20. Dezember 2019 Hämophilie A: Phase-III-Studie zu BIVV001 behandelt ersten Patienten

Die Faktor VIII (FVIII)-Substitutionstherapie ist eine Monotherapie, die über verschiedene Behandlungsszenarien hinweg eingesetzt werden kann, einschließlich der Prophylaxe, der akuten Blutungskontrolle und der perioperativen Hämostase. Für FVIII-Substitutionspräparate, die auch bei einmal wöchentlicher Gabe einen verlängerten Blutungsschutz bieten, besteht ein ungedeckter Bedarf für Menschen mit schwerer Hämophilie A.

Gute Wirksamkeit und Verträglichkeit

Finale Ergebnisse der Phase-I-Studie mit wiederholt verabreichten Dosen BIVV001 wurden kürzlich auf der 61. Jahrestagung der amerikanischen Gesellschaft für Hämatologie (American Society of Hematology, ASH) in Orlando, USA, vorgestellt (2). Die Studie untersuchte die Sicherheit und Pharmakokinetik wiederholt verabreichter Dosen von BIVV001 und zeigte, dass mit einer einmal wöchentlichen Gabe beständig hohe Faktor VIII (FVIII)-Spiegel erreicht werden können. Die Studie deutete auch darauf hin, dass BIVV001 sicher und gut verträglich war (2).

Orphan Drug-Status erhalten

BIVV001 hat von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) und der Europäischen Kommission den Orphan Drug-Status erhalten. Diese Anerkennung erleichtert die Entwicklung und Vermarktung von Therapien für seltene Erkrankungen. „Ausgehend von den vielversprechenden Ergebnissen der Phase-I-Studie zu BIVV001 wollen wir jetzt das volle klinische Potenzial dieser experimentellen Substitutionstherapie erforschen. Damit verbunden ist die Hoffnung, dass diese Therapie weiterhin hohe und beständige Faktorspiegel bei längeren prophylaktischen Dosierungsintervallen aufweist, denn bei Patienten herrscht ein ungedeckter Bedarf an einer solchen Therapie“, sagte Karin Knobe, Sanofi.

Verlängerte Verweildauer im Blut

BIVV001 ist eine neue experimentelle Therapie mit rekombinantem Faktor VIII, die auf die Fc-Fusionstechnologie aufbaut. Dabei wird rFVIIIFc mit einer Domäne des von-Willebrand-Faktors (VWF) und XTEN^®-Polypeptiden verbunden, um die Verweildauer im Blut zu verlängern (3). BIVV001 ist die erste VWF-unabhängige Faktortherapie, die entwickelt wurde, um Menschen mit Hämophilie A bei einmal wöchentlicher Faktorgabe eine hohe anhaltende Faktoraktivität anzubieten und den Schutz vor Blutungen zu verlängern.