Zulassung | Beiträge ab Seite 5

Seit April 2024 ist Enzalutamid zur Behandlung von nicht metastasiertem hormonsensitivem Prostatakrebs (nmHSPC) mit biochemischem Rezidiv (BCR) und hohem Risiko in der EU zugelassen. Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie EMBARK, die gezeigt hat, dass Enzalutamid allein oder in Kombination mit Leuprorelin das Risiko von Metastasenbildung oder Tod reduziert (1).

Die deutsche Pharmaindustrie erwartet nach einem Umsatz- und Produktionsrückgang 2023 wieder bessere Zeiten. Die Branche dürfte nach dem Ende des Booms um Corona-Impfstoffe bei der Produktion an die Vor-Pandemie-Jahre anknüpfen und sich von der Flaute der deutschen Industrie abkoppeln, teilte der Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa) am 24. April in Frankfurt mit.

Die Länder haben die Bundesregierung aufgefordert, eine nationale Strategie zur besseren Arzneimittelversorgung vorzulegen. Das gilt nach einer vom Bundesrat am 26. April beschlossenen Entschließung insbesondere für Medikamente für Kinder und Jugendliche. Die Länder wollen, dass Vorschriften für den Import und die Lagerhaltung dringend notwendiger Medikamente gelockert werden, um Engpässe künftig zu verhindern. Apotheken müssten größere Handlungsspielräume beim Austausch von Arzneimitteln bekommen.

Pembrolizumab ist die erste und einzige Immuntherapie, basierend auf der Studie KEYNOTE-671, die eine statistisch signifikante Verbesserung des Gesamtüberlebens (OS) bei Erwachsenen mit resezierbarem nicht-kleinzelligen Lungenkarzinom (NSCLC) in den Stadien II, IIIA oder IIIB (T3-4N2) als neoadjuvante Therapie in Kombination mit Platin-basierter Chemotherapie, gefolgt von einer adjuvanten Monotherapie vs. Placebo + Chemotherapie und anschließend adjuvant Placebo gezeigt hat – unabhängig von der PD-L1-Expression.

Das Antibody-Drug-Conjugate (ADC) Sacituzumab govitecan (Sg) hat sich als zielgerichtete Therapie beim metastasierten Mammakarzinom (mBC) etabliert (1) und ersetzt zunehmend klassische Chemotherapien. Klinische Studien, Real-World-Daten und eigene Erfahrungen zum klinischen Nutzen von Sg wurden im Rahmen eines Symposiums auf dem DKK 2024 von Expert:innen diskutiert.

Die Ergebnisse der Zertifizierungsstudie REMOVE zum Medizinprodukt CATUVAB^® im Hinblick auf die Entfernung von Tumorzellen aus dem Operationsblut während Operationen mit hohem Blutverlust werden auf dem NATA24-Jahressymposium (Network for the Advancement of Patient Blood Management, Hemostasis and Thrombosis) das vom 18. bis 20. April 2024 in Bologna, Italien stattfindet, vorgestellt. Das Medizinprodukt zielt darauf ab, dass Krebspatient:innen durch Blutrückgewinnung ihr eigenes Blut erhalten und so die mit allogenen (Spender-) Bluttransfusionen verbundenen Risiken minimiert werden können.

Die EU-Kommission hat die Zulassung von Luspatercept um die Erstlinienbehandlung erwachsener Patient:innen mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von Myelodysplastischen Neoplasien (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko erweitert. Diese Zulassung gilt für alle Mitgliedsstaaten der EU.

Die Haarzellleukämie (HZL) ist eine seltene Erkrankung des lymphatischen Systems. Bei frühzeitiger Diagnose und leitliniengerechter Therapie auf der Basis von Purin-Analoga haben Patient:innen eine normale Lebenserwartung. Kritisch diskutiert werden derzeit die Intensivierung der Therapie mit Anti-CD20-Antikörpern, der Ersatz der Chemotherapie durch BRAF-Inhibitoren, die Therapieoptionen nach mehrfachem Rezidiv, die optimale supportive Therapie, das Monitoring sowie die Klassifikation der HZL-Variante. Da die HZL eine chronische Erkrankung ist, müssen Patient:innen lernen, diese Leukämie in ihr Leben zu integrieren. Offener Zugang zu Informationen inklusive Zweitmeinung und Unterstützung durch andere Patient:innen in der Selbsthilfe erleichtern den Umgang mit der Erkrankung.

Die Testung auf therapieweisende Marker ist entscheidend für die Wahl der Therapie des fortgeschrittenen oder metastasierten nicht-kleinzelligen Lungenkarzinoms (NSCLC). So eröffnet die PD-L1-Testung die Chance auf eine Mono-Immuntherapie mit Atezolizumab (1). Daten der IPSOS-Studie deuten darauf hin, dass Patient:innen auch unabhängig vom PD-L1-Status von der Monotherapie profitieren können, wenn bei ihnen eine Platin-basierte Chemotherapie kontraindiziert ist (2). Werden Treiberalterationen wie TTF-1 oder eine ALK-Translokation nachgewiesen, steht den Patient:innen Alectinib als zielgerichtete Option zur Verfügung (3). Die Daten der Phase-III-Studie ALINA zeigen, dass auch Patient:innen im operablen Stadium von Alectinib profitieren könnten (4).

Die Zahl der Ärztinnen und Ärzte in den Praxen ist weiter gestiegen – der Trend zur Teilzeitbeschäftigung hält aber an. Ende vergangenen Jahres waren 187.441 Ärztinnen und Ärzte sowie Psychotherapeutinnen und Psychotherapeuten mit einer Zulassung zur Versorgung von gesetzlich Versicherten tätig. Das geht aus einer Auswertung der Kassenärztlichen Bundesvereinigung (KBV) hervor, die der Deutschen Presse-Agentur vorliegt. Damit waren es 2143 mehr als Ende 2022. Erstmals gab es jedoch mehr als 60.000 Medizinerinnen und Mediziner in Teilzeit.

Wie der Hersteller bekannt gibt, hat das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) der European Medicines Agency (EMA) eine Empfehlung zur Zulassung des oralen Komplementinhibitors Iptacopan ausgesprochen. Der Wirkstoff soll demnach zukünftig zur Monotherapie Erwachsener mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen, eingesetzt werden können (1).

Die Europäische Zulassungsbehörde (EMA) hat nach positiver Bewertung durch die EU-Kommission die Zulassung von Efbemalenograstim alfa für die Behandlung von Chemotherapie-induzierten Neutropenien (CIN) erteilt. Efbemalenograstim alfa ist ein dimeres G-CSF-Fusionsprotein zur Prophylaxe einer CIN. Aufgrund der immunglobulinartigen Molekülstruktur wird eine lange Wirksamkeit ohne Pegylierung erreicht. Die Markteinführung in Deutschland ist für die 2. Jahreshälfte 2024 geplant.

Die CAR-T-Zelltherapie Idecabtagen vicleucel (Ide-Cel) wurde in der EU zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit rezidiviertem und refraktärem Multiplem Myelom (r/r MM), die mindestens 2 vorausgegangene Therapien, einschließlich eines Immunmodulators, eines Proteasominhibitors und eines Anti-CD38-Antikörpers, erhalten und unter der letzten Therapie eine Krankheitsprogression gezeigt haben, zugelassen. Ide-Cel zeigte sich in der Phase-III-Studie KarMMa-3 gegenüber konventionellen Therapien signifikant überlegen und reduzierte das Progressions- oder Mortalitätsrisiko um 51% (1).

Das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) der European Medicines Agency (EMA) hat am 23. Februar 2024 eine positive Empfehlung für die Zulassungserweiterung des Erythrozyten-Reifungs-Aktivators Luspatercept abgegeben, die eine Erstlinientherapie des Medikaments bei Erwachsenen mit einer Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit sehr niedrigem bis intermediärem Risiko ermöglichen würde.

Seit dem 01. März 2024 ist die Fixdosiskombination aus Decitabin und Cedazuridin verfügbar. Die orale HMA (hypomethylierende Substanzen)-Monotherapie eröffnet neue Perspektiven für die Behandlung unfitter Patient:innen mit akuter myeloischer Leukämie (AML), die für eine Standard-Induktionschemotherapie nicht geeignet sind (1). Nach Meinung der Expert:innen auf einem Symposium im Rahmen des Deutschen Krebskongresses (DKK) 2024 kann die neue Therapieoption eine lang bestehende Lücke in der Hämatologie schließen. Vor allem Patient:innen, deren Mobilität eingeschränkt ist oder bei denen die Lebensqualität therapeutisch ganz im Vordergrund stehen soll, können von weniger notwendigen Besuchen in Klinik und Praxis profitieren (2,3).

Mit Momelotinib ist seit Januar 2024 ein Medikament verfügbar, das sich nicht nur gegen die Januskinasen JAK1 und JAK2 richtet, sondern auch die Aktivität von Aktivin-A-Rezeptor Typ 1 (ACVR1) hemmt und so auch die Anämie verbessern kann.

Der Bundesverband Medizintechnologie (BVMed) fordert in seiner Stellungnahme zum Medizinforschungsgesetz die Ergänzung von Regelungen für den Bereich der Medizinprodukte. So sollen klinische Studien vereinfacht und beschleunigt werden – und damit der Medizintechnik-Forschungsstandort Deutschland gestärkt werden.

Die Behandlung des follikulären Lymphoms (FL) wird vor allem nach einem Rezidiv schwierig. T-Lymphozyten mit chimärem Antigenrezeptor (CAR-T-Zellen) haben hier in den letzten Jahren Fortschritte erzielt. Darüber hinaus werden bispezifische Antikörper entwickelt, die auch in weit fortgeschrittenen Fällen eindrucksvolle Ergebnisse liefern: Das zeigt sich z.B. in einem 3-Jahres-Update der zulassungsrelevanten Phase-II-Studie für den bispezifischen monoklonalen Antikörper Mosunetuzumab, das bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in San Diego vorgestellt wurde (1).

Der im Dezember 2023 zugelassene und jetzt verfügbare bispezifische Antikörper Elranatamab, der gegen das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) auf Myelomzellen und CD3 auf T-Zellen gerichtet ist, stellt eine wichtige Erweiterung des Therapiespektrums für stark vorbehandelte Patient:innen mit rezidiviertem und refraktärem Multiplen Myelom (r/r MM) dar. Das betonten Prof. Dr. Hermann Einsele, Würzburg, und Prof. Dr. Marc-Steffen Raab, Heidelberg, bei der Launch-Pressekonferenz für Elranatamab. Mit dem bispezifischen Antikörper könne ein hoher medizinischer Bedarf in fortgeschrittenen Therapielinien adressiert werden, so die Experten.