Eltrombopag | Beiträge ab Seite 2

Die Immun-Thrombozytopenie (ITP) ist eine erworbene Autoimmunstörung, die als chronisch bezeichnet wird, wenn sie länger als 12 Monate andauert (=cITP). Diese Form kann mit dem oralen Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten Eltrombopag wirksam behandelt werden; zugelassen ist Eltrombopag bei cITP-Patienten (> 1 Jahr), die gegenüber anderen Therapien refraktar sind. Eine Subgruppenanalyse der EXTEND-Studie in Madrid zeigte, dass auch über 65-jährige Patienten ähnlich von dem Agonisten profitieren wie jüngere.

Das Therapiemanagement der chronischen Immunthrombozytopenie (ITP) ist bisweilen noch nicht vollends zufriedenstellend. Der aktuelle Stand der Therapie wurde in einem Online-Pressegespräch von Prof. Dr. Axel Matzdorff, Schwedt, vorgestellt. Die derzeit eingesetzten Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten wie Eltrombopag lösen in der Zweitlinientherapie die Splenektomie ab. Bei seltenen Immunerkrankungen wie der ITP sind Kommunikation und weitreichende Informationen von großer Bedeutung für den Therapieerfolg, auch um den Patienten die Angst zu nehmen.

Eltrombopag, ein oraler Thrombopoetin-Rezeptoragonist (TRA) für die Zweitlinienbehandlung von Patienten mit chronischer Immunthrombozytopenie (Erkrankung > 12 Monate, cITP), erweist sich auch bei einer langen, konstanten Einnahme von bis zu 8,8 Jahren (Median: 2,4 Jahre) als sicher in Bezug auf thromboembolische Ereignisse (TEE). Das belegen neue Daten aus der EXTEND-Studie (1, 2).

Die chronische Immun-Thrombozytopenie ist eine Autoimmunerkrankung, die mit niedrigen Thrombozytenzahlen und erhöhter Blutungsneigung einhergeht. Wie bei einem Satellitensymposium im Rahmen der DGHO-Jahrestagung in Leipzig deutlich wurde, lassen sich solche Patienten langfristig wirksam und sicher mit dem Thrombopoetinrezeptor-Agonisten Eltrombopag behandeln.

Die Therapiemöglichkeiten zahlreicher hämatologischer Erkrankungen haben kürzlich bedeutsame Weiterentwicklungen erfahren. In Anbetracht dessen standen auf einem Presse-Gipfel in Berlin wissenschaftliche Highlights der diesjährigen ASCO- und EHA-Jahrestagungen im Vordergrund.

In mehreren placebokontrollierten Studien konnte der Thrombopoetinrezeptor-Agonist Eltrombopag bei Patienten mit chronischer Immunthrombozytopenie (cITP) die Thrombozytenzahlen erhöhen und die Rate an Blutungen reduzieren. Um auch die Langzeitwirkung und -sicherheit zu untersuchen, wurden Patienten aus diesen Studien im Rahmen der Langzeitstudie EXTEND von 2006-2015 nachbeobachtet; die Langzeitergebnisse dieser Fortsetzungsstudie EXTEND (Eltrombopag eXTENded Dosing) wurden von James Bussel, New York, auf dem EHA vorgestellt.

Eltrombopag (Revolade^®) ist nun auch für Patienten mit therapierefraktärer chronischer Immunthrombozytopenie (ITP) zugelassen, die vorher nicht splenektomiert wurden. Aufgrund einer Empfehlung der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) können in der EU voraussichtlich bald auch Kinder ab 1 Jahr mit therapierefraktärer chronischer ITP mit Eltrombopag behandelt werden.

Die Therapie der Myelodysplastischen Syndrome (MDS) orientiert sich an der Prognose der Erkrankung, an patientenindividuellen Risikofaktoren wie Alter, Komorbiditäten und Funktionseinschränkungen sowie an Therapiezielen und Wünschen des Patienten. Die Therapieoptionen reichen von der rein supportiven Behandlung über Medikamente zur Symptomkontrolle und Krankheitsmodifizierung bis zur potentiell kurativen allogenen Stammzelltransplantation. Das weite Spektrum an Therapieintensität einerseits und ein Mangel an bisher zugelassenen Medikamenten andererseits erfordern eine detaillierte Information und Beratung des Patienten und seiner Angehörigen. Die Behandlung der MDS sollte möglichst im Rahmen klinischer Studien erfolgen, deren Ziel in der Entwicklung neuer zielgerichteter Wirkstoffe, Kombinationstherapien mit demethylierenden Substanzen und Optimierung der zellulären Therapie besteht.

In den vergangenen zehn Jahren hat es in der Forschung und im klinischen Umfeld der Immunthrombozytopenie (ITP) zahlreiche Veränderungen gegeben: angefangen von weitergehenden Untersuchungen zur Pathophysiologie der Erkrankung bis hin zu den ersten randomisierten, kontrollierten Studien mit für ITP spezifischen Pharmakotherapien und zur Einführung der Thrombopoetin-Rezeptor-(TPO-R)-Agonisten. Darüber waren sich die Experten auf einem von Novartis Oncology veranstalteten Satellitensymposium anlässlich des Kongresses der European Hematology Association (EHA) einig.