Hämatologie | Beiträge ab Seite 9

Überblick04.08.2025

Hämatologie: Komplexes Fachgebiet der Inneren Medizin

Die Hämatologie (von altgriech. haima = Blut und logos = Lehre) ist das medizinische Fachgebiet, welches sich mit Erkrankungen des Blutes sowie der blutbildenden und lymphatischen Organe befasst. Als Teilgebiet der Inneren Medizin ist sie eng mit anderen Disziplinen wie der Onkologie, Immunologie, Transfusionsmedizin und Infektiologie vernetzt. Das Spektrum hämatologischer Erkrankungen reicht von häufigen benignen Störungen – etwa Eisenmangelanämie, Thalassämien oder Gerinnungsstörungen wie der von-Willebrand-Erkrankung – bis hin zu malignen Neoplasien wie akuten und chronischen Leukämien, malignen Lymphomen oder dem Multiplen Myelom. Während unkomplizierte Formen gutartiger Bluterkrankungen oft hausärztlich behandelt werden können, erfordern komplexe oder bösartige hämatologische Erkrankungen die Expertise spezialisierter Fachärzt:innen für Hämatologie und Onkologie [1].

Ribociclib beim metastasierten HR+/HER2- Mammakarzinom:

Neue Real-World-Daten^a bestätigen Überlebensvorteil

Auf dem ESMO Breast Cancer 2025 wurde eine Zwischenauswertung der noch laufenden deutschen Real-World-Studie RIBANNA^a vorgestellt. Demnach liegt das mediane Gesamtüberleben (OS) unter Ribociclib + Aromatasehemmer/Fulvestrant bei 74,6 Monaten – und damit deutlich höher als unter endokriner Monotherapie oder Chemotherapie.¹ Die Ergebnisse bestätigen die signifikanten OS-Vorteile unter Ribociclib aus den Zulassungsstudien.^2-6 Auch in den AGO-Leitlinien für metastasierten Brustkrebs erhält Ribociclib die höchste derzeit vergebene Bewertung innerhalb der CDK4/6-Inhibitor-Klasse.⁷

SCD und TDT: Exa-cel ab sofort in Deutschland verfügbar

Wie der Hersteller bekannt gab, ist Exagamglogen autotemcel (Exa-cel) seit dem 15. Januar 2025 in Deutschland verfügbar. Die CRISPR/Cas9-basierte Geneditierungstherapie wird zur Behandlung geeigneter Patient:innen ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) oder schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) angewendet (1). Es stellt die derzeit einzige erhältliche autologe Geneditierung dar.

Weniger Chemotherapie: Internationale Studie zur schonenderen Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Leukämie

Der Klinik für Kinderonkologie und -rheumatologie des Universitätsklinikums Schleswig-Holstein (UKSH), Campus Kiel, mit seinem Studienzentrum zu Leukämie im Kindes- und Jugendalter unter Leitung von Prof. Dr. Gunnar Cario ist es gelungen, eine Förderung in Höhe von 3 Millionen Euro von der Deutschen Krebshilfe einzuwerben: Hauptziel der neuen Studie ist zum ersten Mal, für eine relevante Zahl an Kindern mit Leukämie, die eine exzellente Prognose haben, die Chemotherapie und damit die Nebenwirkungen drastisch zu reduzieren, ohne dass die Heilungschancen dadurch beeinträchtigt werden.

Weitere Inhalte:

JOURNAL HÄMATOLOGIE23.06.2025

Aktuelle Informationen aus der Hämatologie

Auf unserer Webseite journalhaema.de finden Sie unsere Berichterstattung rund um maligne und benigne Bluterkrankungen – übersichtlich, modern und immer aktuell!

Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern: Zulassung von Concizumab

Die Europäische Kommission hat für Concizumab zur einmal täglichen subkutanen Blutungsprophylaxe für Menschen mit Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern ab 12 Jahren die Zulassung erteilt. Der Wirkmechanismus des monoklonalen Anti-TFPI-Antikörpers ermöglicht die Bildung von stabilen Gefäßverschlüssen bei Wunden und kann Blutungen verhindern, selbst wenn Hemmkörper vorhanden sind. Concizumab wird als vorgefüllter Multidosis-Fertigpen zur Verfügung stehen.

HL: Prognosemodell lässt Therapien schneller bewerten

Bis zu 90 % der Patient:innen mit Hodgkin-Lymphom (HL) können mit adäquater Erstlinien-Therapie geheilt werden. Eine internationale Forschungsgruppe unter der Leitung von Prof. Dr. Bastian von Tresckow, Essen, hat in einer großen Analyse herausgefunden, dass sich anhand von Daten zum progressionsfreien Überleben (PFS) zuverlässig vorhersagen lässt, wie stark sich eine neue Therapie auf das Gesamtüberleben (OS) von HL-Patient:innen auswirkt.

MCL: Zulassungerweiterung von Ibrutinib beantragt

Wie der Hersteller bekannt gab, wurde Ende Dezember 2024 ein Antrag auf Typ-II-Änderung bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eingereicht. Der Antrag betrifft die Erweiterung der Indikation für Ibrutinib in Kombination mit Rituximab, Cyclophosphamid, Doxorubicin, Vincristin und Prednisolon (R-CHOP) zur Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit zuvor unbehandeltem Mantelzell-Lymphom (MCL), die für eine autologe Stammzelltransplantation (autoSCT) in Frage kommen. Der Zulassungsantrag stützt sich auf Daten der TRIANGLE-Studie, die vom europäischen MCL-Netzwerk durchgeführt wurde.

Malignes Melanom: Wirkweise von Kombi-Immuntherapie entschlüsselt

Eine aktuelle Studie des Universitätsklinikums Freiburg zeigt, weshalb bestimmte kombinierte Immuntherapien bei Patient:innen mit fortgeschrittenem Hautkrebs besonders gut helfen können (1). Wie die Freiburger Forscher:innen nun erstmals nachweisen konnten, spielt dabei der IL-21-Signalweg eine entscheidende Rolle, da er wesentliche Immunzellen stärker und gezielter aktiviert. Die Studie wurde im Fachmagazin „Nature Immunology" veröffentlicht.

PV: Experten beantworten Fragen in digitaler Sprechstunde

Am 28. Februar 2025, dem Tag der Seltenen Erkrankungen, findet die achte digitale Patientensprechstunde „Ask an Expert“ statt. Im Fokus steht Polycythaemia Vera (PV), eine seltene chronische myeloproliferative Neoplasie. Betroffene erhalten die Möglichkeit, ihre individuellen Fragen zu Diagnose, Krankheitsverlauf und Therapie direkt an Experten zu richten.

Neue Erkenntnisse zu verschiedenen malignen B-Zell-Erkrankungen

Im Rahmen der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2024 wurden jüngste Erkenntnisse zu Therapieoptionen für verschiedene maligne B-Zell-Erkrankungen vorgestellt – u.a. neue Daten zu Zanubrutinib. Präsentiert wurden zudem Daten zum BTK chimeric degradation activation compound (CDAC) BGB-16673.

SCD und TDT: Positive Langzeitdaten zu Exagamglogen autotemcel

Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) wurden längerfristige, bis zu fünf Jahre umfassende Follow-up-Daten für Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) aus globalen klinischen Studien bei Menschen mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) präsentiert. Exa-cel ist die erste und momentan einzige zugelassene CRISPR/Cas9-Geneditierungstherapie.

Fortschrittliche Therapien für die Hämatologie – was ist in der Pipeline?

Expert:innen fassten in einem virtuellen Symposium die wichtigsten Ergebnisse der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) für den deutschsprachigen Raum zusammen. Sie ordneten die Erkenntnisse in den klinischen Behandlungsalltag ein und diskutieren u.a. therapeutische Innovationen für das Multiple Myelom (MM), myelodysplastische Syndrome (MDS) und Non-Hodgkin-Lymphome (NHL).

CAR-T-Zelltherapie: Neuer Therapiestandard bei früh r/r DLBCL

Die CAR-T-Zelltherapie hat sich als neuer Zweitlinienstandard für früh rezidivierte/refraktäre (r/r) diffuse großzellige B-Zell-Lymphome (DLBCL) etabliert. Daten der ZUMA-7-Studie zeigen, dass Axicabtagen ciloleucel (Axi-Cel) das Gesamtüberleben signifikant verbessert. Nach 4 Jahren lag die geschätzte Überlebensrate unter Axi-Cel bei 54,6% im Vergleich zu 46% unter dem bisherigen Standard.

SABCS: Erkenntnisse zu Prognosemarkern aus den Studien ZEST, TailorX und ADAPT/Chemotherapie

PD Dr. Oleg Gluz, Mönchengladbach geht im Video auf Daten zu Prognosemarkern aus 3 Studien ein, die er beim SABCS besonders interessant fand.

ASH: Daratumumab verzögert Progression des smoldering Multiplen Myeloms in AQUILA-Studie

Die randomisierte Phase-III-Studie AQUILA zeigte, dass Daratumumab subkutan (SC) bei Patient:innen mit hohem Risiko das Fortschreiten des smoldering Myeloms (SMM) zu einem aktiven multiplen Myelom (MM) signifikant verzögert und das progressionsfreie Überleben (PFS) sowie das Gesamtüberleben (OS) im Vergleich zum derzeitigen Behandlungsstandard, der aktiven Überwachung, verlängert (1). Die Ergebnisse wurden auf der diesjährigen Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) präsentiert.

ASH: Pädiatrische AML – Immuntoxin nach dreimaliger Gabe mit günstigeren Überlebensraten

Die Zugabe einer Dosis des gegen das CD33-Antigen gerichteten Antikörper-Toxin-Konjugats Gemtuzumab Ozogamicin (GO) kann bei Kindern mit akuter myeloischer Leukämie (AML) das ereignisfreie Überleben verlängern, bei Erwachsenen verbessert die Zugabe von 3 fraktionierten Dosen sogar das Gesamtüberleben. In der globalen pädiatrischen Phase-III-Studie MyeChild 01, die Brenda Gibson, Glasgow, bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vorstellte, wurde randomisiert die Gabe von 1 vs. 3 Dosen des Immuntoxins zusätzlich zu einer intensiven Induktionstherapie untersucht.

DGHO 2024: Elranatamab bei rezidivierendem Multiplen Myelom auch für Hochrisikopatient:innen effektiv

In der Zulassungsstudie MagnetisMM wurde für den bispezifischen Antikörper Elranatamab eine hohe Wirksamkeit bei Patient:innen mit rezidiviertem und refraktärem Multiplem Myelom (RRMM) bestätigt. Subgruppenanalysen sprechen für die Aktivität auch bei ungünstiger Prognose und unabhängig vom Alter.

DGHO 2024: Hohe Effektivität mit Pirtobrutinib bei CLL auch nach intensiver Vortherapie

Patient:innen mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) nach intensiver Vorbehandlung haben mit dem nicht-kovalenten Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) Pirtobrutinib eine neue effektive Therapieoption.

DGHO 2024: Carfilzomib als Backbone in 4 Therapiekombinationen beim Multiplen Myelom etabliert

Seit nunmehr 9 Jahren ist der irreversible Proteasominhibitor Carfilzomib fester Bestandteil der Therapielandschaft beim rezidivierten/refraktären Multiplen Myelom (RRMM). Als Kombinationspartner in 4 zugelassenen Therapieregimen leistet die Substanz einen Beitrag dazu, die Behandlung von Patient:innen an die individuelle Situation anzupassen und damit die Versorgung insgesamt zu verbessern, was beim Kongress der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) 2024 zu hören war.

DGHO 2024: BCMA-gerichtete Zweitlinientherapien beim MM – was für einen möglichst frühen Einsatz spricht

Auf einer Pro-und-Kontra-Session anlässlich des DGHO in Basel stellten Prof. Dr. Martin Kortüm, Würzburg, und Prof. Dr. Maria-Theresa Krauth, Wien, die Vor- und Nachteile einer gegen das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) gerichteten Zweitlinientherapie von Patient:innen mit Multiplem Myelom (MM) dar. Dabei beleuchteten sie insbesondere CAR-T-Zell-Therapien und Antikörper-Wirkstoff-Konjugate (ADCs).

DGHO 2024: Epcoritamab als neu verfügbare Therapieoption beim RRFL verbessert Lebensqualität

Seit Mitte August 2024 ist der subkutan zu applizierende bispezifische Antikörper Epcoritamab als Monotherapie auch zur Behandlung des rezidivierten/refraktären (RR) follikulären Lymphoms (FL) nach ≥ 2 systemischen Vortherapien zugelassen. Ein knappes Jahr zuvor war bereits die Zulassung für das r/r diffus großzellige B-Zell Lymphom (DLBCL) erteilt worden. Wie bei einer Fachpressekonferenz im Rahmen der DGHO-Jahrestagung 2024 zu hören war, punktet die gut wirksame und verträgliche Substanz vor allem durch ihre subkutane Applikation und die Möglichkeit der ambulanten Verabreichung – auch dank einer optimierten Aufdosierungsschemas.

DGHO 2024: Erster Erythrozyten-Reifungs-Aktivator für Niedrigrisiko-MDS-Patient:innen

Bei Niedrigrisiko-Patient:innen mit Myelodysplastischem Syndrom (MDS) gibt es mit der Zulassungserweiterung von Luspatercept eine neue Behandlungsoption. Der Wirkstoff kann auf Basis der Daten der COMMANDS-Zulassungsstudie in der Erstlinienbehandlung bei Erwachsenen mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von Myelodysplastischen Neoplasien mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko verordnet werden.

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