Stammzelltransplantation (SCT) | Beiträge ab Seite 15

In den letzten Jahren konnte in der Gruppe der Myelodysplastischen Syndrome (MDS) durch die Einführung von Next Generation Sequencing eine große Anzahl an rekurrent mutierten Genen identifiziert werden. Es sind bislang weit über 40 rekurrent mutierte Gene bei MDS-Patienten bekannt. Genmutationen beim MDS betreffen besonders häufig Gene des Splicing-Apparats und der DNA-Methylierung. Diese Mutationen können uns auch bei der Einschätzung der Prognose von Patienten unabhängig vom IPSS (International Prognostic Scoring System) behilflich sein. Während beispielsweise Mutationen in SF3B1 zu einer günstigen Prognose der Patienten beitragen, sind andere Mutationen des Splicing-Apparats mit einer ungünstigeren Prognose assoziiert. Erste Daten zeigen zudem, dass Mutationen prädiktive Marker für das Therapieansprechen sein können. Des Weiteren übt die Anzahl an Mutationen einen Einfluss auf die Prognose aus. Eine wichtige Aufgabe wird es sein, den Einfluss der Prognose von molekularen Markern mit anderen Prognose-Scores zu vereinen.

Die Erhaltung der Lebensqualität während und nach der Therapie ist für das Wohlbefinden von Tumorpatienten von herausragender Bedeutung und hat auch einen positiven Einfluss auf das Überleben. Übelkeit und Erbrechen, die jahrelang als besonders belastende Nebenwirkungen galten, kann heute durch eine leitliniengemäße Antiemese weitgehend vorgebeugt werden. Allerdings gibt es Sonderfälle, in denen die Antiemese noch optimiert werden kann und muss. Eine solche Sonderstellung erhielt nun das Carboplatin in den 2016 aktualisierten Leitlinien der MASCC (Multinational Association of Supportive Care in Cancer) und der ESMO (European Society of Medical Oncology) (1).

Die Daten zum Therapieerfolg mit Brentuximab Vedotin (Adcetris^®) beim rezidivierten/refraktären Hodgkin-Lymphom (r/r HL) waren bereits Ende 2015 auf dem ASH-Kongress präsentiert worden. Nach 5 Jahren war das mediane Gesamtüberleben (OS) bei den Patienten mit kompletter Remission (CR) noch nicht erreicht worden (1).

Der Tyrosinkinase-Inhibitor Nilotinib (Tasigna^®) und der Eisenchelator Deferasirox (Exjade^®) gelten in ihren jeweiligen Indikationen als innovative Medikamente, die einen substantiellen Therapiefortschritt bringen.

Die Therapie der Myelodysplastischen Syndrome (MDS) orientiert sich an der Prognose der Erkrankung, an patientenindividuellen Risikofaktoren wie Alter, Komorbiditäten und Funktionseinschränkungen sowie an Therapiezielen und Wünschen des Patienten. Die Therapieoptionen reichen von der rein supportiven Behandlung über Medikamente zur Symptomkontrolle und Krankheitsmodifizierung bis zur potentiell kurativen allogenen Stammzelltransplantation. Das weite Spektrum an Therapieintensität einerseits und ein Mangel an bisher zugelassenen Medikamenten andererseits erfordern eine detaillierte Information und Beratung des Patienten und seiner Angehörigen. Die Behandlung der MDS sollte möglichst im Rahmen klinischer Studien erfolgen, deren Ziel in der Entwicklung neuer zielgerichteter Wirkstoffe, Kombinationstherapien mit demethylierenden Substanzen und Optimierung der zellulären Therapie besteht.

Die chronische myeloische Leukämie (CML) ist die molekular am besten charakterisierte und therapierbare maligne Erkrankung. Tyrosinkinase-Inhibitoren wie Imatinib, Nilotinib, Dasatinib, Bosutinib und Ponatinib konnten die Prognose der Patienten mit BCR-ABL-positiver CML erheblich verbessern, und viele CML-Patienten haben heute eine normale Lebenserwartung. Erfolge in der Therapie der CML bieten inzwischen sogar die Chance, die Therapie beenden zu können. Prof. Dr. Andreas Hochhaus, Jena, sprach mit JOURNAL ONKOLOGIE über die Versorgungssituation der Patienten mit einer CML in Deutschland, die Ziele der CML-Allianz, aktuelle Therapiekonzepte und neue Entwicklungen in der CML-Therapie.

Die in einer Posterpräsentation vorgestellten 5-Jahres-Überlebensdaten einer Phase-II-Studie mit Brentuximab vedotin bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Hodgkin-Lymphom (rrHL) (1) bestätigen die guten Ergebnisse des 3-Jahres-Follow-up (2) : Selbst nach 5 Jahren zeigen diese stark vorbehandelten Patienten mit Brentuximab vedotin anhaltende Remissionen.

Bei der Philadelphia-Chromosom(Ph)-negativen B-Vorläufer-ALL hat das Antikörperkonstrukt Blinatumumab bereits eine hohe Aktivität gezeigt. Auf der ASH-Jahrestagung wurden jetzt vielversprechende Daten auch bei der Ph-positiven B-Vorläufer-ALL vorgestellt.

Im Rahmen des 57. Jahreskongress der Amerikanischen Gesellschaft für Hämatologie wurden in über 4.500 wissenschaftlichen Abstracts Studiendaten vorgestellt, die die Therapie zahlreicher hämatologischer Erkrankungen – wie beispielsweise chronische myeloische Leukämie, Myelofibrose, Polycythaemia vera, Multiples Myelom und Eisenüberladung – in naher Zukunft maßgeblich verändern könnten.