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Medizin
31. August 2020

Gentherapien: Erfolge bei der Therapie genetischer Erkrankungen

bluebird bios Gentherapien zeigen Erfolge bei der Behandlung von 3 seltenen genetischen Erkrankungen, der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT), der Sichelzellkrankheit (SCD) sowie der zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD). Dies belegen neueste Studiendaten, die u.a. beim virtuellen Jahreskongress der European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) vorgestellt wurden. Ziel der Forschungsarbeit ist es, Patienten mit potenziell lebensbedrohlichen Erkrankungen und begrenzten Therapieoptionen neue Behandlungsmöglichkeiten zu bieten.
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Transfusionsabhängige Beta-Thalassämie (TDT)

Die ß-Thalassämie ist eine seltene, genetisch bedingte Bluterkrankung. Sie zeichnet sich durch eine eingeschränkte oder fehlende Produktion von Hämoglobin aus, was zu einer verminderten Produktion von Erythrozyten führt und damit erheblich den Transport von Sauerstoff vermindern und unbehandelt zum Tode führen kann. Bei der schwerwiegendsten Form, der TDT, benötigen Patienten lebenslang regelmäßig Bluttransfusionen, um die fehlende Produktion von Hämoglobin auszugleichen. Beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) präsentierte bluebird bio neue Ergebnisse zur Gentherapie betibeglogene autotemcel. Zudem wurden im Rahmen des Jahreskongresses der EBMT vielversprechende Encore Daten für TDT veröffentlicht. Demnach benötigt die große Mehrheit der TDT-Patienten genotypübergreifend nach der Behandlung mit der Gentherapie keine Bluttransfusionen mehr, wie Daten der andauernden klinischen Phase-III-Studie belegen. Seit April 2020 ist betibeglogene autotemcel unter dem Namen Zynteglo für TDT-Patienten ab einem Alter von 12 Jahren zugelassen, die keinen β0/β0-Genotyp haben, die für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht. 89% dieser Patientengruppe erreichte nach der Behandlung mit betibeglogene autotemcel Transfusionsfreiheit, d.h., die Patienten benötigen seit über 12 Monaten keine Bluttransfusionen mehr. Die Studiendaten belegen zudem deutliche Verbesserungen in der Erythropoese. Auch für Patienten mit β0/β0-Genotyp oder IVS-I-110-Mutation gibt es neue Daten: 85% dieser Patienten sind mindestens 7 Monate nach der Behandlung nicht auf Transfusionen angewiesen.
 
Sichelzellkrankheit (SCD)

Im Rahmen des EHA-Kongresses präsentierte bluebird bio Daten aus dem klinischen Entwicklungsprogramm für SCD. Demnach führt die Behandlung mit bluebird bios Gentherapie zu einem fast vollständigen Rückgang (median 99,5%) von mit SCD im Zusammenhang stehendem akuten Thoraxsyndrom (ATS) und der schweren vaso-occlusiven Krise (VOC) bei Patienten der Kohorte C, deren Krankengeschichte sowohl ATS als auch VOC beinhaltet. Zudem erreichen diese Patienten auch bis zu 24 Monate nach der Behandlung konsistente Niveaus an gentherapeutisch gewonnenem HbAT87Q, wodurch sich der Wert des Sichelzellhämoglobins (HbS) verringert. Wie die Studienergebnisse belegen, nähern sich die Schlüsselmarker der Hämolyse bei dieser Patientengruppe nahezu normalen Werten an. LentiGlobin ist eine Gentherapie, die als potenzielle Behandlung der SCD untersucht wird. Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass Lentiglobin die Pathophysiologie von SCD verändern kann.
 
Zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)

Die CALD ist eine tödliche Krankheit, bei der vor allem Jungen betroffen sind. Die seltene Erkrankung tritt meist im Alter von 3-12 Jahren auf und führt zu einem rasch fortschreitenden neurologischen Funktionsrückgang und unbehandelt zum Tod. bluebird bio präsentierte beim EBMT neueste Studiendaten aus dem klinischen Entwicklungsprogramm für die Gentherapie mit elivaldogene autotemcel (eli-cel, Lenti-D™) zur Behandlung der zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD). Die Studienergebnisse zeigen, dass 87% der Patienten mit mehr als 2 Jahren Nachbeobachtungszeit weiterhin frei von schwerwiegenden funktionellen Beeinträchtigungen sind. Zusätzlich bestehen gemäß den Daten aus der laufenden Langzeitbeobachtung bei allen 10 Patienten, die mindestens das fünfte Jahr der Nachbeobachtung erreichten, keine schweren funktionellen Beeinträchtigungen. Insgesamt weist eli-cel auch weiterhin ein günstiges Sicherheitsprofil auf, da keine Fälle von Transplantatversagen, Transplantatabstoßung oder Graft-versus-Host-Disease (GvHD) bekannt sind. Basierend auf diesen Fortschritten plant bluebird bio, den Antrag auf Marktzulassung der Gentherapie in der EU bis Ende 2020 einzureichen.
 

Quelle: bluebirdbio.de


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