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Medizin

Beiträge zum Thema: Studie

09. Dezember 2020

Atypische CML: ETNK-1 induzierter Mutator-Phänotyp durch Phosphoethanolamin aufhebbar/therapeutisches Potenzial

Atypische CML: ETNK-1 induzierter Mutator-Phänotyp durch Phosphoethanolamin aufhebbar/therapeutisches Potenzial
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Ethanolamin-Kinase 1 (ETNK1) ist für die Phosphorylierung von Ethanolamin zu Phosphoethanolamin (P-Et) verantwortlich. Rekurrente somatische Mutationen in ETNK1 wurden bei etwa 13% der Patienten mit atypischer chronischer myeloischer Leukämie (aCML), bei 3-14% der Patienten mit chronischer myelomonozytärer Leukämie (CMML) und bei 20% der Patienten mit systemischer Mastozytose (SM) mit Eosinophilie nachgewiesen. Die Rolle der Mutationen im onkologischen Geschehen ist...

ITP: FLIGHT-Studie untersucht Wirksamkeit von MMF + Kortikosteroid anstelle von Kortikosteroid allein in der Erstlinientherapie

ITP: FLIGHT-Studie untersucht Wirksamkeit von MMF + Kortikosteroid anstelle von Kortikosteroid allein in der Erstlinientherapie
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Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die mit Blutungsrisiko und Müdigkeit einhergeht. In der Erstlinientherapie werden Hochdosis-Kortikosteroide eingesetzt, wobei Nebenwirkungen, heterogenes Ansprechen und hohe Rezidivraten problematisch sind; nur etwa 20% der Patienten erreichen eine anhaltende Langzeitremission. In Großbritannien wird häufig Mycophenolat (MMF) als Zweitlinienbehandlung eingesetzt. Retrospektive Daten zur ITP deuten auf...

08. Dezember 2020

Myelofibrose: Ruxolitinib-Startdosis von 10 mg 2x tägl. auch bei initial niedriger Thrombozytenzahl sicher anwendbar

Myelofibrose: Ruxolitinib-Startdosis von 10 mg 2x tägl. auch bei initial niedriger Thrombozytenzahl sicher anwendbar
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Der orale JAK1/2-Inhibitor Ruxolitinib (Jakavi®) ist zugelassen zur Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose (1), basierend auf den Daten den Phase-III-COMFORT-Studien (2, 3). Darin hatte der JAK-Inhibitor bei Patienten mit Myelofibrose (MF) zu einer nachhaltigen Verbesserung der Splenomegalie und Verminderung der...

CC-486 verlängert OS und RFS von AML-Patienten in Remission nach intensiver Chemotherapie unabhängig vom MRD-Status

CC-486 verlängert OS und RFS von AML-Patienten in Remission nach intensiver Chemotherapie unabhängig vom MRD-Status
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CC-486 ist eine oral einzunehmende, hypomethylierende Substanz, die längere Dosierungsschemata ermöglicht, um die Arzneimittelexposition über den Behandlungszyklus zu verlängern. In der QUAZAR AML-001-Erhaltungsstudie war die Behandlung mit CC-486 300 mg qd über 14 Tage/28 Tage Behandlungszyklus mit einem signifikant verbesserten Gesamtüberleben (OS) und rezidivfreien Überleben (RFS) im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit akuter myeloischer Leukämie...

07. Dezember 2020

r/r DLBCL: Vielversprechende erste Daten zur CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlecleucel in Kombination mit Ibrutinib

r/r DLBCL: Vielversprechende erste Daten zur CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlecleucel in Kombination mit Ibrutinib
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Die CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlecleucel (Kymriah®) führt bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) zu einem anhaltenden Ansprechen; das Sicherheitsprofil der Immuntherapie mit den chimären Antigenrezeptor-T-Zellen ist dabei handhabbar (1). Eine Phase-Ib-Studie untersucht nun, ob eine Integration des Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitors Ibrutinib in den Herstellungsprozess der Anti-CD19-CAR-T-Zellen...

r/r FL: CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlecleucel wirksam und sicher

r/r FL: CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlecleucel wirksam und sicher
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Der Verlauf eines follikulären Lymphoms (FL) ist typischerweise von multiplen Rezidiven gekennzeichnet, wobei sich die Wirksamkeit der Therapie mit jedem Rezidiv verschlechtert. Nachdem die CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlecleucel (Kymriah®) in einer kleinen Phase-IIa-Studie bei 14 Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem (r/r) FL zu einer hohen Rate an anhaltenden Komplettremissionen (CR) geführt hatte (1), untersucht nun die deutlich größere,...

Sichelzellkrankheit: Patienten wünschen sich mehr Behandlungsoptionen und bessere Lebensqualität

Sichelzellkrankheit: Patienten wünschen sich mehr Behandlungsoptionen und bessere Lebensqualität
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2019 wurde die „International Sickle Cell World Assessment Survey“ (SWAY) durchgeführt, die größte jemals durchgeführte globale Umfrage zur Sichelzellkrankheit (SCD). Sie evaluiert die Symptome und Auswirkungen der Multiorganerkrankung auf die Lebensqualität der meist jüngeren Patienten und erfasst die am häufigsten verwendeten Therapieoptionen. Eine auf dem ASH-Jahreskongress 2020 vorgestellte Analyse untersuchte die eingesetzten Therapien...

Sichelzellkrankheit: Trend zu geringerem Opioideinsatz beim Management vasookklusiver Krisen unter Crizanlizumab

Sichelzellkrankheit: Trend zu geringerem Opioideinsatz beim Management vasookklusiver Krisen unter Crizanlizumab
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Die Europäische Kommission hat kürzlich den Anti-P-Selektin-Antikörper Crizanlizumab (Adakveo®) zur Prävention wiederkehrender vasookklusiver Krisen (VOCs) bei Patienten ab 16 Jahren mit Sichelzellkrankheit (sickle cell disease, SCD) zugelassen. Die Zulassung erfolgte auf Basis der Phase-II-Studie SUSTAIN, die unter Crizanlizumab eine relevante Verminderung von VOCs gegenüber Placebo gezeigt hatte (1). VOCs sind bei der SCD mit einer erhöhten...

03. Dezember 2020

Chronische Immunthrombozytopenie: Neue Leitlinie empfiehlt Fostamatinib als Zweitlinientherapie

Chronische Immunthrombozytopenie: Neue Leitlinie empfiehlt Fostamatinib als Zweitlinientherapie
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Die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) hat die Leitlinie für die Diagnose und Therapie der Immunthrombozytopenie (ITP) aktualisiert. Fostamatinib (Tavlesse®) wird nun als Zweitlinientherapie zur Behandlung der ITP empfohlen (1). Der Wirkstoff inhibiert zielgerichtet SYK (spleen tyrosine kinase), die zur Gruppe der zytoplasmatischen Tyrosinkinasen gehört. Diese Kinasen spielen in der Pathogenese der ITP eine...

Nicht resezierbares fortgeschrittenes, rezidiviertes oder metastasiertes Plattenepithelkarzinom des Ösophagus: EK-Zulassung für Nivolumab Monotherapie

Nicht resezierbares fortgeschrittenes, rezidiviertes oder metastasiertes Plattenepithelkarzinom des Ösophagus: EK-Zulassung für Nivolumab Monotherapie
© Sebastian Kaulitzki - stock.adobe.com

Nivolumab (Opdivo®) hat als Monotherapie zur Behandlung des nicht resezierbaren fortgeschrittenen, rezidivierten oder metastasierten Plattenepithelkarzinoms des Ösophagus die Zulassung der Europäischen Kommission erhalten. Das Medikament ist die erste in der Europäischen Union zugelassene Immuntherapie für eine Krebserkrankung der Speiseröhre. Die Zulassung beruht auf der Phase-III-Studie ATTRACTION-3, die eine statistisch signifikante und klinisch...

Ramucirumab: Bestätigter Standard in der Zweitlinie des fortgeschrittenen Magenkarzinoms

Ramucirumab: Bestätigter Standard in der Zweitlinie des fortgeschrittenen Magenkarzinoms
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Auf der virtuellen Jahrestagung 2020 der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und medizinische Onkologie (DGHO) war die Therapie des fortgeschrittenen Magenkarzinoms ein wichtiges Thema, denn diese Patienten haben per se eine schlechte Prognose. Mit Ramucirumab (Cyramza®) (1), einem Antikörper gegen den Rezeptor 2 des Vascular Endothelial Growth Factors (VEGF), hat sich ein neuer Standard für die Zweitlinientherapie etabliert, der diesen Patienten eine...

Molekulare Kleber verbinden wachstumsförderndes Protein mit dem Entsorgungssystem der Zelle

Molekulare Kleber verbinden wachstumsförderndes Protein mit dem Entsorgungssystem der Zelle
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Molekulare Kleber bezeichnen eine neue Klasse potenzieller Krebsmedikamente. Sie verbinden ein wachstumsförderndes Protein mit dem Entsorgungssystem der Zelle, sodass der Krebstreiber beseitigt werden kann.Das bekannteste Medikament dieser Art ist Lenalidomid. Wissenschaftler haben nun einen weiteren Wirkmechanismus entschlüsselt: Das neuartige Wirkstoffmolekül bindet hierbei an das Protein BCL6, das bei der Entstehung von Lymphomen eine entscheidende Rolle spielt. Bevor das...

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ASH 2020
  • Phase-III-Studie ASCEMBL bei resistenten/intoleranten Patienten mit CML: STAMP-Inhibitor Asciminib deutlich effektiver als TKI Bosutinib
  • Ruxolitinib-resistente/-intolerante MF-Patienten profitieren im klinischen Alltag möglicherweise von einer Rechallenge
  • Real-world-Daten zu PV: Rechtzeitige Umstellung von HU auf Ruxolitinib wirkt möglicherweise Anstieg thromboembolischer Ereignisse entgegen
  • 5-Jahres-Daten der RESPONSE-2-Studie: Überlegenheit von Ruxolitinib gegenüber BAT im Langzeitverlauf bestätigt
  • Phase-I-Studie: Anhaltendes molekulares Ansprechen mit neuem BCR-ABL-Inhibitor Asciminib bei CML-Patienten mit T315I-Resistenzmutation
  • Patienten mit ITP sind emotional erheblich belastet
  • r/r DLBCL: Vielversprechende erste Daten zur CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlecleucel in Kombination mit Ibrutinib
  • r/r FL: CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlecleucel wirksam und sicher
  • Myelofibrose: Ruxolitinib-Startdosis von 10 mg 2x tägl. auch bei initial niedriger Thrombozytenzahl sicher anwendbar
  • Phase-III-Studie REACH3: Ruxolitinib bei chronischer steroidrefraktärer oder steroidabhängiger GvHD wirksamer als die beste verfügbare Therapie