Hämatologie | Beiträge ab Seite 14

Aktuelles zur Erstlinientherapie der chronischen lymphatischen Leukämie

Bei der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) hat ein besseres Verständnis der Biologie der Erkrankung, v.a. die molekulargenetische Identifizierung von Treibermutationen sowie der betroffenen Signalübertragungswege, neue und individualisierbare therapeutische Optionen erschlossen. Derzeit steht v.a. die Hemmung des B-Zell-Rezeptor-Signalwegs (insbesondere der Bruton-Tyrosinkinase, BTK) sowie des Apoptose-Signalwegs (v.a. das BCL2-Protein) im Vordergrund. Inhibitoren dieser Proteine können das progressionsfreie und teilweise auch das Gesamtüberleben (OS) signifikant verlängern. Davon profitieren insbesondere die bisherigen Hochrisikogruppen, sprich Patient:innen mit unmutiertem IGHV (uIGHV) sowie mit Deletion 17p (del17p) und/oder Mutationen im TP53-Tumorsuppressor-Gen. Diese Marker sind aber nach wie vor prognostisch relevant, sodass eine Risikostratifizierung v.a. bei der Erstlinientherapie sinnvoll erscheint. Darüber hinaus unterscheiden sich BTK- und BCL2-Inhibitoren hinsichtlich ihrer Nebenwirkungsprofile, sodass Begleit-erkrankungen und -medikationen bei der Wahl der Therapie berücksichtigt werden sollten.

Hämophilie A und B: Zulassungsempfehlung für Marstacimab

Wie der Hersteller bekannt gibt, hat der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) die Zulassung von Marstacimab zur Routineprophylaxe (RP) von Blutungsepisoden bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A (definiert als FVIII-Aktivität < 1 %) oder schwerer Hämophilie B (definiert als FIX-Aktivität < 1 %) ohne Hemmkörper empfohlen (1, 2). Im Falle einer Zulassung durch die EMA wäre Marstacimab der erste zugelassene Antikörper gegen den Tissue Factor Pathway Inhibitor (Anti-TFPI) zur einmal wöchentlichen subkutanen Anwendung bei geeigneten Patienten mit Hämophilie A oder B ohne Hemmkörper.

Entitätsübergreifend

„Recht auf Vergessenwerden“ für junge Krebsüberlebende: Forderung nach rechtlicher Gleichstellung in Deutschland

Die Initiative „Recht auf Vergessenwerden – Keine Benachteiligungen von jungen Erwachsenen mit Krebs mehr zulassen“ der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) in Zusammenarbeit mit der Deutschen Stiftung für junge Erwachsene mit Krebs (DSfjEmK) hat das Ziel, die soziale und ökonomische Benachteiligung junger Krebsüberlebender zu beenden (1). Beide Organisationen haben sich gemeinsam des Themas angenommen, um die Probleme junger Krebsüberlebender in Deutschland aufzuzeigen und entsprechende gesundheitspolitische Maßnahmen einzufordern.

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JOURNAL HÄMATOLOGIE18.11.2025

Aktuelles e-Journal von JOURNAL HÄMATOLOGIE

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Neue Real-World Daten bestätigen die klinische Effektivität der Zulassungsstudie für Tafasitamab + Lenalidomid

Im Rahmen des diesjährigen EHA-Kongresses wurden neue retrospektive Beobachtungsstudien aus Frankreich und Spanien vorgestellt. Die Ergebnisse bestätigen die klinische Effektivität eines Chemotherapie-freien Therapieansatzes.

Hämophilie A: Neue Faktortherapie-Klasse verfügbar

Für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A ist Efanesoctocog alfa seit Juni 2024 zugelassen und ab sofort verfügbar: Der erste Vertreter einer neuen Faktor-VIII-Klasse führt laut Studiendaten bei wöchentlichen Dosierungsintervallen für etwa 4 Tage zu normalisierten bis fast normalen Faktor-VIII-Aktivitätswerten von über 40% und durch den signifikant höheren Blutungsschutz zu besserer Lebensqualität und langfristig mehr Gelenkgesundheit (1-4).

Blutspende per Telemedizin? Transfusionsmediziner:innen warnen

Das Bundesgesundheitsministerium (BGM) hat mit Vorlage eines Entwurfes zur Telemedizin-Blutspende-Verordnung im vergangenen Juni die Einführung telemedizinischer Verfahren bei der Blut- und Plasmaspende forciert. Ärzt:innen müssten dann bei der Blutspende in vielen Fällen nicht mehr in Präsenz anwesend sein, sondern würden nur noch digital zugeschaltet. Die Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie (DGTI) begrüßt zwar, dass die Politik die Möglichkeiten der Digitalisierung in der Medizin ausschöpfen möchte, befürchtet jedoch zugleich, dass der Verzicht auf qualifiziertes ärztliches Personal vor Ort das Vertrauen in das Blutspende-Verfahren beeinträchtigen und die Gesundheit der Spendenden gefährden könnte. Zudem ergäben sich Fragen nach der ärztlichen Haftung.

Weitere Inhalte:

JOURNAL HÄMATOLOGIE23.06.2025

Aktuelle Informationen aus der Hämatologie

Auf unserer Webseite journalhaema.de finden Sie unsere Berichterstattung rund um maligne und benigne Bluterkrankungen – übersichtlich, modern und immer aktuell!

Myelofibrose: Überlebensvorteil durch JAK-Inhibition

Die Myelofibrose ist eine aggressive Erkrankung mit reduzierter Lebenserwartung.¹ Das Gesamtüberleben kann jedoch durch gezielte JAK-Inhibition mit Ruxolitinib^* signifikant verlängert werden – insbesondere bei rechtzeitigem Therapiestart.
^{*Ruxolitinib ist angezeigt für die Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose.}

CHMP-Empfehlung für Daratumumab-VRd beim neu diagnostizierten Multiplen Myelom

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Zulassungserweiterung für Daratumumab als subkutane Formulierung empfohlen. Der Antikörper soll in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (D-VRd) zum Einsatz kommen, um erwachsene Patient:innen mit neu diagnostiziertem multiplem Myelom (NDMM) zu behandeln, die für eine autologe Stammzelltransplantation in Frage kommen (1).

ESMO 2024: Überlebensvorteil für ältere RRMM-Patient:innen durch BCMA-CAR-T-Zellen

Der bisher größte Vergleich von Überlebensdaten, der auf dem diesjährigen ESMO-Kongress vorgestellt wurde, zeigt, dass gegen das B-Zell-Reifungsantigen gerichtete CAR-T-Zell-Therapien (BCMA-CAR-T) das Gesamtüberleben (OS) von Patient:innen mit rezidiviertem/refraktärem Multiplen Myelom (RRMM) im Vergleich zum bispezifischen Antikörper Teclistamab verbessern, insbesondere bei älteren Patient:innen und solchen ohne vorherige Transplantation (1).

EHA: Belantamab-Mafodotin + Pd verbessert PFS gegenüber Standard bei RRMM signifikant

Die Addition des Antikörper-Wirkstoff-Konjugats (ADC) Belantamab-Mafodotin (Belamaf) zu Pomalidomid und Dexamethason (BPd) verbesserte bei Erkrankten mit rezidiviertem oder refraktärem Multiplen Myelom (RRMM) gegenüber dem derzeitigen Standard Bortezomib + Pd (PVd) das progressionsfreie Überleben (PFS) signifikant und klinisch relevant. Das Risiko für Progression oder Tod wurde unter der neuen Kombination im Vergleich zum Therapiestandard fast halbiert (HR=0,52). Das zeigen die Interimsdaten der noch laufenden Phase-III-Studie DREAMM-8, die Prof. Dr. Meletios Dimopoulos, Athen, Griechenland, im Rahmen des Jahreskongresses der European Hematology Association (EHA) 2024 präsentierte (1). Die Daten werden möglicherweise in absehbarer Zeit den Therapiestandard verändern.

EHA: Vitamin C-Supplementierung verbessert OS bei MDS und CCUS in Phase-II-Studie

In der Phase-II-Studie EVI-2, in der eine Vitamin C-Supplementierung bei Patient:innen mit Myelodysplastischen Neoplasien (MDS) bzw. klonalen Zytopenie unklarer Herkunft (CCUS) untersucht wurde, war der primärer Endpunkt (Variant-Allelfrequenz) nicht signifikant und möglicherweise nicht geeignet, jedoch verbesserte sich das Gesamtüberleben (OS) signifikant gegenüber Placebo. Die Ergebnisse präsentierte Stine U. Mikkelsen von der Universität Kopenhagen als Late Breaking Abstract auf dem EHA 2024 (1).

EHA: TKI der STAMP-Klasse Asciminib ist klassischen TKI in puncto Wirksamkeit und Verträglichkeit bei CML-CP in der Firstline überlegen

Seit August 2022 ist Asciminib als bislang einziger zugelassener Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) der STAMP (specifically targeting the ABL myristoyl pocket)-Klasse zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit Philadelphia-Chromosom-positiver CML in der chronischen Phase (PhChr+ CML-CP) nach mindestens 2 TKI zugelassen, basierend auf den Daten der Phase-III-Studie ASCEMBL (1, 2). Nun wurde der Inhibitor in der Phase-III-Studie ASC4FIRST auch im Erstliniensetting bei Erkrankten mit neu diagnostizierter CML gegenüber Standard-Erstlinien-TKI klinisch geprüft. Prof. Andreas Hochhaus, Jena, präsentierte die mit Spannung erwarteten Daten bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2024. Sie zeigen ein signifikant überlegenes gutes molekulares Ansprechen (MMR) und frühe, tiefe Remissionen unter Asciminib bei gleichzeitig guter Verträglichkeit (3).

EHA: ATRA/ATO auch bald Standard bei Hochrisiko-Patient:innen mit akuter Promyelozyten-Leukämie?

Die akute Promyelozyten-Leukämie (APL) ist die akute Leukämie mit den mit Abstand höchsten Heilungsraten – bei Patient:innen mit niedrigem oder intermediärem Risiko sogar ohne Chemotherapie. Die Kombination aus All-trans-Retinsäure (ATRA) und Arsentrioxid (ATO) stellt hier mittlerweile den akzeptierten Erstlinienstandard dar. Sie wurde nun auch erstmals bei Patient:innen mit hohem Risiko randomisiert gegen den bisherigen Standard aus ATRA und einer Idarubicin-Chemotherapie (AIDA) getestet. Die Ergebnisse dieser APOLLO-Studie konnte Uwe Platzbecker, Leipzig, in der Plenarsitzung der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) in Madrid vorstellen (1).

Entitätsübergreifend

Serie: KI in der Onkologie – Teil 3

Anwendungen und Herausforderungen beim Einsatz von KI in der Radioonkologie

Künstliche Intelligenz (KI) hat die medizinische Bildinterpretation revolutioniert und bietet verbesserte Genauigkeit, Effizienz und Konsistenz. Das betrifft die Onkologie und Hämatologie in 2 wichtigen Bereichen. So unterstützen KI-Algorithmen die Analyse von Computertomographie- (CT), Magnetresonanztomographie- (MRT) und anderen Bildgebungsmodalitäten, die zur Früherkennung, Krebsdiagnose und -monitoring sowie weiteren Aufgaben eingesetzt werden. Auch in der Radioonkologie hat sich KI als leistungsfähiges Werkzeug erwiesen, das Verbesserungen bei der Behandlungsplanung, -durchführung und -überwachung bietet.

Therapieoptionen bei CLL: „die Qual der Wahl“

Patient:innen mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) können heutzutage individuell, wirksam, verträglich und alltagstauglich behandelt werden. Chemoimmuntherapien werden kaum noch eingesetzt. Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitoren der 2. Generation – mit und ohne Anti-CD20-Antikörper – tragen dazu bei, dass nicht nur das genetische Risikoprofil berücksichtigt werden kann.

Hämophilie A: Erste Phase-III-Daten zur Gentherapie Giroctocogene fitelparvovec

In der Studie AFFINE wird die Gentherapie Giroctocogene fitelparvovec bei Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A untersucht. Erste Phase-III-Ergebnisse wurden kürzlich bekannt gegeben. Die Studie erreichte darin ihren primären und wichtige sekundäre Endpunkte hinsichtlich der Überlegenheit gegenüber der Prophylaxebehandlung.

Gewebeverträglichkeit beeinflusst weiterhin die Überlebensrate nach Blutstammzelltransplantation

Die Transplantation von Blutstammzellen gesunder Spender:innen kann für Patient:innen mit aggressiven Blutkrebserkrankungen lebensrettend sein. Bei dieser Behandlung können im Transplantat vorhandene Immunzellen der Spender:innen die gesunden Gewebe der Patient:innen schädigen. Um dieses Risiko zu vermindern, erhalten die Patient:innen nach der Transplantation immunsupprimierende Medikamente, darunter seit jüngster Zeit vermehrt das hochwirksame Cyclophosphamid. Auch unter dieser Behandlung trägt eine zwischen Spender:in und Empfänger:in fein abgestimmte Verträglichkeit von Gewebemerkmalen entscheidend zur Überlebensrate der Betroffenen bei. Das zeigt eine von Forschenden der Medizinischen Fakultät der Universität Duisburg-Essen und der Universitätsmedizin Essen geleitete internationale Studie, die kürzlich im Journal of Clinical Oncology veröffentlicht wurde.

3 Empfehlungen für krebsassoziierte Thrombosen

Tumorassoziierte venöse Thromboembolien (VTEs) werden immer häufiger. 3-4% aller Tumorpatient*innen erleiden pro Jahr eine VTE. Patient*innen, die einen der neuen Tumorwirkstoffe bekommen (Kinasehemmer, Immuntherapien u.a.) sind davon nicht ausgenommen.¹

Markteinführung: Enzymersatztherapie zur Behandlung der kongenitalen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura

Zur Behandlung von Patient:innen mit der seltenen Erkrankung thrombotisch‐thrombozytopenische Purpura (cTTP) steht seit dem 1. September 2024 eine neue Behandlungsoption zur Verfügung. Die Enzymersatztherapie (EET) rADAMTS13 kann einen ADAMTS13‐Mangel bei Kindern und Erwachsenen mit cTTP ausgleichen und setzt somit gezielt an der Ursache der Erkrankung an.

r/r FL: Zulassungserweiterung für Epcoritamab

Die EU-Kommission hat die Indikationserweiterung für den bispezifischen Antikörper Epcoritamab zur Behandlung des follikulären Lymphoms (FL) nach mindestens 2 Linien einer systemischen Vortherapie erteilt.

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