Medizin

Polycythaemia vera (PV) ist eine seltene, maligne Bluterkrankung, die zu den chronisch myeloproliferativen Neoplasien (MPN) zählt. Das Risiko für thromboembolische Komplikationen ist bei MPN erhöht und trägt maßgeblich zu Morbidität und Mortalität bei. Das wichtigste Therapieziel bei der Behandlung der PV ist daher die Reduktion des Thromboserisikos.

Daten der Phase-III-Studie BELIEVE untermauern das Potenzial von Luspatercept bei erwachsenen transfusionsabhängigen β-Thalassämie-Patienten. Ergebnisse einer Re-Analyse der Phase-II-Studie JAKARTA-2 bestätigen Fedratinib als vielversprechende potenzielle neue Therapieoption bei Patienten mit Myelofibrose.

Aktuelle Studienergebnisse, präsentiert auf dem 24. Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) in Amsterdam, zeigen die Vorteile einer Langzeittherapie mit dem Januskinasen (JAK)-Inhibitor Ruxolitinib bei Patienten mit Myelofibrose (MF) und Polycythaemia vera (PV) (1,4). Weiterhin wurden neue Daten aus der erweiterten internationalen Landmark-Studie präsentiert. Die Studie untersucht sowohl die Auswirkungen von Myeloproliferativen Neoplasien (MPN) wie MF und PV als...

Die Myelofibrose ist klinisch durch eine Vielzahl von Symptomen wie Fatigue, Pruritus und Appetitlosigkeit mit Gewichtsverlust charakterisiert, die die Lebensqualität der Patienten erheblich einschränken. Dr. Fiorenza Barraco, Pierre-Bénite, Frankreich, stellte im Rahmen einer Postersession beim EHA-Kongress 2019 in Amsterdam Langzeitsicherheitsdaten zum Januskinasen (JAK)-Inhibitor Ruxolitinib (Jakavi^®) bei Patienten mit Myelofibrose vor. Das in dieser...

Viele Patienten mit Polycythaemia Vera (PV) sind aufgrund hoher Symptomlast in ihrem Alltag in Beruf und Familie erheblich beeinträchtigt (1-4), wie bei der ASH-Jahrestagung präsentierte Daten erneut bestätigen (5,6). Eine Analyse von Registerdaten aus Deutschland weist darauf hin, dass belastende Symptome von den behandelnden Ärzten häufig unterschätzt werden (6). 5-Jahres-Daten der RESPONSE-Studie zur Zweitlinientherapie der PV mit dem JAK-Inhibitor...

Die myeloproliferativen Erkrankungen essentielle Thrombozythämie (ET), Polycythaemia Vera (PV) und Myelofibrose (MF) sind klinisch durch eine Vielzahl von Symptomen charakterisiert, die die Lebensqualität der Patienten erheblich einschränken und häufig auch mit dem Verlust des Arbeitsplatzes und entsprechenden Einkommenseinbußen einhergehen (1). Allgemeine Symptome bei allen 3 Entitäten sind Fatigue, Pruritus, Nachtschweiß, Appetitlosigkeit mit...

Die molekulare Tumoranalytik wird stetig weiterentwickelt. War es mit der Sanger-Sequenzierung immerhin bereits möglich, Punktmutationen, Deletionen und Insertionen zu entdecken, können mit Next Generation Sequencing (NGS) und Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung (FISH) Translokationen und Kopienzahlveränderungen identifiziert werden. Allerdings dauert die FISH-Analyse 2-3 Tage und es wird relativ viel Probenmaterial benötigt. Außerdem lassen sich mit FISH nur solche...

Die Symptome von Patienten mit Polycythaemia Vera (PV) sind zahlreich, sehr belastend und werden häufig unterschätzt. Therapieziele bei der PV sind die Symptomkontrolle, Reduktion des Thromboserisikos und die Verhinderung von Spätkomplikationen. Die DGHO-Therapieempfehlungen basieren auf einer Verbesserung hämatologischer Parameter. Unter Zweitlinientherapie mit Ruxolitinib gelingt gleichzeitig eine Reduktion der Symptomlast.

Polycythaemia vera (PV) und Myelofibrose (MF) sind klonale Erkrankungen der hämatopoetischen Stammzelle und gehören zu den chronischen myeloproliferativen Neoplasien (MPN) (6,7). In der Behandlung von Patienten mit MPN rücken neben objektiv messbaren Untersuchungsbefunden erkrankungsbedingte Belastungen und Bedürfnisse der Patienten in den Vordergrund. Gemeinsam mit der Hämatologie spielt die Psychoonkologie im Rahmen individualisierter Therapieansätze eine...

Eine neue, auf dem EHA in Stockholm präsentierte Analyse zeigt deutlich, wie sehr Patienten mit Polycythaemia vera (PV) von einem frühen Einsatz von Ruxolitinib profitieren können. Und zwar im Hinblick auf das Gesamtüberleben und bei der Vermeidung von thrombotischen Ereignissen, erläutert Prof. Dr. Philipp le Coutre, Charité Berlin im Video-Interview. Der Experte kommentiert zudem eine Studie zur Myelofibrose (MF), bei der die Lebensqualität und...

Klinische Routineparameter können helfen, Patienten mit Myelofibrose (MF) zu identifizieren, die besonders gut auf den JAK-2-Inhibitor Ruxolitinib ansprechen, wie aktuelle Ergebnisse aus der Phase-3b-Studie JUMP zeigen (1). Die im Rahmen des 23. Kongresses der European Hematology Association (EHA) in Stockholm vorgestellten Daten belegen, dass bei früherem Einsatz im Krankheitsverlauf und bei adäquater Dosierung von Ruxolitinib ein besseres Ansprechen der Splenomegalie zu...

In randomisiert-kontrollierten Studien (RCT) war Ruxolitinib einer bestmöglichen anderen Therapie (BAT) bei Patienten mit Polycythaemia vera (PV) und Hydroxyurea(HU)-Resistenz oder -Intoleranz überlegen (1,2). Nach der randomisiert-kontrollierten Studienphase wechselten die meisten Patienten aus dem BAT-Arm zu einer Ruxolitinib-Therapie. Deshalb ist die Einschätzung des Effekts von Ruxolitinib auf Gesamtübereben (OS) und die Langzeit-Thromboseraten auf Basis dieser...

Bereits zum zweiten Mal trafen sich Hämatologen zum Treffen der „German Study Group Myeloproliferative Neoplasms (GSG-MPN)“ zum fachlichen Austausch, dieses Mal – unter dem Vorsitz von Prof. Dr. Konstanze Döhner – in Ulm. Die Gruppe hat sich 2015 aus den deutschen Studiengruppen für myeloproliferative Erkrankungen, MPN-SAL und MPN-SG, zusammengeschlossen und ein gemeinsames zentrales Register mit angeschlossener Biomaterialbank initiiert. Eine aktuelle...

In der Phase-III-Studie RESPONSE waren 222 Patienten mit Polycythaemia vera, die gegen Hydroxyurea resistent waren oder es nicht vertrugen, randomisiert mit dem JAK1/2-Inhibitor Ruxolitinib oder mit der besten ansonsten verfügbaren Therapie behandelt worden. Nach 32 Wochen konnten die Patienten aus dem Kontroll-Arm bei nicht ausreichendem Ansprechen in den Ruxolitinib-Arm wechseln. Nachdem bereits nach 80 Wochen ein deutlicher und signifikanter Vorteil für Ruxolitinib festgestellt...

Bei myeloproliferativen Erkrankungen wie der Myelofibrose wird ähnlich wie bei der chronischen myeloischen Leukämie eine chronische und eine akzelerierte Phase unterschieden, wobei letztere durch einen Blastenanteil in Knochenmark oder peripherem Blut zwischen 10% und 19% charakterisiert ist. Unklar war bisher, ob Patienten mit Myelofibrose in der chronischen Phase mit leicht erhöhten Blastenzahlen (5-9%) sich anders verhalten als solche mit niedrigerem Blastenanteil und ob...

Philadelphia-Chromosom-negative myeloproliferative Neoplasien werden zunehmend als eine komplexere Gruppe von Erkrankungen erkannt, wie bei einem von Novartis unterstützten Satellitensymposium im Rahmen der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in Atlanta deutlich wurde. Dabei ging es beispielsweise um Neuerungen bei Klassifikation der Polycythaemia vera (PV), die Konsequenzen für Diagnostik und Therapie haben.

Die Behandlung der Polycythaemia vera (PV) kann im klinischen Alltag herausfordernd sein. Anlässlich der Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) berichteten Experten über Erfahrungen und aktuelle klinische Daten zu leitliniengerechten Therapieoptionen: Für PV-Patienten mit Hydroxyurea-Resistenz oder -Intoleranz ist Ruxolitinib (Jakavi^®) eine effektive Therapieoption (1-4).

Aktuelle 80-Wochen-Daten der RESPONSE-2-Studie zeigen, dass die Mehrheit der Patienten mit Polycythaemia vera (PV) dauerhaft von einer Behandlung mit Ruxolitinib (Jakavi^®) profitiert (1). Ergebnissen einer nicht-interventionellen Studie zufolge sind Hautveränderungen unter Hydroxycarbamid (HU)-Therapie bei myeloproliferativen Neoplasien deutlich häufiger und mit mehr Therapieabbrüchen assoziiert als bei HU-freien Behandlungsregimen (2). Daten einer großen...

In der Behandlung der transfusionsbedingten Eisenüberladung kann eine effektive Chelation eine wirksame Reduktion des Serumferritin-Wertes, Senkung des Mortalitätsrisikos sowie Verbesserung der Lebensqualität bewirken (1,4).  Auch ältere Patienten mit Eisenüberladung profitieren von einer Chelattherapie (2). Neue Daten, die auf der diesjährigen Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) präsentiert wurden, weisen auf die zentrale Rolle der...

Ruxolitinib ist ein potenter JAK1/2-Inhibitor, der bei Patienten mit Myelofibrose (MF) eine Reduktion der Splenomegalie und der mit der Krankheit verbundenen Symptome erzielen kann. Wirksamkeit und Verträglichkeit des Inhibitors auch bei älteren Patienten wurden bislang nur in wenigen Studien explizit untersucht. Die Phase-IIIb-Studie JUMP, in der mehr als 2.000 MF-Patienten Ruxolitinib außerhalb von Studien erhalten konnten (Expanded Access), enthielt Patienten in...