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Medizin

22. September 2017
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Welttag der CML: Therapie revolutioniert – neuen Herausforderungen begegnen

Die chronische myeloische Leukämie (CML) gilt als "Modellerkrankung" in der Hämatologie und Onkologie. Durch die Entwicklung und Einführung innovativer medikamentöser Behandlungsansätze um die Jahrtausendwende konnte die Behandlung der CML revolutioniert werden. Auf internationaler Ebene findet seit 2011 jährlich am 22. September der Welt-CML-Tag statt. Die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO), die Deutsche CML-Allianz, Leukaemie-Online.de/LeukaNET, die Deutsche Leukämie- & Lymphom-Hilfe und der "Elternverein für Kinder mit CML" nehmen den Tag zum Anlass, den aktuellen Stand der CML-Therapie darzustellen und auf die anstehenden Herausforderungen aufmerksam zu machen.
 
Bei klinischen Studien zur Erprobung neuer Arzneimittel in der Hämatologie und Onkologie ist die Verlängerung der Überlebenszeit einer der Endpunkte, an dem sich der medizinische Fortschritt in besonderer Weise ablesen lässt. Bei der chronischen myeloischen Leukämie (CML) zeigte der Einsatz der um die Jahrtausendwende neu entwickelten Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) solch eindrucksvolle Effekte. Heute leben mehr als 80% der Betroffenen auch noch zehn Jahre nach Diagnosestellung und haben eine nahezu gleiche Lebenserwartung wie die Allgemeinbevölkerung.

Von einer tödlichen zu einer chronischen Erkrankung: Aktueller Stand in der CML-Therapie

"Der rapide Erkenntnisgewinn im Bereich der Molekulargenetik hat die Grundlage für die Entwicklung von zielgerichteten Therapien geschaffen", so Prof. Dr. med. Andreas Hochhaus, Direktor der Abteilung Hämatologie und Internistische Onkologie am Universitätsklinikum Jena und Vorstand der Deutschen CML-Allianz. "Die modernen Arzneimittel greifen dezidiert in die molekulargenetisch determinierten Prozesse ein, die beispielsweise den hämatologischen Neoplasien und damit auch der chronischen myeloischen Leukämie zugrunde liegen. Dabei ist das Besondere an der CML, dass sie für uns gewissermaßen ein Modell darstellt, anhand dessen erstmals die Umsetzung wissenschaftlicher Erkenntnisse auf molekularer Ebene in den klinischen Alltag gezeigt und damit in die konkrete Behandlungssituation von Patientinnen und Patienten gebracht werden konnte."

Neue Arzneimittel bei der CML: Zulassung und Nutzenbewertung

Dass medizinischer Fortschritt immer auch zu neuen Herausforderungen führt, machte Prof. Dr. med. Bernhard Wörmann, Medizinischer Leiter der DGHO, deutlich. "Bei Patientinnen und Patienten mit CML sehen wir heute eine Lebenserwartung, die nahezu der der Allgemeinbevölkerung entspricht." Derzeit werden u. a. die Behandlungsdauer bei gutem Ansprechen, die Verbesserung der Therapietreue, die Persistenz einer minimalen Resterkrankung bei den meisten Patientinnen und Patienten sowie der Stellenwert von Kombinationstherapien diskutiert (u.a. STIM, TWISTER, EURO-SKI). "Die EURO-SKI-Studie zeigt uns, dass ein kontrolliertes Absetzen des TKI nach mindestens drei Jahren Therapie und einem Jahr nachgewiesener tiefer molekularer Remission bei engmaschigem Monitoring grundsätzlich möglich ist." Werde dann im Rahmen der notwendigen engmaschigen Kontrolle innerhalb der "Therapiefreien Remission" ein molekulares Rezidiv festgestellt, sei die erneute Gabe von TKI angezeigt. Dabei habe laut Wörmann die STIM-Studie gezeigt, dass alle Patientinnen und Patienten mit einem molekularen Rezidiv auf die wiederholte Gabe des TKI angesprochen hätten.
 
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