Beiträge zum Thema: Hämophilie

In der Phase-3-Studie HOPE-B (NCT03569891) sollten Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei erwachsenen Hämophilie-B (HB)-Patienten mit einem breiten Spektrum an bereits vorhandenen Anti-AAV5-NAbs untersucht werden. Auf dem ASH 2020 wurden erste Ergebnisse nach 26 Wochen berichtet.

Die STASEY Phase-IIIb-Daten validieren das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Emicizumab (Hemlibra^®) bei Patienten mit Hämophilie A mit Inhibitoren gegen Faktor VIII (1-4). In der Phase-III-Studie HAVEN 5 konnte eine Verbesserung der Blutungsrate um 96% unter Emicizumab-Prophylaxe bei Hämophilie A-Patienten im asiatisch-pazifischen Raum (5) nachgewiesen werden. Der Prophylaxe-Bedarf bei Patienten mit milder und moderater Hämophilie A wurde in der...

Die neue Filmreihe „Liberate Life on Tour“ von Sobi feierte im Rahmen der 64. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) Premiere. Die Filme zeigen, dass Menschen mit Hämophilie ein selbstbestimmtes Leben führen können. Zentrale Voraussetzung ist ein sicherer Blutungs- und Gelenkschutz. Hierbei hat sich die individuelle Prophylaxe mit den Halbwertszeit-verlängerten Faktorpräparaten Efmoroctocog alfa...

Die Lebenserwartung von Menschen mit Hämophilie ist heutzutage dank moderner Medikamente nahezu auf dem Stand von gesunden Menschen. Doch das Älterwerden mit Hämophilie weist – neben typischen altersbedingten Beschwerden – Besonderheiten auf, die speziell mit der chronischen Erkrankung in Verbindung stehen, beispielsweise bei einer gleichzeitig vorhandenen Hepatitis C oder bei Gelenkschäden. Ein 5-köpfiges, interdisziplinäres Autoren-Team hat in dem...

In der offenen, interventionellen Phase-III-Studie zu BIVV001 (rFVIIIFc-VWF-XTEN) bei Menschen mit schwerer Hämophilie A ist nun der erste Patient behandelt worden (XTEND-1-Studie, NCT04161495) (1). Sobi und Sanofi sind Entwicklungspartner für BIVV001 und die XTEND-1-Studie, die die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit einer einmal wöchentlichen prophylaktischen Gabe untersucht (1).

Bisher waren die etwa 6.000 Menschen in Deutschland, die an einer schweren Hämophilie A oder B leiden, auf regelmäßige Infusionen mit Gerinnungsfaktoren angewiesen. Neben neuartigen therapeutischen Antikörpern könnte zukünftig auch eine Gentherapie vor lebensgefährlichen Blutungen schützen. Die Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie (DGTI) rechnet damit, dass diese neue Behandlungsoption in einigen Monaten...

Auf dem diesjährigen Kongress der American Society of Hematology (ASH) in Orlando haben aktualisierte Daten aus dem Phase-III-Studienprogramm HAVEN 3 die wirksame Blutungskontrolle sowie das gute Sicherheitsprofil von Hemlibra (Emicizumab) (1) bestätigt. Zudem zeigten sich bei Patienten mit schwerer Hämophilie A unter der Routineprophylaxe mit dem bispezifischen Antikörper positive Effekte auf die Gelenkgesundheit (2).

Emicizumab ist ein rekombinanter, humanisierter, bispezifischer monoklonaler Antikörper, der durch Bindung der Gerinnungsfaktoren IX und X die Funktion des fehlenden Gerinnungsfaktors VIII bei Personen mit Hämophilie A (HA) ersetzt. Die Prophylaxe mit Emicizumab einmal wöchentlich oder alle 2 Wochen führte in der HAVEN 3-Studie zu einer signifikanten Reduzierung der Blutungen, einschließlich Gelenkblutungen und zeichnete sich durch ein günstiges...

Die Hämophilie-Behandlung wird durch neue Studienerkenntnisse und Praxiserfahrungen stetig optimiert. Dies gilt auch für die Präparate des Hämophilie-Spezialisten Novo Nordisk: den aktivierten rekombinanten Faktor VII (rFVIIa) NovoSeven^®, den rekombinanten Faktor VIII (rVIII) NovoEight^® sowie den langwirksamen rekombinanten Faktor IX (rFIX) Refixia^®. Experten diskutierten hierzu neue Studiendaten und Real-world-Erfahrungen auf...

Die Therapie der Hämophilie A entwickelt sich weiter: Anstatt wie bisher den Faktor VIII-Spiegel bei allen Patienten standardmäßig über 1% zu halten, werden heute auch der persönliche Lebensstil mit seinem Aktivitätslevel und -zeiten, der Blutungsphänotyp, der Gelenkstatus sowie das Faktor VIII-Produkt und sein pharmakokinetisches Profil bei der Prophylaxe berücksichtigt. Denn es hat sich gezeigt, dass manche Patienten höhere Talspiegel...

Bayer präsentiert neue Daten aus seinem wachsenden Hämophilie-Portfolio auf dem Jahreskongress der European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) vom 6. bis zum 8. Februar in Prag, Tschechien. Gezeigt werden u.a. Ergebnisse, welche die Vorteile einer Behandlung mit Jivi^® (PEGylierter rekombinanter humaner Faktor VIII) und Kovaltry^® (Octocog alfa) aufzeigen.

Für nicht vorbehandelte Patienten mit follikulärem Lymphom (FL) untermauert das 4-Jahres-Update der GALLIUM-Studie die Überlegenheit von Obinutuzumab (Gazyvaro^®▼) gegenüber dem Original-Biologikum Rituximab (MabThera^®) in der Induktion und Erhaltung (1). Hier bestätigte sich außerdem die prognostische Bedeutung der minimalen Resterkrankung (MRD) zum Ende der Induktion (2). Auch beim diffus-großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL)...

Ab sofort können Menschen mit Hämophilie am neuen Patienten-Unterstützungsprogramm myHaemCare von Novo Nordisk Pharma GmbH teilnehmen. myHaemCare zielt darauf ab, die Patienten in der Heimselbstbehandlung zu unterstützen und fördert dadurch deren Adhärenz. myHaemCare kann somit den Patienten dabei helfen, ihre Therapieziele zu erreichen und eigenständig eine Heimselbsttherapie durchzuführen.

Seit Februar 2018 ist Hemlibra^®▼ (Emicizumab) zur Blutungsprophylaxe von Patienten mit Hämophilie A und Inhibitoren zugelassen (alle Altersgruppen). Die Ergebnisse der HAVEN 3-Studie zeigen, dass der bispezifische monoklonale Antikörper das Potenzial hat, auch eine grundlegende Veränderung in der Behandlung von Hämophilie A-Patienten ohne Inhibitoren einzuleiten: Die im New England Journal of Medicine publizierte randomisierte Studie (1) hat für...

Neueste Ergebnisse aus dem umfassenden Studienprogramm zu Emicizumab (Hemlibra^®▼) zeigen, dass der bispezifische monoklonale Antikörper in der Prophylaxe der Hämophilie A bei Jugendlichen und Erwachsenen ohne Inhibitoren  Faktor-VIII-Präparaten signifikant überlegen ist (1). Auch die 2- und 4-wöchentliche subkutane Injektion bewirkt eine effektive Blutungskontrolle (1,2). Umfassende Daten zu Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik aus den...

Seit Ende Februar 2018 ist Emicizumab (Hemlibra^®▼) für die prophylaktische Behandlung von Patienten mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen Faktor VIII zugelassen (1). Der bispezifische Antikörper steht nicht nur medizinisch für einen Paradigmenwechsel – die einmal wöchentliche Therapie ist zudem wirtschaftlicher als die bisherigen Standardtherapien für die Prophylaxe. Im Rahmen einer Veranstaltung von Roche in Berlin anlässlich des...

Ende Februar 2018 erfolgte die Zulassung von Emicizumab (Hemlibra^®▼) für die Routine-Prophylaxe von Blutungen bei Menschen mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen den Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) für alle Altersgruppen. Bei einer Presseveranstaltung stellten Prof. Dr. Johannes Oldenburg und Dr. Carmen Escuriola Ettingshausen die neue Behandlungsoption vor: Sie berichteten über zulassungsrelevante Studienergebnisse und die ersten Behandlungserfahrungen mit...

Positive Zwischenergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit aus der PROTECT VIII Extensionstudie bestätigen, dass BAY94-9027 (Damoctocog alfa pegol) bei Patienten mit schwerer Hämophilie A einen über 5 Jahre wirksamen Blutungsschutz bei prophylaktischer Behandlung bestehend aus einer einmal wöchentlichen, alle 5 Tage oder zweimal wöchentlichen Gabe bietet (1). BAY94-9027 ist ein spezifisch PEGylierter rekombinanter Faktor VIII mit verlängerter Halbwertzeit, der...

Die Immunchemotherapie ist der Goldstandard in der Erstlinienbehandlung des fortgeschrittenen Follikulären Lymphoms (FL). Bei der Frage, welcher Antikörper eingesetzt werden sollte, zeichnet sich eine Überlegenheit von Obinutuzumab (Gazayvaro®) über den bisherigen Standard Rituximab ab (1). Dies bestätigte jetzt eine neue Analyse der GALLIUM-Studie: Demnach erlitten unter Obinutuzumab nur halb so viele Patienten innerhalb der ersten 24 Monate nach Therapiebeginn...

Auch wenn die Aussichten der Gentherapie in den letzten 30 Jahren durch viele Rückschläge gedämpft wurden, werden Gentherapien heutzutage zunehmend zu einem wichtigen Bestandteil des therapeutischen Instrumentariums für eine Vielzahl an vererbten und erworbenen Krankheiten, schreiben die Autoren eines kürzlich in Science veröffentlichten Review-Artikels mit dem Titel „Gene therapy comes of age“ (1).