Medizin

PNH: Proximaler Komplement-Inhibitor Pegcetacoplan überzeugt auch im Langzeitverlauf

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, erworbene hämatologische Erkrankung, die durch komplementvermittelte Hämolyse und Thrombosen als Hauptkomplikation gekennzeichnet ist. Hier besteht ein hoher Bedarf an neuen Therapieoptionen. Hoffnungen ruhen auf neuen Inhibitoren wie dem bereits zugelassenen zielgerichteten C3-Komplement-Inhibitor Pegcetacoplan, die in den proximalen Abschnitt der Komplementkaskade eingreifen. Bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2023 wurden aktuelle klinische Daten vorgestellt, die die Wirksamkeit und Sicherheit der Medikation im Langzeitverlauf bis zu 3 Jahren belegen – ganz gleich, ob vorab eine gegen den Komplementfaktor C5 gerichtete Behandlung erfolgt war oder nicht (1).

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