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JOURNAL ONKOLOGIE – Artikel
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21. Juni 2018

Seltene Erkrankungen: TKI mit hoher Ansprechrate bei systemischer Mastozytose

Bei der systemischen Mastozytose (SM) kommt es zu einer unkontrollierten Proliferation und Akkumulation von abnormen Mastzellen. Ursache der unkontrollierten Mastzell-Proliferation bei SM ist häufig eine aktivierende Mutation im c-KIT-Gen (1). Das Genprodukt ist eine Rezeptor-Tyrosinkinase, deren Aktivität durch den Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) Midostaurin inhibiert wird.
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Anders als die indolente Mastozytose, die meist eine gute Prognose hat, kann die fortgeschrittene SM in Monaten bis Jahren zum Tod führen. Die weltweite Prävalenz der Mastozytose liegt zwischen 0,5 und einer Erkrankung pro 20.000 Personen; den größten Anteil hat dabei die indolente Form.
Mögliche unspezifische Symptome bei SM-Patienten sind Anämien und Gewichtsverlust. Bei Patienten mit fortgeschrittener SM können betroffene Organe versagen.

Der Juckreiz, der durch die von den Mastzellen freigesetzten Mediatoren verursacht wird, gilt als Hinweis auf Mastozytose. Prof. Dr. Andreas Reiter sieht als Hämatologe und internistischer Onkologe am Universitätsklinikum Mannheim, das über ein Exzellenzzentrum für Mastozytose verfügt, vergleichsweise viele Patienten mit SM. Seiner Ansicht nach wird Urtikaria als Symptom bei SM überbewertet: „Es ist ein Indiz, das nicht so häufig ist, wie es die Lehrbücher vermuten lassen. Tryptase im Serum und vor allem Monozytose kombiniert mit Eosinophilie sind erheblich stärkere unspezifische Hinweise auf eine SM.“

Hauptziele der Therapie sind die Kontrolle der Mastzell-Proliferation und die Verbesserung der Lebensqualität mit Antihistaminika, Mastzell-stabilisierende Substanzen, Antileukotrienen und Glukokortikoiden. Außerdem werden zytoreduktive Therapien mit Cladribin, Interferonalpha oder Hydroxyurea eingesetzt.

Für Patienten, bei denen die aktivierende D816V-Mutation im c-KIT-Gen nachgewiesen wurde, gibt es die spezifische Therapie mit Midostaurin (Rydapt®). Der TKI ist für Patienten mit fortgeschrittener SM seit September 2017 zugelassen. In einer Phase-II-Studie, die zur Zulassung geführt hat, bewirkte das Medikament als Monotherapie bei SM-Patienten eine Gesamtansprechrate von 60% mit vollständiger oder teilweiser Verbesserung krankheitsbedingter Organschäden. Bei 78% der Patienten kam es unter der Midostaurin-Therapie sowohl zur Reduktion der Mastzelldichte im Knochenmark als auch zu einem Rückgang der Serumtryptase; beides war mit einer Verbesserung des Krankheitsverlaufes assoziiert (2).
Dr. rer. nat. Maren Mundt
Quelle: Lunch-Symposium „Seltene Erkrankungen: Besondere Herausforderungen für den Pathologen“, Pathologie-Kongress, 25.05.2018, Berlin; Veranstalter: Novartis
Literatur:
(1) Garcia-Montero AC et al. Blood 2006;108(7):2366-72.
(2) Gotlib J et al. N Engl J Med 2016;374(26):2530-41.
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