Hämophilie: Ist bald eine Gentherapie möglich?
Trotz verbesserter Faktorersatzpräparate gibt es in der Hämophilie-Therapie weiterhin viele „unmet needs“, sagte Prof. Wolfgang Miesbach, Frankfurt am Main. Das Therapiemanagement könnte sich aber durch die Gentherapie mittels Adeno-assoziierten Viruskonstrukten grundlegend verändern. Studienergebnisse (1, 2) zeigen, dass nach einmaliger Gabe die...