Medizin | Beiträge ab Seite 62

In einer Studie haben Forschende des Universitätsklinikums Bonn (UKB) einen neuen Flüssigbiopsie-Biomarker identifiziert, mit dem das Ansprechen auf eine Immuntherapie mit PD-1-Inhibitoren bei Melanom-Patient:innen nachgewiesen werden kann (1). Dies könnte für die Patient:innen eine individuellere Behandlung ermöglichen.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat ein positives Votum für die Zulassung von Efanesoctocog alfa zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen sowie zum perioperativen Management bei Hämophilie A erteilt. Efanesoctocog alfa ist eine Faktor-VIII-Ersatztherapie für Patient:innen jeden Alters und Schweregrades und ist einmal wöchentlich anzuwenden. Das positive CHMP-Votum wird nun der Europäischen Kommission zur Entscheidung über die Marktzulassung vorgelegt.

In der Behandlung des metastasierten Hormonrezeptor-positiven Mammakarzinoms (HR+ mBC) hat es in den letzten Jahren große Fortschritte gegeben, die zu einer deutlichen Verbesserung von Patientenoutcomes geführt haben. Die Grundsäule bildet dabei die endokrine Therapie (ET) und folglich die Hemmung der Östrogen-Rezeptor (ER)-vermittelten Signalgebung.¹

Ein Drittel der Patient:innen mit hormonrezeptorpositivem (HR+) Mammakarzinom, die im Frühstadium II behandelt wurden, und rund die Hälfte der Patient:innen im Stadium III erleiden innerhalb von 20 Jahren trotz endokriner Behandlung ein Rezidiv. Umso wichtiger ist es, die Patient:innen umfassend über das Rückfallrisiko aufzuklären. Eine Ende 2023 durchgeführte Befragung von Patient:innen mit frühem Mammakarzinom verdeutlicht dies und weist auf den hohen Informationsbedarf bei den Betroffenen hinsichtlich ihres Rezidivrisikos hin.

Wann und wie kann bei Patient*innen mit primärer ITP, die stabil auf Eltrombopag ansprechen, die Medikation abgesetzt werden? Antworten liefert die Phase-II-Studie TAPER.

„Leukämie bei Kindern ist dank der immensen Forschungsanstrengungen mittlerweile oftmals gut behandelbar. Bei Erwachsenen ist die Überlebenswahrscheinlichkeit dagegen leider immer noch gering. Die José Carreras Leukämie-Stiftung verstärkt deshalb ihre Forschungsförderung, um auch diesen Patient:innen ein zweites Leben schenken zu können“, erklärte Prof. Dr. Hans-Jochem Kolb im Rahmen des Weltblutkrebstags (28. Mai). Prof. Kolb ist Mitglied des Wissenschaftlichen Beirates der José Carreras Leukämie-Stiftung sowie einer der maßgeblichen Pioniere der Stammzelltransplantation und der zellulären Immuntherapie in Deutschland. Derzeit können bei einer akuten myeloischen Leukämie nur 30 bis 40 von 100 Patient:innen dauerhaft geheilt werden. In der Forschung, die die José Carreras Leukämie-Stiftung fördert, geht man zudem einen ganz neuen Weg: Gefährdete Patient:innen sollen bereits behandelt werden, bevor die Leukämie bei ihnen ausbricht.

Mit der weltweit steigenden Inzidenz von Krebserkrankungen wächst auch der Bedarf an adjuvanter Hautpflege während und nach strahlentherapeutischen Eingriffen. Zur Optimierung dieser spezifischen Pflegeanforderungen hat Linola dermatologische Produkte entwickelt, die speziell auf die Bedürfnisse strahlenbelasteter Haut abgestimmt sind.

Die Europäische Arzneimittel-Kommission (EMA) hat für Iptacopan die Zulassung als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen, erteilt. Sie gilt sowohl für Komplementinhibitor-naive als auch für vortherapierte PNH-Patient:innen (1). Die EU-Zulassung basiert u.a. auf Daten der Phase-III-Studie APPLY-PNH (2).

Im März 2024 fanden der Kongress der European Society of Gynaecological Oncology (ESGO) in Barcelona als auch der Kongress der Society of Gynecologic Oncology (SGO) in San Diego statt. Neben Langzeitdaten der RUBY-Studie zu Dostarlimab in der Behandlung des dMMR/MSI-H-Endometriumkarzinoms (EC) wurden neue Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit von Niraparib in der Erhaltungstherapie beim fortgeschrittenen Ovarialkarzinom (OC) vorgestellt.

Die TAR-200-Monotherapie wird in der Phase-IIb-Studie SunRISe-1 bei Patient:innen mit nicht-muskelinvasivem Hochrisiko-Harnblasenkarzinom (HR-NMIBC) mit Carcinoma in situ (CIS) untersucht, die nicht auf Bacillus Calmette-Guérin (BCG) ansprechen und die für eine radikale Zystektomie nicht in Frage kommen oder diese ablehnen. Aktualisierte Ergebnisse aus Kohorte 2 der SunRISe-1-Studie wurden nun auf der Jahrestagung der American Urological Association (AUA) 2024 in San Antonio, USA, vorgestellt (1).

Die „Radioligandentherapie“ hat sich als hoffnungsvolle Therapie gegen Prostatakrebs herausgestellt. Mit ihrer Hilfe wird ein radioaktives Isotop „huckepack“ auf einem organischen Molekül in die Krebszelle geschmuggelt, um die schadhafte Zelle von innen heraus zu zerstören. Der Homburger Professor für Nuklearmedizin, Samer Ezziddin, möchte nun gemeinsam mit seinen Mitarbeitenden, dem Radiochemiker Mark Bartholomä, und Kollegen der Universität Brest (Frankreich) den Transport der radioaktiven „Strahler“ erheblich verbessern, was auch der Behandlung anderer Krebsarten einen Schub geben könnte. Die Deutsche Forschungsgemeinschaft fördert das Projekt mit rund 250.000 Euro für 3 Jahre.

Die Ergebnisse der OPTIC-Studie und weitere Daten bildeten die Grundlage für ein Addendum des deutschen Ponatinib-Konsensuspaper, das Expertenempfehlungen zur Nutzen-Risiko-Bewertung, zum kardiovaskulären Management und Dosisanpassung im Rahmen der Therapie beinhaltet.¹

Bei kolorektalen Karzinomen handelt es sich um heterogene Neoplasien mit unterschiedlichen molekularen Eigenschaften. Zwei wichtige Biomarker in diesem Zusammenhang sind die Mikrosatelliteninstabilität (MSI) und die tumorinfiltrierenden Lymphozyten (TIL). Die Identifizierung und Analyse dieser Biomarker ist essenziell für die prädiktive und prognostische Bewertung der Tumorbiologie. Ziel der aktuellen Forschung ist es, spezifische Subtypen von Darmkrebs zu identifizieren, um eine individualisierte Therapie zu ermöglichen. Wie Wissenschaftler:innen des Deutschen Krebsforschungszentrums (DKFZ) nachweisen konnten, ist die kombinierte Analyse von MSI und TIL vielversprechend für die Optimierung der therapeutischen Strategien.

Es heißt, Vorsorge sei besser als Nachsorge – doch im Schatten der Diagnose Krebs gewinnt die Nachsorge eine mindestens ebenso tragende Rolle. Durch die moderne und gezielte Analyse zirkulierender Tumor-DNA kann ein erneutes Tumorwachstum nach erfolgreicher Krebstherapie deutlich früher erkannt werden als bisher.

Im April startete eine klinische Phase-I-Studie, welche die Wirksamkeit und Sicherheit einer neuartigen Radionuklidtherapie mit ²²⁵Ac-PSMA-Trillium untersucht. ²²⁵Ac-PSMA-Trillium ist eine auf das Prostata-spezifische Membran-Antigen (PSMA) gerichtete Targeted-Alpha-Therapie (TAT) der nächsten Generation, die zur Behandlung von Patienten mit fortgeschrittenen metastasierten kastrationsresistenten Prostatakrebs (mCRPC) entwickelt wird. Prostatakrebs ist die am zweithäufigsten diagnostizierte Krebserkrankung bei Männern (1), wobei die mittlere Überlebenszeit bei metastasierten Patienten, die eine Kastrationsresistenz entwickelt haben, weniger als 3 Jahre beträgt (2).

Die Europäische Kommission hat den hochselektiven RET-Inhibitor Selpercatinib jetzt auch zur Erstlinientherapie von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit fortgeschrittenem RET-Fusions-positiven Schilddrüsenkarzinom zugelassen, das refraktär für radioaktives Jod ist. Die bisherige Zulassung von Selpercatinib in dieser Indikation umfasste die Monotherapie Erwachsener, die eine systemische Therapie nach der Behandlung mit Sorafenib und/oder Lenvatinib benötigen.

Mittels Künstlicher Intelligenz (KI) haben Forschende ein leistungsstarkes Vorhersagemodell zur Identifizierung der wirksamsten krebsabtötenden Immunzellen entwickelt (1), das im Rahmen von Immuntherapien zur Behandlung von Krebs eingesetzt werden soll. In Kombination mit zusätzlichen Algorithmen lässt sich das Vorhersagemodell bei einer personalisierten Krebstherapie anwenden. Dabei geht es darum, die Behandlung tatsächlich auf die einzigartige zelluläre Zusammensetzung des jeweiligen Tumors zuzuschneiden.

Forscher:innen des Universitätsklinikums Freiburg haben einen Weg gefunden, wie die Wirkung der zellbasierten CAR-T-Zell-Therapie bei einer Leukämie verstärkt und die Nebenwirkungen reduziert werden könnten. Die Daten wurden nun in Nature Cancer veröffentlicht (1).

Splenomegalie, Zytopenien und Minderwuchs führten zur Diagnose Morbus Gaucher Typ 1 (GD1). Frühzeitige Enzymtherapie verbessert Prognose und Wachstum.