PNH: Switch auf Faktor-B-Inhibitor Iptacopan ermöglicht stabile Hb-Werte ≥ 12 g/dl bei gleichzeitig verminderter Fatigue
Dr. rer. nat. Claudia SchöllmannIptacopan wird als erster oraler selektiver Faktor-B-Inhibitor als Monotherapie für Komplement-Inhibitor-naive oder vortherapierte Erkrankte mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und hämolytischer Anämie eingesetzt. Aktuelle Daten der Phase-IIIb-Studie APPULSE-PNH zeigen nun, dass sich der Einsatz der Substanz nach C5-Inhibitor-Vorbehandlung auch dann lohnt, wenn die PNH-Erkrankten keine schwere residuelle Anämie aufweisen und ihre Hämoglobinwerte ≥ 10 g/dl liegen. Der Switch auf Iptacopan ermöglichte es den meisten Betroffenen, stabile Hb-Werte ≥ 12 g/dl zu erreichen – bei gleichzeitig verminderter Fatigue und höherer Zufriedenheit mit der Behandlung. Das berichtete Dr. Austin Kulasekararaj vom King's College Hospital, London, UK, bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2025 (1).
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