Medizin

Die Tuberöse Sklerose (Tuberous Sclerosis Complex, TSC) ist eine komplexe Krankheit mit vielen unterschiedlichen Ausprägungen. Praxiserfahrungen mit Everolimus bestätigen die Daten der klinischen Zulassungsstudien EXIST-1 und EXIST-2 zum Einsatz von Everolimus bei Patienten mit subependymalem Riesenzellastrozytom aufgrund einer TSC und bei Patienten mit renalem Angiomyolipom assoziiert mit TSC (1).

Die Prognose bei erwachsenen Patienten mit Tuberöser Sklerose (TSC) wird entscheidend durch die Nierenbeteiligung mit der Gefahr von Blutungen aus renalen Angiomyolipomen (AML) bestimmt (1). Der mTOR^(A)-Inhibitor Everolimus (Votubia^®) stellt die einzige medikamentöse Therapie bei renalen TSC-assoziierten Angiomyolipomen mit erhöhtem Komplikationsrisiko dar (2,3). Wie renale AML gehören auch retinale Hamartome zu den diagnostisch relevanten...

Das CHMP^A, das wissenschaftliche Beratergremium der EMA^B, hat eine positive Empfehlung für die EU-weite Zulassung des mTOR^C-Inhibitors RAD001 zur Therapie von erwachsenen Patienten mit Tuberöser Sklerose (TSC), assoziiert mit renalen Angiomyolipomen, erteilt. Diese Information hat Novartis am 21. September 2012 von der EMA erhalten.