Swedish Orphan Biovitrum (Sobi)

Hämatologie15.06.2025

Essentielle Thrombozythämie: überlegene Wirksamkeit von pegyliertem Interferon formal nachgewiesen

Die Essentielle Thrombozythämie (ET) ist eine Philadelphia-Chromosom-negative myeloproliferative Neoplasie (MPN), die mit der namengebenden Thrombozytose sowie mit einem Risiko für theromboembolische Ereignisse und für eine Progression zur Myelofibrose oder zur akuten myeloischen Leukämie (AML) assoziiert ist. Seit der Einführung von Anagrelid vor etwa 30 Jahren, das zur Reduktion der Thrombozyten eingesetzt wird, ist kein neues Medikament zur Behandlung der ET zugelassen worden. Pegyliertes Inteferon α-2b (Ropeginterferon) ist mittlerweile zur Therapie der Polycythaemia vera zugelassen, bei der ET wird es zwar empfohlen, hat aber keine formale Zulassung und muss deshalb „off label“ eingesetzt werden. Da die Wirksamkeit gut belegt ist, wurde nun eine globale Phase-III-Studie durchgeführt, die Harry Gill von der University of Hongkong in der Plenarsitzung der der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) vorstellte.

Neue Erkenntnisse in der Zweitlinie – Update zur ITP

In einem Symposium im Rahmen der 69. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) wurde die in der aktuellen Onkopedia-Leitlinie vorgestellte potenzielle neue Stadieneinteilung der Immunthrombozytopenie (ITP) diskutiert. Dies könnte v.a. in der Zweitlinie mehr Flexibilität bieten. Zudem wurden Ergebnisse aus verschiedenen Registern und Real-world-Studien präsentiert, die u.a. die Ergebnisse aus der Avatrombopag-Zulassungsstudie untermauern.

Hämophilie A: Neue Faktortherapie-Klasse verfügbar

Für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A ist Efanesoctocog alfa seit Juni 2024 zugelassen und ab sofort verfügbar: Der erste Vertreter einer neuen Faktor-VIII-Klasse führt laut Studiendaten bei wöchentlichen Dosierungsintervallen für etwa 4 Tage zu normalisierten bis fast normalen Faktor-VIII-Aktivitätswerten von über 40% und durch den signifikant höheren Blutungsschutz zu besserer Lebensqualität und langfristig mehr Gelenkgesundheit (1-4).

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Hämophilie A: Neue Faktortherapie-Klasse verfügbar

Für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A ist Efanesoctocog alfa seit Juni 2024 zugelassen und ab sofort verfügbar: Der erste Vertreter einer neuen Faktor-VIII-Klasse führt laut Studiendaten bei wöchentlichen Dosierungsintervallen für etwa 4 Tage zu normalisierten bis fast normalen Faktor-VIII-Aktivitätswerten von über 40% und durch den signifikant höheren Blutungsschutz zu besserer Lebensqualität und langfristig mehr Gelenkgesundheit (1-4).

Proximale statt terminale Komplementinhibition bei PNH – Zulassungserweiterung für C3-Inhibitor

Für Pegcetacoplan, einen Komplementfaktor-C3-Inhibitor, der in Europa bereits zur Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen ist, die trotz dreimonatiger Vorbehandlung mit einem C5-Inhibitor weiterhin anämisch blieben, wurde nun eine Zulassungserweiterung ausgesprochen. Dadurch ist das Präparat der erste C3-Inhibitor in Europa, der auch bei therapienaiven PNH-Patient:innen eingesetzt werden kann.

Hämophilie A: Efanesoctocog alfa bietet signifikanten Schutz vor Blutungen

Die hochwirksame Faktor-VIII-Ersatztherapie Efanesoctocog alfa wurde zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen sowie zum perioperativen Management bei Hämophilie A für Patient:innen jeden Alters und jeden Schweregrads von der Europäische Kommission zugelassen. Die Patient:innen konnten mit einer Prophylaxe (einmal wöchentlich) über einen erheblichen Teil der Woche normalisierte bis nahezu normale Faktor-VIII-Aktivitätswerte von über 40% mit Talspiegeln von 15% vor der nächsten Dosis erreichen. Dies führte zu einem deutlich verbesserten Blutungsschutz im Vergleich zur vorherigen Faktor-VIII-Prophylaxe.

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r/r DLBCL: Lonca auch nach CAR-T-Zell-Therapie hoch effektiv

Für Erkrankte mit rezidiviertem/refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) ist die gegen CD19 gerichtete CAR-T-Zell-Therapie der Therapiestandard. Seit Ende 2022 ist auch das gegen CD19 gerichtete Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC) Loncastuximab tesirin (Lonca) in dieser Indikation nach 2 oder mehr systemischen Therapielinien zugelassen. Real-world-Daten, die beim 50. Jahreskongress der European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) in Glasgow, Schottland, UK, vorgestellt wurden, legen nun nahe, dass die Ansprechraten auf Lonca im klinischen Alltag auch dann hoch sind, wenn das ADC im Dritt- oder Viertliniensetting nach Versagen einer CAR-T-Zellen eingesetzt wird (1). Umgekehrt scheint Lonca im Vorfeld die Wirksamkeit von anschließend verabreichten CAR-T-Zellen nicht zu beeinträchtigen (2).

EHA: TPO-RA Avatrombopag auch bei Kindern und Jugendlichen mit persistierender/chronischer ITP gut wirksam

Der Thrombopoetin-Rezeptoragonist (TPO-RA) Avatrombopag ist zugelassen zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit primärer chronischer Immunthrombozytopenie (ITP), die auf andere Therapien wie Kortikosteroide oder Immunglobuline nicht ansprechen (1). Das Medikament kann nach dem 12. Erkrankungsmonat eingesetzt werden. Aktuellen Phase-III-Daten zufolge ist der TPO-RA auch bei Kindern und Jugendlichen mit chronischer, aber auch persistierender ITP (nach dem 6. Erkrankungsmonat) wirksam und gut verträglich, falls kein adäquates Ansprechen auf vorhergehende Therapien vorlag. Das berichtete Prof. Rachael F. Grace, Boston, MA, USA, bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2024 (2).

Hämophilie A: Zulassungsempfehlung für Efanesoctocog alfa

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat ein positives Votum für die Zulassung von Efanesoctocog alfa zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen sowie zum perioperativen Management bei Hämophilie A erteilt. Efanesoctocog alfa ist eine Faktor-VIII-Ersatztherapie für Patient:innen jeden Alters und Schweregrades und ist einmal wöchentlich anzuwenden. Das positive CHMP-Votum wird nun der Europäischen Kommission zur Entscheidung über die Marktzulassung vorgelegt.

r/r DLBCL: Lonca auch nach CAR-T-Zell-Therapie hoch effektiv

Für Erkrankte mit rezidiviertem/refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) ist die gegen CD19 gerichtete CAR-T-Zell-Therapie der Therapiestandard. Seit Ende 2022 ist auch das gegen CD19 gerichtete Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC) Loncastuximab tesirin (Lonca) in dieser Indikation nach 2 oder mehr systemischen Therapielinien zugelassen. Real-world-Daten, die beim 50. Jahreskongress der European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) in Glasgow, Schottland, UK, vorgestellt wurden, legen nun nahe, dass die Ansprechraten auf Lonca im klinischen Alltag auch dann hoch sind, wenn das ADC im Dritt- oder Viertliniensetting nach Versagen einer CAR-T-Zellen eingesetzt wird (1). Umgekehrt scheint Lonca im Vorfeld die Wirksamkeit von anschließend verabreichten CAR-T-Zellen nicht zu beeinträchtigen (2).

Beeinträchtigte Lebensqualität: ITP und Fatigue

Viele Patient:innen mit Immunthrombozytopenie (ITP) leiden auch unter Fatigue – viel öfter als angenommen, berichtete Dr. Rosa Sonja Alesci, Bad Homburg, in ihrem Vortrag zum Thema „Fatigue im ITP-Alltag“. Neben den Blutungen schränkt die Fatigue den Alltag von Patient:innen mit ITP deutlich ein und spielt daher bei der Behandlung der Betroffenen eine maßgebliche Rolle.

ITP: Fallbeispiel zeigt erfolgreiches Shared Decision Making

Shared Decision Making (SDM) ist ein Kommunikationsprozess zwischen Ärzt:innen und Patient:innen, bei dem eine gleichberechtigte Entscheidung über eine medizinische Behandlung getroffen wird. Dabei bringen Ärzt:innen ihr Fachwissen ein, während Patient:innen ihre Einstellung zur Krankheit, ihr Lebensumfeld und ihre Bedürfnisse in die Entscheidungsfindung einbringen. Wo es bei der Umsetzung im Praxisalltag bei der Behandlung von Patient.innen mit Immunthrombozytopenie (ITP) hapert, war Thema in einem Symposium im Rahmen der Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung e.V. (GTH).

Beeinträchtigte Lebensqualität: ITP und Fatigue

Viele Patient:innen mit Immunthrombozytopenie (ITP) leiden auch unter Fatigue – viel öfter als angenommen, berichtete Dr. Rosa Sonja Alesci, Bad Homburg, in ihrem Vortrag zum Thema „Fatigue im ITP-Alltag“. Neben den Blutungen schränkt die Fatigue den Alltag von Patient:innen mit ITP deutlich ein und spielt daher bei der Behandlung der Betroffenen eine maßgebliche Rolle.

PNH: Proximaler Komplement-Inhibitor Pegcetacoplan überzeugt auch im Langzeitverlauf

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, erworbene hämatologische Erkrankung, die durch komplementvermittelte Hämolyse und Thrombosen als Hauptkomplikation gekennzeichnet ist. Hier besteht ein hoher Bedarf an neuen Therapieoptionen. Hoffnungen ruhen auf neuen Inhibitoren wie dem bereits zugelassenen zielgerichteten C3-Komplement-Inhibitor Pegcetacoplan, die in den proximalen Abschnitt der Komplementkaskade eingreifen. Bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2023 wurden aktuelle klinische Daten vorgestellt, die die Wirksamkeit und Sicherheit der Medikation im Langzeitverlauf bis zu 3 Jahren belegen – ganz gleich, ob vorab eine gegen den Komplementfaktor C5 gerichtete Behandlung erfolgt war oder nicht (1).

PNH: Proximaler Komplement-Inhibitor Pegcetacoplan überzeugt auch im Langzeitverlauf

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, erworbene hämatologische Erkrankung, die durch komplementvermittelte Hämolyse und Thrombosen als Hauptkomplikation gekennzeichnet ist. Hier besteht ein hoher Bedarf an neuen Therapieoptionen. Hoffnungen ruhen auf neuen Inhibitoren wie dem bereits zugelassenen zielgerichteten C3-Komplement-Inhibitor Pegcetacoplan, die in den proximalen Abschnitt der Komplementkaskade eingreifen. Bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2023 wurden aktuelle klinische Daten vorgestellt, die die Wirksamkeit und Sicherheit der Medikation im Langzeitverlauf bis zu 3 Jahren belegen – ganz gleich, ob vorab eine gegen den Komplementfaktor C5 gerichtete Behandlung erfolgt war oder nicht (1).

DLBCL: Loncastuximab tesirin führt selbst bei stark vorbehandelten Patient:innen zu hohen Ansprechraten

Nach Jahrzehnten Frustration bei der Behandlung von DLBCL-Patient:innen mit Chemotherapie konnte mit der Einführung von Rituximab erstmals ein deutlicher Therapiefortschritt verzeichnet werden. Aber sowohl im Hinblick auf die Erstlinientherapie als auch später bei den rezidivierten/refraktären (r/r) DLBCL sind weitere Verbesserungen nötig, so die Expert:innen während des EHA 2023. Denn ca. ein Drittel der DLBCL-Patient:innen sind mit R-CHOP in der Erstlinie nicht geheilt und die Therapieergebnisse verschlechtern sich in jeder weiteren Linie.

Neue Therapie-Strategien bei ITP und PNH

Bei seltenen hämatologischen Erkrankungen ist das therapeutische Repertoire oft recht begrenzt. Umso mehr kommt es darauf an, neue Möglichkeiten - etwa bei der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) und der Immunthrombozytopenie (ITP) - für die Patient:innen individuell auszuschöpfen. So fand die 67. Jahrestagung der GTH (Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung e.V.) unter dem Motto „the patient as a benchmark” statt. Welchen Stellenwert haben dabei das Arzt-Patientengespräch, innovative Coaching-Programme und neue patient:innenfreundliche Therapieoptionen? Dies diskutierten Expert:innen anhand der aktuellen Datenlage und herausfordernden Patient:innenfällen aus ihrem Praxisalltag im Rahmen des Sobi-Symposiums „Partizipative Entscheidungsfindung bei ITP & PNH“.

Der Patient* als Maßstab: Neue Therapie-Strategien bei ITP und PNH

Bei seltenen hämatologischen Erkrankungen ist das therapeutische Repertoire oft recht begrenzt. Umso mehr kommt es darauf an, neue Möglichkeiten – etwa bei der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) und der Immunthrombozytopenie (ITP) – für den einzelnen Patienten individuell auszuschöpfen. So fand die 67. Jahrestagung der GTH (Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung e.V.) unter dem Motto „the patient as a benchmark” statt. Welchen Stellenwert haben dabei das Arzt-Patientengespräch, innovative Coaching-Programme und neue patientenfreundliche Therapieoptionen? Dies diskutierten Experten anhand der aktuellen Datenlage und herausfordernder Patientenfälle aus ihrem Praxisalltag im Rahmen des Sobi-Symposiums „Partizipative Entscheidungsfindung bei ITP & PNH“.

Herausforderung B-Zell-Lymphom: Anti-CD19-Antikörper-Wirkstoff-Konjugat zugelassen

Im Dezember 2022 hat die Europäische Kommission Loncastuximab-Tesirin zugelassen (1). Das CD19-Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC) wird voraussichtlich ab Mai 2023 zur Verfügung stehen und eröffnet eine neue Chance für intensiv vorbehandelte Patient:innen mit diffusem großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL).

Schmerzen bei Hämophilie: Diagnostik und Therapie

„Orchestrating Haemophilia“ überschrieb der Titel des Symposiums alle Beiträge zu aktuellen Aspekten der Hämophilie-Therapie. Neben einem optimalen Blutungsschutz stehen für Hämophilie-Patient:innen Gelenkschutz und eine Vermeidung oder Reduktion von Schmerzen im Fokus. Für Behandelnde und Therapeut:innen sind multidisziplinäre und multimodale Ansätze der Schlüssel zum Erfolg. Unter Vorsitz von Prof. Dr. Bettina Kemkes-Matthes, Gießen, referierten Dr. Katharina Holstein, Hamburg, Dr. Johannes Horlemann, Kevelaer, und Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg, Wuppertal, zum Thema „Schmerz bei Hämophilie“. PD Dr. Dr. Christoph Königs, Frankfurt, stellte Real-World-Daten zu rFVIIIFc (rekombinanter Gerinnungsfaktor VIII-Fc) vor und abschließend zeigte PD Dr. Robert Klamroth, Berlin, neue Perspektiven in der Hämophilie A (HA)-Therapie auf.

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