Medizin

In der Phase-III-Studie MONALEESA-3 verlängerten der CDK4/6-Inhibitor Ribociclib (RIB) + Fulvestrant das progressionsfreie Überleben (PFS) bei postmenopausalen Patientinnen  mit fortgeschrittenem Hormonrezeptor-positivem, HER2-negativem Mammakarzinom (HR+, HER2-) im Vergleich zu Placebo (PBO) + Fulvestrant signifikant (20,5 vs. 12,8 Monate; HR=0,593; 95%-KI: 0,480-0,732; p < 0,001). In früheren MONALEESA-3-Biomarkeranalysen hatte sich bereits ein konsistenter...

In einer open-label Phase-1b/2-Studie wurde die Kombination aus Ladiratuzumab Vedotin und Pembrolizumab als Firstline-Behandlung von Patientinnen mit nicht resektablem lokal fortgeschrittenen oder metastasierten triple-negativen Brustkrebs (TNBC) im Hinblick auf Sicherheit und Wirksamkeit untersucht. Erste Ergebnisse der noch laufenden Studie weisen darauf hin, dass die Kombination verträglich ist und über ein handhabbares Sicherheitsprofil verfügt. Darüber hinaus...

Ein Forscherteam hat das hirneigene Immunsystem des Menschen im gesunden und erkrankten Gehirn neu vermessen. Dabei fanden sie überraschend viele unterschiedliche Erscheinungsformen von Immunzellen, Mikroglia. Mit neuartigen, hochauflösenden Techniken untersuchte das Team die Bausteine und den Stoffwechsel einzelner Immunzellen im Hirngewebe. So wiesen sie detailliert nach, wie sich das menschliche Immunsystem bei Hirntumoren verändert, was für zukünftige...

Aktualisierte Daten der APHINITY-Studie zeigen, dass die Zugabe von Pertuzumab zum bisherigen Standard Trastuzumab + Chemotherapie nach der Operation das Risiko für ein Rezidiv und Tod bei Patientinnen mit HER2-positivem Brustkrebs im Frühstadium weiter reduziert.

Der von Daiichi Sankyo und AstraZeneca entwickelte Wirkstoff DS-8201 zeigte in der Studie DESTINY-Breast01 eine vielversprechende mediane Ansprechdauer von 14,8 Monaten und ein medianes progressionsfreies Überleben (PFS) von 16,4 Monaten. Auf dem SABCS wurden positive detaillierte Daten der einarmigen globalen pivotalen Phase-II-Studie vorgestellt, die Trastuzumab Deruxtecan (DS-8201*) bei Patientinnen mit HER2-positivem metastasierten Mammakarzinom untersuchte.

Emicizumab ist ein rekombinanter, humanisierter, bispezifischer monoklonaler Antikörper, der durch Bindung der Gerinnungsfaktoren IX und X die Funktion des fehlenden Gerinnungsfaktors VIII bei Personen mit Hämophilie A (HA) ersetzt. Die Prophylaxe mit Emicizumab einmal wöchentlich oder alle 2 Wochen führte in der HAVEN 3-Studie zu einer signifikanten Reduzierung der Blutungen, einschließlich Gelenkblutungen und zeichnete sich durch ein günstiges...

In der Phase-III-Studie MEDALIST (NCT02631070) reduzierte Luspatercept gegenüber Placebo signifikant die Transfusionslast. Die Patienten hatten nach IPSS-R ein very low, low oder intermediate risk MDS mit Ringsideroblasten und benötigten regelmäßig Bluttransfusionen (RBC). 66 Patienten benötigten 2-≤ 4 Transfusionen, 64 erhielten ≥ 4 bis < 6 U und 99 bekamen ≥ 6 U/8 Wochen. Die Transfusionlast betrug in beiden Therapie-Armen median 5 RBC U/8 Wochen.

Während einer allogenen Stammzelltransplantation (alloSCT) wird das intestinale Mikrobiom vielfältigen störenden Einflüssen ausgesetzt. Eine geringe Vielfalt an Keimen in dieser Zeit ist mit einem erhöhten Risiko für eine Graft-versus-host disease (GVHD) und mit Mortalität assoziiert. Welchen Einfluss der Protein- und Fettgehalt der Nahrung sowie die Gabe bestimmter Antibiotika auf das Darmmikrobiom hat, wurde in einer auf dem ASH vorgestellten Studie...

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 5. Dezember 2019 seinen Beschluss im Rahmen des AMNOG-Nutzenbewertungsverfahrens für Pomalidomid (IMNOVID^®) im neuen Anwendungsgebiet für erwachsene Patienten mit multiplem Myelom (MM), die mindestens eine vorausgegangene Therapie, darunter Lenalidomid (REVLIMID^®), erhalten haben, veröffentlicht. Auf Basis des eingereichten Dossiers sieht Celgene einen Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren...

Die CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlecleucel ist bei Erwachsenen mit rezidiviertem/refraktärem (r/r) diffus großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie zugelassen. Eine im Rahmen der 61. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in Orlando, Florida, USA, vorgestellte Analyse von Registerdaten zur CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlecleucel (Kymriah^®) zeigt eine vergleichbare Wirksamkeit wie in der...

Lenalidomid und Bortezomib konnten bei Patienten mit neu diagnostiziertem multiplen Myelom (MM) zusammen mit kontinuierlicher oder Erhaltungstherapie die Überlebensraten verbessern. Allerdings erleiden viele Patienten einen Progress oder leiden zu stark unter der Toxizität dieser Therapien. Der Proteasom-Inhibitor Carfilzomib und der Anti-CD38-Antiörper Daratumumab sind sowohl als Monotherapien als auch als Kombinationspartner des refraktären/rezidivierten (r/r) MM...

Nach einer längeren Nachbeobachtungszeit zeigte sich eine bemerkenswerte Dauer des Ansprechens (DoR) bei einem Teil der mit Polatuzumab Vedotin (PV) + Bendamustin + Rituximab (BR) behandelten Patienten, von denen viele eine refraktäre Erkrankung und bereits mehrere vorherige Therapielinien erhalten hatten. Die medianen „Zeit bis zum Ereignis“-Endpunkte änderten sich seit dem letzten Datenschnitt nicht signifikant. Es traten bei längerem Follow-up keine neuen...

Im Rahmen der 61. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) wurden die Ergebnisse einer Phase-Ib/II-Studie vorgestellt, die zeigt, dass eine Dreifachkombination aus Polatuzumab Vedotin (Pola) plus Obinutuzumab und Lenalidomid eine neue Option bei Patienten mit einem rezidivierten/refraktären Follikulären Lymphom (r/r FL) sein könnte. In einer 2016 publizierten Phase-Ib/II-Studie konnte gezeigt werden, dass das Antikörper-Konjugat in Kombination mit...

Real-world-Daten (RWD) stellen eine wichtige Ergänzung zu klinischen Studien dar, da sie eine heterogenere Patientenpopulation repräsentieren und Erkenntnisse zur Wirksamkeit und Verträglichkeit einer Therapie im Behandlungsalltag liefern. Zunehmend liegen auch RWD zur chronischen myeloischen Leukämie (CML) vor, die die überlegene Wirksamkeit von Zweitgenerations-Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) wie Nilotinib (Tasigna^®) gegenüber dem...

Der Januskinasen (JAK)-Inhibitor Ruxolitinib (Jakavi^®) ist indiziert zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Polycythaemia Vera (PV) mit Resistenz oder Unverträglichkeit gegenüber Hydroxycarbamid (Hydroxyurea/HU). PV-Patienten, die mit Ruxolitinib behandelt werden, profitieren im Langzeitverlauf über 5 Jahre mit einer Kontrolle ihrer hämatologischen Parameter, einer Verringerung des Milzvolumens und einer Reduktion der JAK2 V617F-Allellast –...

Zur Behandlung der Eisenüberladung bei Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS) und chronischem Transfusionsbedarf wird Deferasirox (Exjade^®) in der klinischen Praxis häufig zur Eisenchelation eingesetzt. Eine bei der 61. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in Orlando, Florida, USA, vorgestellte retrospektive Kohortenstudie verdeutlichte nun die klinische Relevanz des individuellen Ansprechens bei MDS-Patienten, die eine...

Myelofibrose (MF) ist eine seltene, potenziell tödliche Bluterkrankung, die durch Fehlfunktion der Stammzellen im Knochenmark charakterisiert ist und mit Fibrose und Beeinträchtigung aller Zelllinien einhergeht. Nun konnte bei MF-Patienten in der COMFORT-1-Studie nachgewiesen werden, dass der JAK1/2-Inhibitor Ruxolitinib (Jakavi^®) auf vielfältige Weise modulierend in den Krankheitsprozess eingreift. Die spannenden Daten stellen Kvasnicka et al. im Rahmen der 61....

Die Erstlinienbehandlung von Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (CML-CP) mit dem Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) Nilotinib (Tasigna^®) oder einer Kombination aus Nilotinib und pegyliertem Interferon-alpha 2b (PEG-IFNα) führt zu einer hohen Rate an tiefen, langanhaltenden Remissionen. Ein tiefes molekulares Ansprechen – die Voraussetzung für ein späteres Absetzen der TKI-Behandlung – kann mit der...

Patienten mit Sichelzellanämie leiden häufig unter schweren krankheitsassoziierten Komplikationen. Deren Zusammenhang mit vaso-okklusiven Krisen (VOC) untersuchte eine bei der 61. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in Orlando, Florida, USA, vorgestellte retrospektive Analyse aus dem Vereinigten Königreich (UK). Die Datenanalyse ergab, dass die Gefäßverschlüsse ursächlich für die schweren Komplikationen bei Patienten mit...

Eine pharmakologische Zytoreduktion ist die Therapie der Wahl für Hochrisiko-Patienten mit Polycythaemia vera (PV), die älter als 60 Jahre sind und/oder thromboembolische Ereignisse in der Vorgeschichte aufweisen (1). In der Versorgungsroutine wird der Großteil der Patienten allerdings mit Phlebotomien behandelt, teilweise in hoher Frequenz. Das belegen die Daten einer Real-world-Studie aus Deutschland mit knapp 1.300 Patienten, die bei der 61. Jahrestagung der American...