CAYAs

In Deutschland erkranken jedes Jahr etwa 2.400 Menschen an Morbus Hodgkin. Die Krankheit tritt in zwei Altersgipfeln auf: zwischen 15 bis 30 Jahren sowie bei Menschen über 50 Jahren. Zwischen dem 15. und dem 35. Lebensjahr gehört diese Erkrankung zu den 5 häufigsten Krebsdiagnosen. Dank moderner Therapieansätze sind die Heilungschancen heute sehr hoch, insbesondere bei frühzeitiger Diagnose. Dennoch können sowohl die Erkrankung selbst als auch die Behandlung physische und psychische Belastungen für die Betroffenen mit sich bringen. In der Podcastserie „O-Ton Onkologie“ wird die Erkrankung aus Sicht einer Patientin beleuchtet, die 2023 mit 23 Jahren mitten im Studium die Diagnose Morbus Hodgkin erhielt.

Die akute lymphatische Leukämie (ALL) ist die häufigste Krebserkrankung im Kindesalter und stellt trotz beachtlicher Fortschritte in Diagnostik und Therapie eine große Herausforderung dar. Die Überlebensraten haben sich durch neue Behandlungsstrategien in den letzten Jahrzehnten auf über 85% verbessert, doch schwere Komplikationen und Rezidive bleiben die Hauptursachen für Sterblichkeit. Dieser Artikel bietet eine umfassende Übersicht über aktuelle diagnostische Verfahren, Therapieansätze und zukunftsweisende Entwicklungen, in der Behandlung von Kindern und jungen Erwachsenen mit ALL.

In Deutschland erkrankten pro Jahr etwa 16.500 junge Menschen zwischen 18 und 39 Jahren an Krebs. Diese Betroffenengruppe benötigt nicht nur eine spezielle medizinische Behandlung und psychosoziale Versorgung. Die Diagnose bedeutet für sie häufig auch einen gravierenden Einschnitt in die gesamte Lebens- und Zukunftsplanung. Plötzlich sehen sie sich mit besonderen Problemen und Entscheidungen konfrontiert, wie z.B. der Frage nach dem Kinderwunsch und der Familienplanung, einer möglichen Unterbrechung des Ausbildungsweges oder wirtschaftlichen und sozialen Notlagen. Themen, die neben der bestmöglichen Krebstherapie eine zentrale Rolle spielen.

Jedes Jahr erkranken allein in Deutschland rund 2.200 Kinder und Jugendliche neu an Krebs. Für betroffene Familien verändert sich mit dieser erschütternden Diagnose das Leben schlagartig. Es beginnt eine lange und intensive Zeit mit Arztterminen, Untersuchungen und häufigen Klinikaufenthalten sowie dem Abwarten, Hoffen und Bangen, dass das Kind wieder gesund wird. All dies belastet den Familienalltag. Neben der Herausforderung, ihr erkranktes Kind bestmöglich durch die Therapie zu begleiten, müssen Eltern auch noch Beruf, Haushalt und ggf. die Betreuung der Geschwister unter einen Hut bringen. Nicht immer steht ihnen dabei ein soziales Netzwerk aus Familienangehörigen wie z.B. den Großeltern zur Seite. Zumeist muss ein Elternteil die Arbeit vorübergehend niederlegen, was zu erheblichen finanziellen Einbußen führt. Um diesen Familien zu helfen, hat die Deutsche Leukämie-Forschungshilfe e.V. (DLFH) in den 1990er Jahren den Sozialfonds geschaffen, über den betroffene Familien eine einmalige Soforthilfe erhalten können.

Akute Schmerzen sind eine der häufigen Vorstellungsgründe in der Notaufnahme. Der im Folgenden beschriebene Fall einer jungen Patientin mit akuter Schmerzkrise eignet sich gut, um dafür zu sensibilisieren, bei einer Gesamtkonstellation mit auffälligen Laborparametern, klinischen Symptomen und Herkunft aus einem Risikoland an eine Sichelzellkrankheit zu denken. Dabei handelt es sich um eine hereditäre hämolytische Anämie bzw. Hämoglobinopathie, welche vor allem in Subsahara-Afrika, aber auch im östlichen Mittelmeerraum vorkommt.

Ende 2023 veröffentlichte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA eine Sicherheitsmeldung bezüglich des Risikos für maligne T-Zell-Erkrankungen nach vorangegangener Therapie mit autologen, genetisch modifizierten T-Zellen, die chimäre Antigenrezeptoren (CAR) exprimieren. Die Behörde kündigte an, dieses Risiko für alle zugelassenen CAR-T-Zell-Produkte genauer zu untersuchen und zu bewerten. In einer daraufhin initiierten großen globalen Auswertung für den pädiatrischen Bereich einschließlich des jungen Erwachsenenalters fand sich jedoch kein einziger Hinweis auf ein erhöhtes Risiko für sekundäre Lymphome oder T-Zell-Leukämien. Und das sollte in Patientengesprächen auch unbedingt so kommuniziert werden, fordern die Autor:innen der aktuellen Publikation.

Osteosarcoma is an aggressive bone cancer that mainly affects children and adolescents between the ages of 10 and 20, during the period of rapid bone growth. Clinically, high-grade osteosarcomas are associated with a poorer prognosis because they tend to be more aggressive and metastasise more rapidly. They require intensive treatment regimens that often include a combination of chemotherapy, surgery and, in some cases, radiotherapy. The rare disease often means invasive procedures such as surgery or even amputations for patients. In addition, the tumours often spread to other organs, especially the lungs. For more than 40 years, there has been little progress in treating osteosarcoma – mainly because the complex genetic changes that underlie the disease are not well understood. Now, a groundbreaking new study published recently in Cell [1] has identified a mechanism that occurs in around 50% of cases of high-grade osteosarcoma and contributes to the extreme genetic instability of these tumours. We spoke to the study‘s co-author and group leader at EMBL‘s European Bioinformatics Institute (EMBL-EBI), Dr. Isidro Cortes-Ciriano (Fig. 1).

Da eine Strahlentherapie zielgenau erfolgen muss, um eine unerwünschte Belastung des umliegenden gesunden Gewebes zu vermeiden, ist eine stabile und exakte Positionierung der Patient:innen während der gesamten Behandlung essenziell. Bei sehr jungen Kindern im Alter von 1-6 Jahren stellt dies aufgrund von Neugier, Bewegungsdrang, Angst oder fehlendem Verständnis oft eine Herausforderung dar. In solchen Fällen ist eine Anästhesie unerlässlich, um eine sichere und effektive Behandlung zu ermöglichen. Kinderanästhesien sind aufgrund der alters- und entwicklungsbedingten Unterschiede im Stoffwechsel, Körperbau und Organfunktionen besinders herausfordernd. Zudem tritt im Rahmen onkolgischer Behandlungen nahezu immer eine körperliche oder psychische Belastung der Kinder und ihrer Bezugspersonen auf. Verschiedene Anästhesieverfahren werden individuell auf die Bedürfnisse des Kindes abgestimmt, sodass die Behandlung sicher und so schonend wie möglich gestaltet werden kann.

Als die amerikanischen Kinderärzte Louis Diamond und Kenneth Blackfan vor 80 Jahren die ersten Kinder mit einer erblichen, hypoplastischen Erythropoese und Auffälligkeiten im Skelettsystem beschrieben, war ihnen sicher nicht bewusst, wie variabel und dynamisch die Erkrankung verlaufen kann, über die sie innerhalb eines Zeitraums von 30 Jahren am Childrens‘ Hospital in Boston, USA, Daten gesammelt hatten. Allein die unterschiedlichen Namensgebungen über die letzten Jahrzehnte, von der erblichen hypoplastischen Erythropoese über das Aase-Syndrom und die Diamond-Blackfan-Anämie bis hin zur aktuellen Definition des Diamond-Blackfan-Anämie-Syndroms (DBAS) zeigen die ungeheure Vielfalt dieser Ribosomopathie und Multisystemerkrankung. Die Überlebenschancen der Patient:innen haben sich über die vergangenen Jahrzehnte deutlich verbessert. Selbst mit der seit der Erstbeschreibung durchgeführten Transfusionstherapie ist heute ein Überleben bis weit über das Rentenalter hinaus möglich. Dabei lassen die aktuellen Ergebnisse der allogenen Stammzelltransplantation (alloSCT) in Verbindung mit den Errungenschaften der Gentherapie darauf hoffen, dass in Zukunft den meisten Patient:innen eine kausale Therapie angeboten werden kann.

Bei jungen Patienten treten nach einer Krebserkrankung im Kindes-, Jugend- oder jungen Erwachsenenalter (CAYAs) häufig krankheits- oder therapiebedingt körperliche, psychische oder soziale Probleme als Spät- und Langzeitfolgen auf. Um neben der medizinischen Nachsorge auf die besonderen Probleme dieser Patientengruppe einzugehen, wurde das CARE for CAYA-Programm (Comprehensive Assessments and Related interventions to Enhance long-term outcome in Children, Adolescents and Young Adults) entwickelt. Das Programm wird deutschlandweit in 14 regionalen CAYA-Zentren umgesetzt und über 3 Jahre durch den Innovationsfond des Gemeinsamen Bundesausschuss gefördert.