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In randomisiert-kontrollierten Studien (RCT) war Ruxolitinib einer bestmöglichen anderen Therapie (BAT) bei Patienten mit Polycythaemia vera (PV) und Hydroxyurea(HU)-Resistenz oder -Intoleranz überlegen (1,2). Nach der randomisiert-kontrollierten Studienphase wechselten die meisten Patienten aus dem BAT-Arm zu einer Ruxolitinib-Therapie. Deshalb ist die Einschätzung des Effekts von Ruxolitinib auf Gesamtübereben (OS) und die Langzeit-Thromboseraten auf Basis dieser Studiendaten schwierig.

In der Phase-III-Studie RESPONSE waren 222 Patienten mit Polycythaemia vera, die gegen Hydroxyurea resistent waren oder es nicht vertrugen, randomisiert mit dem JAK1/2-Inhibitor Ruxolitinib oder mit der besten ansonsten verfügbaren Therapie behandelt worden. Nach 32 Wochen konnten die Patienten aus dem Kontroll-Arm bei nicht ausreichendem Ansprechen in den Ruxolitinib-Arm wechseln. Nachdem bereits nach 80 Wochen ein deutlicher und signifikanter Vorteil für Ruxolitinib festgestellt worden war, wurden nun bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in Atlanta die 208-Wochen-Ergebnisse präsentiert (1).

In der Onkologie laufen vielfältige klinische Forschungsaktivitäten zu zielgerichteten und immunonkologischen Therapieansätzen, v.a. zu Mammakarzinom und zu hämatologischen Erkrankungen wie Chronische Myeloische Leukämie und Myelofibrose (1-4).  Aktuell nehmen deutschlandweit über 19.000 Menschen an klinischen Studienprogrammen von Novartis Oncology teil (2). Wie Dr. Ulrike Haus, Novartis Pharma GmbH, Nürnberg, auf einer Presseveranstaltung im Rahmen des DÖSGHO^[A]-Kongresses berichtete, umfasst das onkologische Studienprogramm 75 interventionelle Studien in Deutschland (2). Mehr als 25 Substanzen befinden sich weltweit in der klinischen Entwicklung. Mit diesen Zahlen steht Novartis in Bezug auf klinische Forschung an der Spitze der pharmazeutischen Unternehmen in Deutschland (1,2). Forschungsschwerpunkte sind u.a. die Indikationen Mammakarzinom, nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom (NSCLC^[B]), malignes Melanom, gastrointestinale Tumoren, Chronische Myeloische Leukämie (CML) und Lymphome (2). Auf der Presseveranstaltung in Leipzig berichteten wissenschaftliche Mitarbeiter von Novartis zu Schwerpunkten aus den klinischen Forschungsaktivitäten in der Onkologie, darunter klinische Studien in Deutschland, die sich aktuell in der Rekrutierungsphase befinden.

Wichtiges Behandlungsziel bei Polycythaemia vera (PV) ist die Normalisierung des Blutbildes zur Vermeidung thromboembolischer Komplikationen (1,2). Unter Erstlinientherapie weisen nicht alle PV-Patienten eine effektive und anhaltende Blutbildkontrolle auf (1,3,4). Ruxolitinib ermöglicht aufgrund einer schnellen und anhaltenden Reduktion der Zellzahlen eine effektive Hämatokritkontrolle (5,6).