Hämatologie | Beiträge ab Seite 36

Überblick04.08.2025

Hämatologie: Komplexes Fachgebiet der Inneren Medizin

Die Hämatologie (von altgriech. haima = Blut und logos = Lehre) ist das medizinische Fachgebiet, welches sich mit Erkrankungen des Blutes sowie der blutbildenden und lymphatischen Organe befasst. Als Teilgebiet der Inneren Medizin ist sie eng mit anderen Disziplinen wie der Onkologie, Immunologie, Transfusionsmedizin und Infektiologie vernetzt. Das Spektrum hämatologischer Erkrankungen reicht von häufigen benignen Störungen – etwa Eisenmangelanämie, Thalassämien oder Gerinnungsstörungen wie der von-Willebrand-Erkrankung – bis hin zu malignen Neoplasien wie akuten und chronischen Leukämien, malignen Lymphomen oder dem Multiplen Myelom. Während unkomplizierte Formen gutartiger Bluterkrankungen oft hausärztlich behandelt werden können, erfordern komplexe oder bösartige hämatologische Erkrankungen die Expertise spezialisierter Fachärzt:innen für Hämatologie und Onkologie [1].

HRSMM: Hohe Ansprechraten unter Isatuximab +/- Lenalidomid

Auf dem ASCO 2023 wurden aktuelle Daten einer Phase-II-Studie vorgestellt, die zeigen, dass eine Behandlung mit Isatuximab +/- Lenalidomid zu hohen Gesamtansprechraten (ORR) bei Patient:innen mit Hochrisiko smoldering Multiplem Myelom (HRSMM) führt – ohne die Lebensqualität der Patient:innen zu beeinträchtigen (1).

Gesundheitspolitik

2,5 Millionen Euro für Forschung zu genetischen Leukämie-Risiken

Der Forschungsverbund „MyPred - Entwicklung von Früherkennungs- und Behandlungsstrategien für junge Menschen mit Prädisposition für myeloische Neoplasien“ wird vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) für weitere 3 Jahre mit 2,5 Millionen Euro im Rahmen des Förderschwerpunkts „Translationsorientierte Verbundvorhaben im Bereich der seltenen Erkrankungen“ gefördert. Expert:innen des Universitätsklinikums Freiburg sowie der Universitätskliniken Tübingen, Hannover, Frankfurt, Düsseldorf und Erlangen werden sich dem Thema in 10 Grundlagen-, Translations- und Patient:innen-orientierten Forschungsprojekten widmen.

r/r LBCL: OS-Vorteil durch Zweitlinientherapie mit Axicabtagen-Ciloleucel

In der randomisierten Phase-III-Studie ZUMA-7 konnte die CAR-T-Zell-Therapie mit Axicabtagen-Ciloleucel (Axi-cel) in der Zweitlinienbehandlung von Patient:innen mit refraktären oder rezidivierten großzelligen B-Zell-Lymphomen (r/r LBCL) ihre Überlegenheit gegenüber zytostatischen Standardtherapien (SOC) zeigen (1). In einer Zwischenanalyse der Studie wurde das mediane Gesamtüberleben (OS) im Axi-cel-Arm nicht erreicht und betrug 25,7 Monate im SOC-Arm (HR, 0,71; 95% KI, 0,52-0,97) (2). In einer aktuellen Analyse, die auf der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2023 vorgestellt wurde, wurden nun Daten zum Gesamtüberleben vorgestellt (3). Axi-cel als Zweitlinientherapie zeigte dabei eine signifikante Verbesserung des Gesamtüberlebens gegenüber der bisherigen Standardtherapie.

Weitere Inhalte:

JOURNAL HÄMATOLOGIE23.06.2025

Aktuelle Informationen aus der Hämatologie

Auf unserer Webseite journalhaema.de finden Sie unsere Berichterstattung rund um maligne und benigne Bluterkrankungen – übersichtlich, modern und immer aktuell!

r/r MM: Erste Phase-III-Daten sprechen eindeutig für frühe CAR-T-Zell-Therapie mit Cilta-cel

Nachdem in der Studie CARTITUDE-1 bei sehr stark vorbehandelten (≥ 3 Vortherapien) Patient:innen mit Multiplem Myelom (MM) mit nur einer Infusion Ciltacabtagen-Autoleucel (Cilta-cel) ein medianes PFS von ca. 3 Jahren erreicht werden konnte (1), wurde der Ruf nach einem früheren Einsatz dieser hochwirksamen Therapie immer lauter. Es folgte die Phase-III-Studie CARITUDE-4, die während des ASCO 2023 vorgestellt wurde und gleichzeitig im NEJM publiziert wurde (2, 3).

r/r LBCL: Glofitamab führt zu guten Langzeitergebnissen

Die verlängerte Nachbeobachtung einer zulassungsrelevanten Phase-II-Studie zeigte Vorteile einer Glofitamab-Monotherapie für Patient:innen mit rezidiviertem/refraktärem (r/r) großzelligen B-Zell-Lymphom (LBCL) mit einem kompletten Ansprechen (CR) (1).

Fortgeschrittenes cHL: Immuntherapie übertrifft bisherige Therapiestandards

Nach der Kombinationschemotherapie (CT) als Standardbehandlung des klassischen Hodgkin-Lymphoms (cHL) folgte die Zugabe des Antikörper-Wirkstoff-Konjugats (ADC) Brentuximab Vedotin (BV) zur CT. Dass es noch besser geht, zeigte eine Studie mit Nivolumab, die während des ASCO 2023 in der Plenarsitzung vorgestellt wurde (1).

Malignes Melanom

Innovative Zwei- und Dreifachkombination aus verschiedenen Checkpoint-Inhibitoren bei fortgeschrittenen Tumoren sicher anwendbar

Die unter einer immunonkologischen Behandlung mit PD-(L)1-Inhibitoren auftretende Resistenz und Krankheitsprogression, an der Immuncheckpoints wie LAG-3 und TIM-3 mitwirken, sind nach wie vor ein ungelöstes Problem in der klinischen Onkologie. Ein neuer therapeutischer Ansatz versucht nun, die PD-1-Inhibition mit der LAG-3- und TIM-3-Inhibition zu kombinieren, um Resistenzen zu minimieren und die T-Zellfunktion bestmöglich zu erhalten. Bei der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2023 wurden in einer Postersession erste Daten einer Phase-I/II-Studie mit dieser Strategie vorgestellt (1).

Polycythaemia Vera: Hämatologische Verbesserungen mit Ropeginterferon alfa-2b

Die Studie CONTINUATION-PV untersucht Ropeginterferon alfa-2b bei Patient:innen mit Polycythaemia Vera (PV). Prof. Heinz Gisslinger von der Medizinischen Universität Wien, Österreich, stellte neue Ergebnisse der Studie in einem Abstract vor, das zur Präsentation auf dem renommierten Jahrestreffen 2023 der EHA (European Hematology Association) angenommen wurde (1).

Therapeutische Hoffnungsträger bei Beta-Thalassämie

Thalassämien resultieren aus molekularen Defekten in einzelnen Globingenen, was die Hämoglobinsynthese und Erythrozytenreifung behindert. Beta (β)-Thalassämie mit Störung der β-Globinkette ist weltweit die häufigste hereditäre monogenetische Erkrankung. Das klinische Bild reicht von unauffällig bis Transfusionspflichtigkeit. Die rein symptomatische Behandlung basiert auf Erythrozytentransfusion und Eisenchelatoren, gegebenenfalls ergänzt durch Luspatercept zur Förderung der Erythrozytenreifung. Ein verbessertes Verständnis der molekularen Mechanismen ermöglicht die Entwicklung gentherapeutischer Ansätze mit perspektivisch kurativem Anspruch. Hoffnungsträger ist eine CRISPR/Cas9-gesteuerte Gentherapie zur (Re-)Aktivierung von fetalem Hämoglobin (HbF), um lebenslange Transfusionsnotwendigkeit und Folgeerkrankungen zu umgehen.

Hämophilie B – Erste Gentherapie gegen Blutungen

Für erwachsene Patient:innen mit Hämophilie B steht mit Etranacogen dezaparvovec ab 1. Mai 2023 ein gentherapeutischer und damit kausaler Behandlungsansatz zur Verfügung. In der Zulassungsstudie der Phase III führte das Produkt zu einer deutlichen Reduktion jährlicher Blutungen und einem Anstieg der Faktor-IX-(FIX) Aktivität.

AML: Immer mehr molekulare Marker mit therapeutischen Implikationen

Die akute myeloische Leukämie (AML) ist insgesamt eine seltene Erkrankung, die Inzidenz der biologisch heterogenen Erkrankung steigt aber mit dem Alter an. Für Betroffene mit einer IDH1-Mutation könnte bald eine neue Behandlungsoption für die Erstlinie zur Verfügung stehen, nachdem der IDH1-Inhibitor Ivosidenib eine positive CHMP-Empfehlung erhalten hat.

Therapiestrategien beim Multiplen Myelom: Effektive Erstlinientherapien möglichst früh ansetzen

Da viele Patient:innen mit Multiplem Myelom Komorbiditäten aufweisen und zu den Kohorten mit dringlichstem Therapiebedarf zählen, sollte eine möglichst effektive Erstlinientherapie frühzeitig angesetzt werden, so der Rat von Dr. Knut Wendelin, Hämatologe am Klinikum Nürnberg.

Weltblutkrebstag am 28. Mai: Niemand ist vor einer Leukämie geschützt

In Deutschland erkrankt einer von 75 Männern und eine von 99 Frauen im Laufe des Lebens an einer Leukämie. Alle 41 Minuten erhält ein:e Patient:in hierzulande die Diagnose Blutkrebs. Allein 2019 waren es, so das Robert Koch Institut, 12.723 Menschen, für die sich das Leben von einer Sekunde auf die andere geändert hat. Diese Zahlen belegen einmal mehr, dass das Ziel noch nicht erreicht ist.

World Blood Cancer Day 2023: Spendernachwuchs gesucht!

Am 28. Mai ist World Blood Cancer Day (WBCD), den die DKMS 2014 ins Leben gerufen hat. Am Gründungstag der gemeinnützigen Organisation engagieren sich jährlich Tausende hilfsbereiter Menschen für das Thema Stammzellspende – denn diese ist oft die letzte Hoffnung auf Heilung für Menschen mit Blutkrebs. In diesem Jahr ruft die DKMS alle Menschen im Alter von 17 bis 55 Jahren eindringlich dazu auf, sich als potenzielle Spender:innen registrieren zu lassen. Allein 2023 scheiden rund 125.000 Registrierte altersbedingt aus der Datei aus; ähnlich verhält es sich in den kommenden Jahren. Mit aufmerksamkeitsstarken Aktionen zeigt die DKMS deshalb verstärkt Präsenz, um zu informieren und aufzuklären.

CAR-T-Zell-Therapie: Selektion und Monitoring von r/r DLBCL-Patient:innen

Die CAR-T-Zell-Therapie etabliert sich zunehmend bei CD19-positiven lymphatischen Neoplasien und wird durch neue Daten zum Überlebensvorteil von Patient:innen mit rezidiviertem/refraktärem großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) unter Axi-cel untermauert. Darüber hinaus bietet die Diskussion über Kriterien bei der Patient:innenselektion und Methoden zum molekularen Monitoring der CAR-T-Zellen mittels digital-droplet PCR (ddPCR) neue Möglichkeiten im Rahmen der Therapie.

Treosulfan als Konditionierungsbehandlung vor alloHSCT

Treosulfan in Kombination mit Fludarabin ist als Teil der Konditionierungsbehandlung vor einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (alloHSCT) bei erwachsenen sowie bei pädiatrischen Patient:innen, die älter als einen Monat sind, mit malignen und nicht malignen Erkrankungen, indiziert (1). Im Rahmen des wissenschaftlichen Symposiums „Optimizing Conditioning Regimens and Advancing Allogeneic Hemopoietic Stem Cell Transplantation Practice" auf der Tagung der Europäischen Gesellschaft für Blut- und Knochenmarktransplantation (EBMT), präsentierten die Experten Prof. Dr. Matthias Stelljes (Deutschland), Prof. Dr. Filippo Milano (USA) und Prof. Dr. Domenico Russo (Italien), unter der Leitung von Prof. Dr. Friedrich Stölzel (Deutschland), aktuelle Daten und Praxiserfahrungen.

Malignes Melanom

Melanom: mRNA-Vakzinierung in der Tumortherapie

Die mRNA-Technologie soll eine individualisierte Therapie mit mRNA von Tumor-Neoantigenen ermöglichen. Die Impfung zeigt bei Melanom-Patient:innen bereits Erfolge und kann zukünftig auch anderen Tumorpatient:innen helfen.

Steroidrefraktäre cGvHD: Hohes Ansprechen auf Ruxolitinib auch nach Crossover

Der JAK1/2-Inhibitor Ruxolitinib hat sich in den Phase-III-Studien REACH2 und 3 als effektive und inzwischen zugelassene Option bei Erkrankten mit steroidrefraktärer akuter (aGvHD) und steroidrefraktärer oder steroidabhängiger (SR/D) chronischer Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) nach allogener Stammzelltransplantation (allo-SCT) gegenüber der jeweiligen besten verfügbaren Therapie (BAT) erwiesen (1, 2). Nun zeigt eine aktuelle Analyse der REACH3-Studie, dass Teilnehmer:innen mit cGvHD, die nach mangelndem Ansprechen vom BAT- in den Ruxolitinib-Arm wechselten, ein ebenso gutes und anhaltendes Ansprechen auf den JAK-Inhibitor zeigten wie Erkrankte, die von Beginn an Ruxolitinib erhalten hatten (3). Vergleichbares war im Vorfeld bereits für die steroidrefraktäre aGvHD gezeigt worden (4).

Einfluss von Mastzellen auf die Entstehung der chronischen myeloischen Leukämie

Chronische myeloische Leukämie (CML) ist eine Art von Leukämie, die durch bösartige Veränderungen von blutbildenden Zellen des Knochenmarks entsteht. Sie tritt meist bei älteren Menschen auf: etwa 20% der Leukämie-Erkrankten im Erwachsenenalter leiden an dieser Art. Ein Forschungsteam um Dr. Sebastian Halbach, Melanie Langhammer und Dr. Julia Schöpf vom Institut für Molekulare Medizin und Zellforschung der Universität Freiburg konnte nun erstmals zeigen, dass Mastzellen eine entscheidende Rolle in der Entstehung von CML spielen und daher auch als zusätzliches therapeutisches Ziel in der Klinik dienen könnten. „Es war wirklich beeindruckend zu sehen, dass Mäuse, denen Mastzellen fehlten, nicht mehr schwer an CML erkrankten“, sagt Studienleiter Halbach. Die Ergebnisse sind in der Fachzeitschrift Leukemia erschienen (1).

cGvHD: Lebensqualität der Erkrankten im Fokus

Dem „Patient, Family and Donor Day“ kommt traditionell ein hoher Stellenwert im Rahmen der Jahrestagung der European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) zu, die vom 23. bis 26. April 2023 in Paris, Frankreich, und virtuell stattfand. Vertreter:innen des EBMT Patient Advocacy Committee betonten gemeinsam mit Mediziner:innen die Bedeutung der Lebensqualität bei der Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) nach allogener Stammzelltransplantation (allo-SCT), gaben praktische Tipps für den Umgang mit der Erkrankung und diskutierten neue Therapieoptionen.

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