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Medizin

04. Juli 2017 Therapiefreie Remissionen bei chronischer ITP

Aus einer offenen Langzeitstudie liegen positive Daten zur Effektivität und Sicherheit des Thrombopoetinrezeptor(TPR)-Agonisten Romiplostim bei Kindern mit chronischer Immunthrombozytopenie (cITP) vor: Über 90% der Patienten sprachen mit einem Anstieg der Plättchenzahl an; auch langfristig wurde die Substanz gut vertragen.
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Romiplostim (Nplate®) wurde bereits in mehreren Studien der Phase I/II und III bei Kindern mit cITP erfolgreich eingesetzt (1;2). 66 Teilnehmer dieser Studien werden derzeit in einer offenen Erweiterungsstudie bis zu sechs Jahre lang mit dem TPR-Agonisten behandelt. Ab Studienwoche 2 blieben die Plättchenzahlen stabil >50.000/µl. Vielfach wurden bei längerer Therapiedauer sogar Werte ≥100.000/µl erreicht, obwohl die Romiplostim-Dosis um Woche 160 von zuvor 4-5 µg/kg auf 2-3 µg/kg reduziert wurde, berichtete die Arbeitsgruppe um Prof. Dr. J. Bussel, New York, in einer Posterpräsentation auf dem Kongress der European Society of Hematology (EHA) (3). Knapp drei Viertel der Patienten (72%) sprachen im Studienverlauf mindestens 75%, 58% der Kinder sogar mindestens 90% der Zeit mit einer Thrombozytenzahl ≥50.000/µl auf die Therapie an. Eingangs hatten 35% der Patienten Notfallmedikamente erhalten, deren Dosis jedoch in den Folgemonaten reduziert werden konnte. Bei 9 der 66 Patienten mit langjähriger cITP (14%) wurde eine Remission erreicht: Über 24 Wochen lang blieben die Plättchenzahlen nach Absetzen aller ITP-Medikamente im angestrebten Bereich von ≥50.000/µl. Neue Sicherheitssignale wurden nicht identifiziert.

Effektive und sichere Langzeittherapie

In einer weiteren noch laufenden offenen Studie werden derzeit 147 pädiatrische Patienten bis zu drei Jahre lang mit s.c. verabreichtem Romiplostim behandelt. Im Studienverlauf sprachen 80% der Kinder mit einem Anstieg der Thrombozytenzahl ≥50.000/µl auf den TPR-Agonisten an, ohne Notfallmedikamente zu benötigen, berichtete Dr. John Grainger, Manchester, während der EHA-Postersession (4). Im Median vergingen 12 Wochen, bis diese Plättchenzahl erreicht war; danach blieben die Werte stabil. Bei etwa der Hälfte der Patienten traten Blutungen auf; schwere Blutungen vom WHO-Grad 4-5 wurden nicht dokumentiert. Die Romiplostim-Dosis konnte auf bis zu 10 µg/kg erhöht werden, ohne dass sich bislang unbekannte Nebenwirkungen manifestierten. Auch in puncto Knochenmark erwies sich Romiplostim als sicher: In der Subgruppe von Kindern mit Knochenmarkbiopsien ließen sich nach einjähriger Therapie keine relevanten Anomalien mit vermehrter Fibrose feststellen.

Dr. Katharina Arnheim

Quelle: 22nd Congress of the European Hematology Association, Madrid, 22. bis 26. Juni 2017

Literatur:

(1) Bussel JB, Buchanan GR, Nugent DJ et al.
A randomized, double-blind study of romiplostim to determine its safety and efficacy in children with immune thrombocytopenia
Blood 2011;118:28-36; DOI 10.1182/blood-2010-10-313908.
http://www.bloodjournal.org/content/bloodjournal/118/1/28.full.pdf?sso-checked=true
(2) Tarantino MD, Bussel JB, Blanchette VS et al.
Romiplostim in children with immune thrombocytopenia: a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled study
Lancet 2016;388:45-54; DOI: http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(16)00279-8
(3) Bussel JB et al.; EHA 2017; Abstr. P727
(4) Grainger J et al.; EHA 2017; Abstr. P367


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