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Medizin
28. August 2015

Pigmentierte villonoduläre Synovitis: Studie belegt Therapieerfolg für Emactuzumab

Laut Statistik erkranken pro einer Million Einwohner etwa 2 Personen  pro Jahr an der pigmentierten villonoduläre Synovitis (PVNS). Das heißt: in Deutschland gibt es rund 160 neue Patienten jedes Jahr. Die Erkrankten sind meistens jung und klagen am häufigsten über Beschwerden am Knie, es können aber auch andere Gelenke befallen sein. Langfristig gesehen werden die Gelenke durch die heimtückische aber nicht tödliche Krankheit regelrecht zerfressen und eine Amputation ist häufig die unvermeidliche und einzige Therapie. Selbst wenn der Tumor operabel ist, kommt es bei 50% der Patienten zu Rückfällen. Bisher gibt es dafür kein zugelassenes Medikament.

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Die sehr seltenen Erkrankung greift die Knocheninnenhaut (Synovialmembran) von Gelenken und Sehnen an und zur folgeschweren Entartung führt. Forscher vermuten die Ursache  in einem Gendefekt, der dazu führt, dass ein Botenstoff unzählige Entzündungszellen in die Gelenke lockt. Die Beschwerden sind zunächst so unspezifisch, dass bis zu einer eindeutigen Diagnose oft viel Zeit vergeht. Die Auswirkungen aber sind bald und deutlich sichtbar, denn es bilden sich an den betroffenen Gelenken große Schwellungen aufgrund der zwar gutartigen aber rasch wachsenden Riesenzelltumore. Das Ergebnis sind unerträgliche Schmerzen, Schwellungen und Bewegungseinschränkungen der betroffenen Gelenke. Zum Glück kommt es bei den betroffenen Patienten nur sehr selten zu Metastasen in anderen Organen.

Die Forschung kennt inzwischen den Zelltyp und den zugrundeliegenden Mechanismus des Tumorwachstums. Carola Ries aus Penzberg und ihr Team erforschten in den letzten Jahren auf Basis dieses Wissens einen Antikörper-Wirkstoff, der dieser Krankheit die zerstörerische Kraft nimmt. Der Mediziner Dominik Rüttinger aus dem Roche Innovationszentrum Penzberg entwickelte und leitet das klinische Programm, sodass dieser Wirkstoff (Emactuzumab) erstmals, unter anderem in Lyon, an Patienten getestet werden konnte. Dort ist eines der weltweit größten Behandlungszentren für PVNS Patienten. Und es erfüllt die anspruchsvollen, streng geregelten Voraussetzungen, eine solche klinische Studie mit der benötigten Anzahl an Patienten durchzuführen. Begleitet wird die Studie von einem Team, das von dem Penzberger Biomarker Experten Michael Cannarile geleitet wird. Dieses Team stellt sicher, dass wichtige biologische Parameter aus Blut- und Gewebeproben der Patienten erfasst werden, um so die Therapie weiter zu optimieren. Mitte Juli konnte Rüttinger nun einen klinischen Erfolg verkünden, der auch von der weltweit anerkannten medizinischen Fachzeitschrift Lancet Oncology gewürdigt wurde. 86% der behandelten Patienten sprachen sofort auf das neue Medikament an. Bei 79% schrumpften die Tumore signifikant, bei 7% verschwanden sie sogar völlig. Eine große Hürde ist genommen auf dem etwa 12 bis 15 Jahre dauernden Weg von der Idee bis zum zugelassenen Medikament. Der Wirkstoff zeigte sich bis jetzt so überzeugend, dass er nun auch für weitere Krebsarten und in Kombination mit  anderen Wirkstoffen getestet wird.


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