Transfusionsmedizin

Das Bundesgesundheitsministerium (BGM) hat mit Vorlage eines Entwurfes zur Telemedizin-Blutspende-Verordnung im vergangenen Juni die Einführung telemedizinischer Verfahren bei der Blut- und Plasmaspende forciert. Ärzt:innen müssten dann bei der Blutspende in vielen Fällen nicht mehr in Präsenz anwesend sein, sondern würden nur noch digital zugeschaltet. Die Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie (DGTI) begrüßt zwar, dass die Politik die Möglichkeiten der Digitalisierung in der Medizin ausschöpfen möchte, befürchtet jedoch zugleich, dass der Verzicht auf qualifiziertes ärztliches Personal vor Ort das Vertrauen in das Blutspende-Verfahren beeinträchtigen und die Gesundheit der Spendenden gefährden könnte. Zudem ergäben sich Fragen nach der ärztlichen Haftung.

Für Pegcetacoplan, einen Komplementfaktor-C3-Inhibitor, der in Europa bereits zur Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen ist, die trotz dreimonatiger Vorbehandlung mit einem C5-Inhibitor weiterhin anämisch blieben, wurde nun eine Zulassungserweiterung ausgesprochen. Dadurch ist das Präparat der erste C3-Inhibitor in Europa, der auch bei therapienaiven PNH-Patient:innen eingesetzt werden kann.

Bei der Behandlung verschiedenster Krebserkrankungen bieten kombinierte gen- und zelltherapeutische Ansätze immer breitere Anwendungsgebiete. Die Krebstherapien können damit immer exakter angepasst werden, sogar individuell auf den jeweiligen Patienten oder die Patientin. Dabei spielen neue Entwicklungen in der CAR-T-Zell-Therapie eine entscheidende Rolle.

Aufgrund der pathophysiologischen Mechanismen der β-Thalassämie haben Patient:innen, die als nicht-transfusionsabhängig gelten, häufig ein erhöhtes Risiko für akute Komplikationen und potenziell irreversible Schäden. Die Krankheitslast und Anämie-Symptome führen oft zu einer verringerten Lebensqualität. Der Erythrozyten-Reifungs-Aktivator ­Luspatercept kann die Hämoglobin(Hb)-Werte von Patient:innen mit nicht-transfusionsabhängiger β-Thalassämie (NTDT) anhaltend verbessern und Anämie-Symptome wie Müdigkeit und Schwäche positiv beeinflussen.

Aus Spenderblut gewonnene Blutprodukte sind bereits heute sehr sicher, eine Übertragung von Krankheitserregern ist in Deutschland ein äußerst seltenes Ereignis. Allerdings bringen neue Erreger, die sich durch den Klimawandel und die Globalisierung verstärkt in Europa ausbreiten, neue Herausforderungen für die Blutproduktesicherheit mit sich. Die Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie (DGTI) fördert daher die Untersuchung und Entwicklung neuer Verfahren zur Pathogeninaktivierung.

Die Bundesärztekammer (BÄK) hat im Einvernehmen mit dem Paul-Ehrlich-Institut die „Richtlinie zur Gewinnung von Blut und Blutbestandteilen und zur Anwendung von Blutprodukten“ novelliert. Neben diversen Aktualisierungen erforderten die mit dem UPD-Reformgesetz neu geschaffenen gesetzlichen Rahmenbedingungen eine kurzfristige Anpassung, um auch künftig die Sicherheit der Spendewilligen sowie der Blutprodukte zu gewährleisten.

Auf einem Symposium anlässlich der GTH (Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung)-Jahrestagung stellten Expert:innen die Bedeutung von Real-World-Daten (RWD) für die Behandlung von Blutgerinnungsstörungen anhand verschiedener Beispiele vor. So führten u.a. Real-World-Daten zur Zulassung des rekombinanten Faktors VIIa (rFVIIa) bei schwerer postpartaler Hämorrhagie (sPPH) und zur Aufnahme der neuen Zulassung in die Leitlinien (1-6). Für Patient:innen mit Hämophilie B bestätigte die Analyse der Daten eines kanadischen Registers eine verbesserte Blutungskontrolle nach der Umstellung der Faktor-IX (FIX)-Prophylaxe auf den langwirksamen rFIX (7, 8). Zur Beurteilung des Therapieerfolgs ist nicht nur die Blutungskontrolle, sondern auch die Gelenkgesundheit wichtig. Mit der Real-World-Studie pathfinderReal bei Patient:innen mit Hämophilie A sollen nun die Auswirkungen der Prophylaxe mit dem langwirksamen rFVIII (9) auf die Gelenkgesundheit evaluiert werden.

Männer, die Sex mit Männern haben, können bisher ziemlich pauschal vom Blutspenden ausgeschlossen werden. Kritiker bemängeln das als diskriminierend. Nun sollen die Regeln geändert werden.

Zum Weltblutspendetag am 14. Juni 2022 rufen der Beauftragte der Bundesregierung für die Belange der Patientinnen und Patienten und die Bundeszentrale für gesundheitliche Aufklärung (BZgA) gemeinsam mit Blutspendeeinrichtungen bundesweit dazu auf, Blut und Plasma zu spenden. Mit Vor-Ort-Aktionen in mehreren großen Städten macht die BZgA rund um den 14. Juni auf die Bedeutung von Blutspenden aufmerksam, um das Bewusstsein für den Bedarf an Blut und Blutprodukten zu stärken und mehr Menschen zu einer Spende zu motivieren.

Der ITP-Patiententag bietet Patient:innen mit Immunthrombozytopenie (ITP), Expert:innen und Angehörigen eine Plattform für den Austausch zum Krankheitsbild ITP. Im Rahmen des 1. Nationalen ITP-Patiententags, der am 25. September 2021 virtuell stattfand und an dem etwa 180 Patient:innen und Angehörige teilnahmen, wurden verschiedene aktuelle Fragestellungen rund um das Thema ITP, wie die Lebensqualität und die Bedürfnisse aus Sicht der Patient:innen, diskutiert.

Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für Azacitidin-Tabletten (CC-486) als Erhaltungstherapie bei erwachsenen Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) erteilt. Die Indikation schließt Patienten ein, die eine vollständige Remission (complete remission; CR) oder eine CR mit unvollständiger Regeneration des Blutbildes (complete remission with incomplete blood count recovery; CRi) nach einer Induktionstherapie mit oder ohne Konsolidierungstherapie erreicht haben und die nicht für eine Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSZT) geeignet sind. Dies schließt auch Patienten ein, die sich gegen eine HSZT entschieden haben (1). Azacitidin-Tabletten (CC-486) sind die erste und einzige 1-mal täglich oral einzunehmende Erhaltungstherapie, die ein signifikant längeres Gesamtüberleben und einen Vorteil hinsichtlich des rezidivfreien Überlebens für Patienten gezeigt hat, die an verschiedenen AML-Subtypen erkrankt sind (2). Die zentrale Marktzulassung ermöglicht künftig den Einsatz von Azacitidin-Tabletten (CC-486) in allen EU-Mitgliedstaaten sowie Norwegen, Island und Liechtenstein.

In den letzten Jahren hat sich gezeigt, dass die Tamoxifen-Therapie trotz folgenschwerer Nebenwirkungen für Patientinnen mit Hormonrezeptor-positivem (HR+) Mammakarzinom von Vorteil ist. Nach Abschluss der 5-jährigen Therapie stellt sich die Frage, ob die belastende Behandlung weitere 5 Jahre fortgesetzt werden soll, um die rezidivfreie Zeit verlängern zu können. Für die individuelle Frau bleibt dabei jedoch unklar, ob sie von einer erweiterten endokrinen Therapie profitieren wird: Sowohl Patientinnen als auch Leistungserbringer beklagen zu Recht, dass weder eine regelmäßige Bestimmung von Tumormarkern noch eine Bildgebung zur Früherkennung eines Rückfalls während der Nachsorge empfohlen wird. Um rechtzeitig einen Einblick in die Metastasen- oder Rezidivbildung zu erhalten, ist die Überwachung zirkulierender Tumorzellen mit der maintrac^®-Methode besonders geeignet, um diese diagnostische Lücke zu schließen.

Für Patienten mit CD19+ refraktären oder rezidivierten Non-Hodgkin-Lymphomen (r/r NHL) oder akuter lymphatischer Leukämie (r/r ALL) gibt es seit wenigen Jahren neue Hoffnung: die Therapie mit T-Zellen, die genetisch so verändert wurden, dass sie einen CD19-spezifischen chimären Antigen-Rezeptor (CAR) auf ihrer Zelloberfläche tragen. Je nach Grundkrankheit werden mit CAR-T-Zellen Therapieerfolge bei 40-90% der Patienten beobachtet und teilweise langanhaltende Remissionen erreicht. Somit können CAR-T-Zellen eine Alternative zur allogenen Stammzelltransplantation für Patienten darstellen, die aufgrund ihres hohen Alters oder Komorbiditäten nicht mehr für eine (zweite) Stammzelltransplantation in Frage kommen. Allerdings gehen mit der CAR-T-Zell-Therapie auch ernste Nebenwirkungen einher, wie Zytokin-Freisetzungs-Syndrom (cytokine release syndrome (CRS)), Neurotoxizität (immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS)), B-Zell-Aplasie und länger anhaltende Zytopenien. Eine Behandlung mit CAR-T-Zellen ist in bislang etwa 30 Kliniken in Deutschland verfügbar. Es bedarf allerdings noch einer komplexen Analyse klinischer und laborchemischer Parameter, um die Patientengruppen zu definieren, die auf diese innovative Therapieform am besten und nachhaltig ansprechen. Hier berichten wir über die Erfahrung mit CAR-T-Zellen in Heidelberg, einem der größten CAR-T-Zentren in Europa, an dem bislang über 50 Behandlungen mit CAR-T-Zellen erfolgt sind.

Für Patienten mit Lymphomen oder Leukämien bietet die erst seit einigen Monaten zugelassene CAR-T-Zelltherapie neue Hoffnung. Das Universitätsklinikum Regensburg (UKR) ist die einzige medizinische Einrichtung in Niederbayern und der Oberpfalz, die dieses innovative Verfahren anbietet.