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Die hochwirksame Faktor-VIII-Ersatztherapie Efanesoctocog alfa wurde zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen sowie zum perioperativen Management bei Hämophilie A für Patient:innen jeden Alters und jeden Schweregrads von der Europäische Kommission zugelassen. Die Patient:innen konnten mit einer Prophylaxe (einmal wöchentlich) über einen erheblichen Teil der Woche normalisierte bis nahezu normale Faktor-VIII-Aktivitätswerte von über 40% mit Talspiegeln von 15% vor der nächsten Dosis erreichen. Dies führte zu einem deutlich verbesserten Blutungsschutz im Vergleich zur vorherigen Faktor-VIII-Prophylaxe.

Der Fibroblasten-Wachstumsfaktorrezeptor-Inhibitor (FGFR) Futibatinib ist ab sofort in Deutschland verfügbar. Futibatinib wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (FGFR2)-Fusion oder einem FGFR2-Rearrangement, das nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie fortgeschritten ist (1).

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat den sBLA-Antrag („Supplemental Biologics License Application") für die experimentelle Anwendung von Isatuximab in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (VRd) zur Behandlung von nicht-transplantationsgeeigneten Patient:innen mit neu diagnostiziertem Multiplen Myelom (NDMM) angenommen und ein beschleunigtes Prüfungsverfahren (Priority-Review) verfügt. Bei einer Zulassung wäre Isatuximab der erste Anti-CD38-Antikörper, der in Kombination mit der VRd-Standardtherapie für neu diagnostizierte Patient:innen, die nicht für eine Transplantation geeignet sind, zur Verfügung steht. Als Datum für die Entscheidung der FDA (Target Action Date) wurde der 27. September 2024 festgelegt. Auch in der Europäischen Union (EU) wird derzeit ein Zulassungsantrag geprüft.

Die Europäische Kommission hat die Zulassung für Nivolumab in Kombination mit Cisplatin und Gemcitabin für die Erstlinientherapie des nicht resezierbaren oder metastasierten Urothelkarzinoms (mUC) bei Erwachsenen erteilt. Die Entscheidung der Europäischen Kommission basiert auf den Ergebnissen der Studie CheckMate-901, die auf dem Kongress der European Society of Medical Oncology (ESMO) 2023 präsentiert wurden.

Da Lungenkrebs weltweit die höchste krebsspezifische Sterblichkeitsrate aufweist, besteht ein dringender Bedarf an neuen diagnostischen Ansätzen zur Erkennung von Tumoren im Frühstadium und zur Überwachung ihres Therapieansprechens. Neben der etablierten Analyse von Gewebebiopsien haben sich Tests auf der Grundlage von Untersuchungen aus Körperflüssigkeiten wie Blut, Urin, Spül- oder Ergussmaterial (sog. Liquid Biopsies) zu einem wichtigen diagnostischen Instrument entwickelt. Die Analyse von zirkulierender Tumor-DNA (ctDNA) ist die am weitesten verbreitete Methode, gefolgt von anderen Methoden wie der Analyse zirkulierender Tumorzellen (CTCs), mikroRNAs (miRNAs) und extrazellulären Vesikeln (EVs). Der folgende Beitrag soll einen Überblick über diese Methoden und ihren Einsatz beim Lungenkrebs geben.

Das 7. „Gipfelstürmer“-Meeting zum Mammakarzinom, das Mitte April 2024 unter der wissenschaftlichen Leitung von Prof. Dr. Michael Untch, Berlin, Prof. Dr. Nadia Harbeck, München, Prof. Dr. Nina Ditsch, Augsburg, und Prof. Dr. Achim Wöckel, Würzburg, erstmals seit der Corona-Pandemie wieder vor Ort in München ausgetragen wurde, bot ein breitgefächertes Programm zu malignen Brusttumoren in frühen und fortgeschrittenen Stadien. Neben den wichtigsten Empfehlungen aktueller Konsensuskonferenzen, den Highlights vom San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS) 2023 und anderen wichtigen internationalen Kongressen ging es um innovative Therapieoptionen, die die Präzisionsmedizin zunehmend in den Fokus rücken – parallel mit der Forderung nach mehr molekularen Testungen. Aus diesem Grund wurde beim Meeting auch intensiv diskutiert, welche Biomarker Kliniker:innen heute für Therapieentscheidungen beim frühen und fortgeschrittenen Brustkrebs benötigen. Wir haben Highlights des hochkarätig besetzten Meetings für Sie zusammengestellt.

Seit langem ist die Stratifikation von Patient:innen mit einem nicht-kleinzelligen Lungenkarzinom (NSCLC) im metastasierten Stadium anhand ihres PD-L1-Status auf Tumorzellen für die Mono-Immuntherapie etabliert (1, 2). Doch weitere Zelltypen sind relevant: Führende Leitlinien empfehlen die PD-L1-Testung auch auf Immunzellen – eine Strategie, die einen differenzierteren Behandlungsansatz ermöglicht (1, 2). Unter einer Mono-Immuntherapie entfallen belastende Nebenwirkungen einer traditionellen Chemotherapie. Zwar ist auch die Immuntherapie nicht frei von Nebenwirkungen, doch Untersuchungen zeigen: Die Ausprägung variiert je nach verwendetem Checkpoint-Inhibitor. Kann durch eine geschickte Wahl der Therapie zukünftig noch mehr Patient:innen eine nebenwirkungsärmere Behandlung ermöglicht werden?

Die Europäische Arzneimittel-Kommission (EMA) hat für Iptacopan die Zulassung als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen, erteilt. Sie gilt sowohl für Komplementinhibitor-naive als auch für vortherapierte PNH-Patient:innen (1). Die EU-Zulassung basiert u.a. auf Daten der Phase-III-Studie APPLY-PNH (2).

Die Europäische Kommission hat den hochselektiven RET-Inhibitor Selpercatinib jetzt auch zur Erstlinientherapie von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit fortgeschrittenem RET-Fusions-positiven Schilddrüsenkarzinom zugelassen, das refraktär für radioaktives Jod ist. Die bisherige Zulassung von Selpercatinib in dieser Indikation umfasste die Monotherapie Erwachsener, die eine systemische Therapie nach der Behandlung mit Sorafenib und/oder Lenvatinib benötigen.

Bei ca. 10-20% der Patient:innen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) kommt es bei der Behandlung mit einem C5-Inhibitor zu einer klinisch signifikanten extravasalen Hämolyse (EVH). Um diese therapeutische Lücke zu schließen, wurde nun der Komplementinhibitor Danicopan in der EU als Add-on zu Ravulizumab oder Eculizumab bei PNH-Patient:innen mit residueller hämolytischer Anämie zugelassen (1).

Seit April 2024 ist Enzalutamid zur Behandlung von nicht metastasiertem hormonsensitivem Prostatakrebs (nmHSPC) mit biochemischem Rezidiv (BCR) und hohem Risiko in der EU zugelassen. Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie EMBARK, die gezeigt hat, dass Enzalutamid allein oder in Kombination mit Leuprorelin das Risiko von Metastasenbildung oder Tod reduziert (1).

Die deutsche Pharmaindustrie erwartet nach einem Umsatz- und Produktionsrückgang 2023 wieder bessere Zeiten. Die Branche dürfte nach dem Ende des Booms um Corona-Impfstoffe bei der Produktion an die Vor-Pandemie-Jahre anknüpfen und sich von der Flaute der deutschen Industrie abkoppeln, teilte der Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa) am 24. April in Frankfurt mit.

Die Länder haben die Bundesregierung aufgefordert, eine nationale Strategie zur besseren Arzneimittelversorgung vorzulegen. Das gilt nach einer vom Bundesrat am 26. April beschlossenen Entschließung insbesondere für Medikamente für Kinder und Jugendliche. Die Länder wollen, dass Vorschriften für den Import und die Lagerhaltung dringend notwendiger Medikamente gelockert werden, um Engpässe künftig zu verhindern. Apotheken müssten größere Handlungsspielräume beim Austausch von Arzneimitteln bekommen.

Pembrolizumab ist die erste und einzige Immuntherapie, basierend auf der Studie KEYNOTE-671, die eine statistisch signifikante Verbesserung des Gesamtüberlebens (OS) bei Erwachsenen mit resezierbarem nicht-kleinzelligen Lungenkarzinom (NSCLC) in den Stadien II, IIIA oder IIIB (T3-4N2) als neoadjuvante Therapie in Kombination mit Platin-basierter Chemotherapie, gefolgt von einer adjuvanten Monotherapie vs. Placebo + Chemotherapie und anschließend adjuvant Placebo gezeigt hat – unabhängig von der PD-L1-Expression.

Das Antibody-Drug-Conjugate (ADC) Sacituzumab govitecan (Sg) hat sich als zielgerichtete Therapie beim metastasierten Mammakarzinom (mBC) etabliert (1) und ersetzt zunehmend klassische Chemotherapien. Klinische Studien, Real-World-Daten und eigene Erfahrungen zum klinischen Nutzen von Sg wurden im Rahmen eines Symposiums auf dem DKK 2024 von Expert:innen diskutiert.

Die Ergebnisse der Zertifizierungsstudie REMOVE zum Medizinprodukt CATUVAB^® im Hinblick auf die Entfernung von Tumorzellen aus dem Operationsblut während Operationen mit hohem Blutverlust werden auf dem NATA24-Jahressymposium (Network for the Advancement of Patient Blood Management, Hemostasis and Thrombosis) das vom 18. bis 20. April 2024 in Bologna, Italien stattfindet, vorgestellt. Das Medizinprodukt zielt darauf ab, dass Krebspatient:innen durch Blutrückgewinnung ihr eigenes Blut erhalten und so die mit allogenen (Spender-) Bluttransfusionen verbundenen Risiken minimiert werden können.

Die EU-Kommission hat die Zulassung von Luspatercept um die Erstlinienbehandlung erwachsener Patient:innen mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von Myelodysplastischen Neoplasien (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko erweitert. Diese Zulassung gilt für alle Mitgliedsstaaten der EU.

Die Haarzellleukämie (HZL) ist eine seltene Erkrankung des lymphatischen Systems. Bei frühzeitiger Diagnose und leitliniengerechter Therapie auf der Basis von Purin-Analoga haben Patient:innen eine normale Lebenserwartung. Kritisch diskutiert werden derzeit die Intensivierung der Therapie mit Anti-CD20-Antikörpern, der Ersatz der Chemotherapie durch BRAF-Inhibitoren, die Therapieoptionen nach mehrfachem Rezidiv, die optimale supportive Therapie, das Monitoring sowie die Klassifikation der HZL-Variante. Da die HZL eine chronische Erkrankung ist, müssen Patient:innen lernen, diese Leukämie in ihr Leben zu integrieren. Offener Zugang zu Informationen inklusive Zweitmeinung und Unterstützung durch andere Patient:innen in der Selbsthilfe erleichtern den Umgang mit der Erkrankung.

Die Testung auf therapieweisende Marker ist entscheidend für die Wahl der Therapie des fortgeschrittenen oder metastasierten nicht-kleinzelligen Lungenkarzinoms (NSCLC). So eröffnet die PD-L1-Testung die Chance auf eine Mono-Immuntherapie mit Atezolizumab (1). Daten der IPSOS-Studie deuten darauf hin, dass Patient:innen auch unabhängig vom PD-L1-Status von der Monotherapie profitieren können, wenn bei ihnen eine Platin-basierte Chemotherapie kontraindiziert ist (2). Werden Treiberalterationen wie TTF-1 oder eine ALK-Translokation nachgewiesen, steht den Patient:innen Alectinib als zielgerichtete Option zur Verfügung (3). Die Daten der Phase-III-Studie ALINA zeigen, dass auch Patient:innen im operablen Stadium von Alectinib profitieren könnten (4).