – im Gegensatz zum Auftreten bei erwachsenen Patient:innen – fast immer hormonaktiv. Die Prognose hängt stark vom Stadium und der Möglichkeit einer vollständigen Tumorresektion ab. Während die chirurgische Entfernung die zentrale Therapie darstellt, bleibt die systemische Behandlung mit Mitotane und Chemotherapie eine Herausforderung. Im Folgenden werden Diagnostik und derzeitige Therapiestrategien sowie neue Behandlungsansätze vorgestellt.

Die Sichelzellkrankheit stellt die Pädiatrie und Hämatologie vor komplexe Herausforderungen, durch schmerzhafte Krisen, akute Notfälle und langfristige Organschäden der Betroffenen. Eine neu zugelassene CRISPR‑Cas-basierte Gentherapie könnte die Versorgung grundlegend verändern, doch sie verlangt präzise Indikationsstellung, interdisziplinäre Expertise und sorgfältiges Langzeitmonitoring. Weitere konservative Therapiemöglichkeiten als Armamentarium zu haben, wäre daher wünschenswert, betonte PD Dr. Lena Oevermann im Podcast O-Ton Onkologie.

Junge Krebsüberlebende im Alter von 15-39 Jahren – die sog. AYAs (Adolescents and Young Adults) – benötigen eine spezifische Nachsorge, da sie nach intensiven Therapien ein erhöhtes Risiko für Langzeitfolgen haben. Dr. Katharina Egger-Heidrich, Fachärztin für Innere Medizin, Hämatologie und Onkologie an der Uniklinik Dresden, stellt in dieser Podcast-Folge innovative Betreuungskonzepte und evidenzbasierte Empfehlungen für diese oft vernachlässigte Patientengruppe vor.

Nach den Ergebnissen der Phase-III-Studie TRIANGLE bietet Ibrutinib in Kombination mit einer Chemoimmuntherapie (CIT) eine neue Behandlungsoption für bisher unbehandelte MCL-Patient:innen, bei denen eine autologe Stammzelltransplantation (ASZT) zwar möglich wäre, aber durch das neue Regime möglicherweise vermieden werden kann.

Innovative immuntherapeutische Ansätze machten auch beim diesjährigen EHA-Kongress die Highlights beim Multiplen Myelom (MM) aus. Besonders auffällig war der Trend zur Kombination bzw. Weiterentwicklung bispezifischer T-Zell-Engager – entweder durch duale Antikörperkombinationen oder neuartige trispezifische Moleküle. Parallel dazu präsentierten akademisch initiierte Studien überzeugende Ergebnisse zu hochwirksamen Quadruplet-Therapien im Transplant-Setting in der Erstlinie. Außerdem wurden die mit Spannung erwarteten Langzeitdaten der CARTITUDE-1-Studie präsentiert. Nachfolgend werden ausgewählte Abstracts vorgestellt, die diese Entwicklungen exemplarisch abbilden.

Differenzierte Schilddrüsenkarzinome (DTC) stellen bei Kindern und Jugendlichen eine seltene, jedoch biologisch und klinisch eigenständige Entität dar. Trotz häufig fortgeschrittener Stadien mit lymphogener und pulmonaler Metastasierung weisen junge Patient:innen exzellente Langzeitüberlebensraten auf. Die Therapie unterscheidet sich zunehmend von der bei Erwachsenen durch spezifische, altersadaptierte Strategien. Dieser Beitrag beleuchtet die aktuellen Erkenntnisse zu Epidemiologie, Diagnostik, Therapie und Langzeitbetreuung pädiatrischer Patient:innen mit DTC und berücksichtigt dabei insbesondere die Unterschiede zu erwachsenen Patient:innen.

Cisplatin is a chemotherapy drug commonly used to treat various cancers. One of its major side effects is ototoxicity which can lead to permanent hearing loss. So patients who receive chemotherapy with cisplatin as part of their cancer treatment can expect their hearing to be impaired. Children are particularly vulnerable to cisplatin-induced hearing damage due to their developing auditory systems. ­Hearing loss from cisplatin can affect speech, language development, and overall quality of life. Ongoing research aims to find protective strategies or alternative treatments to reduce this risk in pediatric cancer patients. Dr. Penelope Brock, London, UK, explains how often children are affected, what treatment options are available and what aftercare looks like.

Als „Childhood Cancer Survivors” werden Personen bezeichnet, die in ihrer Kindheit oder Jugend an Krebs erkrankt waren und die Krankheit überlebt haben. „Survivors“ bezieht sich nicht nur auf das Überleben der akuten Erkrankung, sondern umfasst auch das langfristige Leben nach der Therapie, inklusive der gesundheitlichen, psychosozialen und funktionellen Folgen. Krebs-Survivors sind zu einem großen Anteil und für viele Jahrzehnte von medizinischen und psychosozialen Spätfolgen betroffen. Um den damit verbundenen physischen und psychischen Herausforderungen umfassend gerecht zu werden, bedarf es lebenslanger, interdisziplinärer, multiprofessioneller und einheitlicher Langzeitnachsorgeprogramme. In diesem Artikel werden der Versorgungsbedarf junger Erwachsener nach einer Krebserkrankung anhand praxisnaher Fallbeispiele dargestellt, bestehende Versorgungsstrukturen genannt und laufende Projekte und Perspektiven aufgezeigt.

Das zelluläre Umfeld eines Tumors kann die Genesung unterstützen oder sabotieren. Wie eine förderliche oder hinderliche „Nachbarschaft" bei kindlichen Hirntumoren aussieht, zeigt die bislang umfänglichste Studie zur Tumor-Mikroumgebung in niedriggradigen Gliomen des Hopp-Kindertumorzentrums Heidelberg (KiTZ), des Universitätsklinikums Jena, des Deutschen Krebsforschungszentrums (DKFZ) und des Universitätsklinikums Heidelberg. Die Studie gibt auch Hinweise darauf, wie sich die Kommunikation des Tumors möglicherweise blockieren lässt.

50% der transplantierten Patient:innen entwickeln eine chronische Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD), die damit die häufigste Spätkomplikation nach allogener Stammzelltransplantation (alloSCT) darstellt. Neben dem Rezidiv der Grunderkrankung ist sie die wichtigste Ursache für Morbidität und Mortalität (ca. 25%) nach Transplantation. In der Mehrzahl der Fälle manifestiert sich die cGvHD 3 Monate bis 2 Jahre nach alloSCT. In den letzten 2 Jahrzehnten hat die Inzidenz der cGvHD zugenommen, was u.a. dem steigenden Patientenalter und der zunehmenden Anzahl nicht verwandter Spender:innen zugerechnet wird [1].

Wie der Hersteller bekannt gibt, kann der CMV-Inhibitor Letermovir ab sofort auch zur Prophylaxe einer Cytomegalievirus (CMV)-Reaktivierung und -Erkrankung bei pädiatrischen CMV-seropositiven Empfänger:innen (R+) einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (alloSCT) mit einem Körpergewicht von mindestens 5 kg (Infusionslösung) bzw. ab 15 kg (240 mg und 480 mg Filmtablette) angewendet werden. Zudem ist nun der Einsatz des Wirkstoffs zur Prophylaxe einer CMV-Erkrankung bei CMV-seronegativen pädiatrischen Patient:innen mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg möglich, die eine Nierentransplantation von einem CMV-seropositiven Spender:innen erhalten haben (D+/R-).

Die Versorgung von Patient:innen mit Blutprodukten sollte evidenzbasiert und multidisziplinär erfolgen, um Betroffene optimal zu versorgen, allogene Bluttransfusionen zu reduzieren und die Verfügbarkeit allogener Blutprodukte sicherzustellen. Expert:innen diskutierten diese Aspekte in einer Session auf der 69. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) in Lausanne.

Das Burkitt-Lymphom (BL) ist eine seltene, aggressiv verlaufende, von reifen B-Zellen ausgehende Neoplasie, welche unbehandelt in kurzer Zeit zum Tod führt. Aufgrund der hohen Proliferationsrate der BL-Zellen ist der Krankheitsbeginn oftmals akut und begleitet von Zeichen der Tumorlyse. Der Therapieanspruch ist kurativ. Die Heilungsrate des BL liegt bei etwa 60-90% und ist abhängig von verschiedenen Risikofaktoren wie dem Alter und der extranodalen Manifestation. BL-Rezidive sind insgesamt selten und haben eine sehr schlechte Prognose. Effektivere Therapieoptionen, insbesondere in der Rezidiv-Situation, sind dringend notwendig und aktuell Gegenstand klinischer Studien.

Ein 13-jähriger Junge wurde zur weiteren diagnostischen Abklärung aufgrund des Verdachts auf eine onkologische Erkrankung aus einem peripheren Krankenhaus in unsere Abteilung überwiesen. Der Patient berichtete über eine seit etwa 2 Wochen zunehmende Schwellung im linken zervikalen Bereich sowie über seit ungefähr einem Monat bestehende Kopfschmerzen, Husten und Übelkeit. Objektive Begleitsymptome wie Gewichtsverlust, Nachtschweiß oder weitere Anzeichen einer Infektion wurden verneint. In der ersten Laboranalyse zeigte sich eine ausgeprägte Leukozytose mit 30.000/µl sowie ein Blastenanteil von 32% im peripheren Blut.