Klinische Studien | Beiträge ab Seite 3

Multiples Myelom: Analyse der MAIA-Studie zu Daratumumab + Lenalidomid und Dexamethason

Neue Analysen aus der Phase-III-MAIA-Studie zu Daratumumab in Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason (D-Rd) liegen vor, in denen das progressionsfreie Überleben (PFS), die Negativität der minimalen Resterkrankung (MRD) und die Gesamtansprechrate (ORR) bei einer medianen Nachbeobachtungszeit von 64,5 Monaten und das Gesamtüberleben (OS) bei einer medianen Nachbeobachtungszeit von 73,6 Monaten bei neu diagnostizierten Patient:innen mit Multiplem Myelom, die für eine Transplantation nicht in Frage kommen (TIE), unabhängig vom Alter der Patient:innen und über klinisch wichtige Untergruppen hinweg, sowie die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) bei gebrechlichen TIE-Patient:innen evaluiert wurden (1-4). Diese Ergebnisse wurden auf der Jahrestagung 2022 der American Society of Hematology (ASH) in New Orleans, USA, in Form von Vorträgen und Postern vorgestellt und untermauern frühere Daten aus der MAIA-Studie zu klinisch relevanten Studienendpunkten und Patientengruppen (5).

Neudiagnostiziertes Multiples Myelom: Update der GRIFFIN-Studie bestätigt signifikante Vorteile durch Addition von Daratumumab zu VRd

Die Phase-II-Studie GRIFFIN verglich eine Induktions-/Konsolidierungstherapie mit Daratumumab (D) plus VRd (Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason) gefolgt von einer Erhaltungstherapie mit Daratumumab/Lenalidomid mit alleinigem VRd gefolgt von einer Lenalidomid-Erhaltungstherapie bei Patient:innen mit neu diagnostiziertem Multiplem Myelom (MM), die für eine autologe Stammzelltransplantation (ASCT) geeignet waren. Beim Amerikanischen Hämatologiekongress (ASH) 2021 wurde eine aktualisierte Analyse der Wirksamkeit und Sicherheit nach 24 Monaten Erhaltungstherapie oder Ende der Therapie vorgestellt. Die Daten, die eine mediane Nachbeobachtungszeit von über 3 Jahren berücksichtigten, bestätigen erneut signifikant mehr tiefe und dauerhafte Remissionen, inklusive stringenter kompletter Remissionen und MRD-Negativität bei Hinzunahme des CD38-Antikörpers Daratumumab (1).

CRISPR/Cas9: Sehr gute Behandlungsergebnisse mit Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie

Der Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie liegen jeweils erblich bedingte Gendefekte zugrunde. Hoffnung auf Heilung bot bis vor einiger Zeit einzig eine Stammzelltransplantation. Mit Hilfe der CRISPR/Cas9-Gentherapie könnte sich das zukünftig ändern. Diese Annahme unterstreichen auch die bisher mehr als 15 Patienten mit diesen Gendefekten, die auch in der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation des Universitätsklinikums Regensburg (UKR) erfolgreich behandelt wurden.